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最新研究揭示CA患者的心衰死亡率变化趋势
心脏淀粉样变（CA）是淀粉样蛋白沉积并引起器官结构和功能障碍的系统性疾病[1]。目前最常见的引起CA的蛋白为轻链型心脏淀粉样变（AL-CA）和转甲状腺素蛋白型心脏淀粉样变（ATTR-CA）两类。心衰是CA患者心脏受累的主要临床表现，早期常表现为射血分数保留的心衰（HFpEF），随着疾病的进展，可出现左心室收缩功能减低，且心脏受累及程度与患者预后具有显著相关性[2]。但目前关于CA患者的心衰死亡率和地区差异的流行病学资料还相对匮乏。近期，有研究调查了20多年间美国CA患者心衰死亡率及差异，研究结果在美国芝加哥举行的美国心脏协会科学年会（AHA 2024）上公布，为CA的规范化管理策略制定提供了数据支持。
美国CA患者心衰死亡率趋势与差异研究
在这项回顾性研究中[3]，研究人员利用美国疾病控制与预防中心（CDC）的数据库，筛查了1999年至2020年期间因心衰导致死亡的CA患者，计算了每10万人的年龄调整后的死亡率（AAMR），并比较了不同种族和民族之间的死亡率差异。此外，研究人员还利用对数线性回归模型评估了死亡率的时间变化，即年度百分比变化（APC）。
研究结果显示，从1999年至2020年期间，因心衰导致死亡的CA患者人数达到了9526人，年龄调整后的死亡率从1999年的0.09上升到2020年的0.27。尽管在一般人群中因心衰导致的年龄调整后的死亡率在同时段略有下降（平均APC为-0.4%，p=0.003），但在CA患者中，与心衰相关的死亡率却呈现出逐渐上升的趋势，尤其是在2013年至2020年期间，这一上升速度显著加快（APC为+13.3%，p<0.001）。
研究进一步发现，心衰死亡率在不同地区、性别及种族间存在明显的差异性。具体而言，城市地区的死亡率相较于农村地区更高，且男性患者的死亡率普遍高于女性。从时间趋势来看，1999年至2013年间，男性的死亡率呈现出稳步上升的趋势，APC为+0.8%（p=0.003），而到了2013年至2020年期间，这一增长势头显著加速，APC跃升至+13.8%（p<0.001）。对于女性而言，尽管1999年至2013年期间心衰死亡率相对稳定，APC为-1.0%（p=0.300），但在2013年至2020年间也出现了显著增长，APC达到+10.8%（p<0.001）。
在种族方面，黑人群体的心衰死亡率最高，AAMR为0.33，紧随其后的是白人（AAMR为0.10）、亚裔/太平洋岛民（AAMR为0.06）以及美国印第安人（AAMR为0.04），如图1。
图1：1999年至2020年期间美国CA患者心衰死亡率趋势与差异[3]
该研究揭示了CA的心衰死亡率趋势及在不同人群中的差异。这些发现不仅为我们提供了有关这一疾病负担的重要信息，也为我们制定针对性的预防和治疗策略提供了数据支持。研究人员分析，近年来CA的心衰死亡率的上升可能与临床医生对CA的认识提高和新的诊断手段的可及性增加有关，如99Tcm焦磷酸盐（99Tcm-PYP）核素显像等。
提高CA的早期识别，如何做到？
由于CA患者常多系统受累，临床表现缺乏特异性，因此，漏诊、误诊及延迟诊断率较高，导致临床上许多患者确诊时已出现心衰症状，病情较重且预后差。以ATTR-CA为例，有研究报道，其中位生存期仅为2～6年[4]，且多数患者死亡为心源性死亡，包括猝死和心衰。因此，提高疾病的临床早期识别率及检出率至关重要。
做好CA的早期诊断需要临床医生提高警觉性、综合运用辅助检查以及加强跨学科合作。在接诊时临床医生应详细询问患者的临床症状及既往病史。与此同时，临床医生应熟悉ATTR-CA的“警示征”，如老年心衰但左心室射血分数（LVEF）正常或接近正常、左心室无扩大但室壁增厚、心电图提示肢体QRS低电压等。对于具有1条及以上“警示征”特征的患者，应考虑ATTR-CA的可能性并按诊断流程以明确诊断[2]。对怀疑CA的患者，应完善心电图、超声心动图、心脏磁共振（CMR）检查及单克隆免疫球蛋白（血清/尿蛋白免疫固定电泳及血清游离轻链检测）等检查。此外，99Tcm-PYP核素显像检查有助于诊断，当99Tcm-PYP核素显像2级或3级时结合血液学检查结果，可考虑诊断ATTR-CA[2，5]。对于存在诊断疑难的患者应联合心内科、血液科、放射科等多学科专家进行会诊，共同制定诊断和治疗方案。确诊患者应进行持续的监测和随访，以及时根据病情变化调整治疗方案。
总结
为了改善CA患者的预后，及时准确的诊断至关重要。加强医疗专业人员对CA的认识，以及开发更精确、更便捷的诊断工具能提高CA的临床早期识别与检出。此外，还要针对不同人群制定更加个性化的治疗策略，以更好地满足患者的需求。通过以上这些努力，有望为CA患者带来更好的预后和生活质量。
参考文献：
[1].Kittleson MM, et al; American Heart Association Heart Failure and Transplantation Committee of the Council on Clinical Cardiology. Cardiac Amyloidosis: Evolving Diagnosis and Management: A Scientific Statement From the American Heart Association. Circulation. 2020 Jul 7;142(1):e7-e22.
[2]. 中华医学会心血管病学分会心力衰竭学组，中华心血管病杂志编辑委员会. 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变诊断与治疗中国专家共识. 中华心血管病杂志，2021，49(04): 324-332.
[3]. Hoang Nhat Pham, et al. Disparities related to amyloidosis and heart failure: A retrospective analysis of US mortality data. AHA. 2024.
[4]. MaurerMS, et al. Tafamidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy: effects on transthyretin stabilization and clinical outcomes[J]. Circ Heart Fail, 2015,8(3):519-526.
[5]. 中国医师协会心血管内科医师分会心力衰竭学组,心衰中心心肌病专家委员会,董吁钢,等. 左心室肥厚诊断和治疗临床路径中国专家共识2023[J]. 中国循环杂志,2024,39(1):17-28.
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