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近日，国际眼科领域权威资讯平台《Ophthalmology Breaking News》评选出2025全球眼科十大突破进展。
2025年的眼科研究以再生医学、药物输送创新、基因治疗和视力恢复技术的重大进展为特征。科学家们推进了视网膜再生、干细胞治疗、长效青光眼治疗和基于设备的年龄相关性视力丧失干预的前沿。从实验室发现到首次人体试验，这些发展为更持久、更易获得和更具变革性的眼部护理解决方案奠定了基础。
2025年全球10大眼科研究突破：
视力恢复突破：视网膜疗法实现首次长期神经再生
由韩国科学技术院（KAIST）生物科学系金修范教授领导的研究团队开发了一种新的治疗方法，在眼科领域取得了一项突破性进展，成功再生了视网膜神经元并恢复了视力。该研究发表在《自然通讯》上。
研究人员在哺乳动物视网膜中首次成功诱导了长期神经再生，这可能为恢复因退行性视网膜疾病而失去的视力铺平道路。Celliaz公司目前正在开发这种视网膜再生诱导疗法，用于治疗各种退行性视网膜疾病患者，包括目前没有治疗方法的患者。公司计划在2028年前启动临床试验。
Reference: Eun Jung Lee et al, Restoration of retinal regenerative potential of Müller glia by disrupting intercellular Prox1 transfer, Nature Communications (2025). DOI: 10.1038/s41467-025-58290-8
2. 新的药物递送方法有望为持久的青光眼缓解带来希望
多伦多大学的研究人员开发出一种新颖的非侵入性药物递送系统，该系统有可能通过每周一次的注射替代每天使用的眼药水，有望将青光眼药物的治疗效果延长至长达七周，从而改变青光眼的管理方式。
该研究发表在《先进材料》上，重点介绍了胶体药物聚集物（CDAs）和自组装纳米颗粒的使用，结合水凝胶以缓慢释放青光眼药物 timolol。将药物注射到结膜下腔，这种方法显示出比传统眼药水200倍的效率，并成功维持药物的存在而无泄漏。该创新解决了青光眼护理中的常见问题，包括患者依从性差和更侵入性程序相关的风险。如果这种新方法在人体试验中成功，将显著减轻全球数百万青光眼患者的负担。
Reference: Mickael Dang et al, Colloid‐Forming Prodrug‐Hydrogel Composite Prolongs Lower Intraocular Pressure in Rodent Eyes after Subconjunctival Injection, Advanced Materials (2025). DOI: 10.1002/adma.202419306
3. 干细胞移植在湿性AMD治疗中显示出安全性和希望
中国第三军医大学西南医院的研究人员评估了10名患者，采用两步治疗法：通过手术移除视网膜中的异常血管，随后移植干细胞衍生的视网膜细胞。
研究发现，接受血管病变完全移除的患者在12个月内视网膜结构有所改善，视力稳定或改善，且副作用最小。该临床研究发表在《干细胞报告》上，提供了干细胞移植可能成为晚期湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）安全有效治疗方法的有希望的证据，AMD是导致失明的主要原因之一。
相反，仅接受部分病灶切除的患者经历了持续的炎症、出血，并且没有显著的视力改善，这突显了彻底切除病灶对移植成功的重要性。
尽管这些发现标志着在湿性AMD视网膜修复方面迈出了重要一步，但作者强调需要更大规模的研究来评估长期安全性并完善手术技术。如果在更广泛的试验中得到验证，这种结合手术和干细胞的方法可能为对常规治疗（如抗VEGF治疗）没有反应的晚期湿性AMD患者提供新的希望。
Reference:https://www.cell.com/stem-cell-reports/fulltext/S2213-6711(25)00028-1
4. 研究人员开发猪视网膜细胞以推进眼部治疗
威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员与莫格里奇研究所合作，成功开发了猪视网膜类器官，这种3D组织结构模仿了视网膜。
这一进展发表在《干细胞报告》上，旨在解决眼科领域的一个重大挑战——将实验室培育的光感受器移植到退行性视网膜疾病中以恢复视力。该领域的挑战是人类细胞在动物模型中的免疫不兼容性。
由于猪和人类视网膜有许多相似之处，科学家们认为这些源自猪的视网膜类器官为在人体试验前评估实验室培养的视细胞的安全性和有效性提供了有希望的解决方案。该团队计划将猪视网膜色素上皮细胞移植到猪视网膜中，以测试其整合和功能。这一突破代表了开发基于干细胞的视力丧失治疗方法的重要一步，并可能加速多种视网膜疾病临床前测试的进行。
Reference: Kimberly L. Edwards et al, Robust generation of photoreceptor-dominant retinal organoids from porcine induced pluripotent stem cells, Stem Cell Reports (2025). DOI: 10.1016/j.stemcr.2025.102425
5. NIH 研究人员展示了基于 PEDF 的眼药水在遗传性视网膜疾病治疗中的前景
美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家眼科研究所（NEI）的研究人员开发了含有色素上皮细胞衍生因子（PEDF）片段的实验性眼药水，这种天然视网膜蛋白，可以减缓视网膜退化。
该研究发表在《通讯医学》上，显示两种肽变体，17-mer和H105A，可以穿透眼部组织，并在动物模型的视网膜色素变性（RP）中保护光感受器而不产生毒性。值得注意的是，H105A保留了高达75%的光感受器和视网膜的响应性，这表明这种眼药水可以延长RP和干性AMD等疾病中基因治疗的治疗窗口。
在进一步的实验中，经过肽处理的动物对基因治疗反应良好，视力至少保持了六个月。暴露于这些肽的人类视网膜组织在压力下也表现出很强的韧性，这表明其有很强的转化潜力。虽然不是一种治愈方法，但这些基于PEDF的眼药水代表了一种有前景的非侵入性治疗策略，用于遗传性视网膜疾病。虽然人体试验尚未进行，但在动物模型和人类组织模拟中表现出的强效提供了未来非侵入性、广泛应用的视网膜疗法的希望。
Reference: Bernardo-Colón, A. et al. H105A peptide eye drops promote photoreceptor survival in murine and human models of retinal degeneration. Communications Medicine (2025). DOI: 10.1038/s43856-025-00789-8
6. 人类视网膜干细胞的发现及其修复视力丧失的潜力
由温州医科大学领导的科研团队与合作机构共同发现了一种具有再生视网膜组织和促进视觉恢复能力的人类视网膜神经干细胞样细胞。
这一突破性发现可能为针对视网膜退行性疾病（如色素性视网膜炎和年龄相关性黄斑变性AMD）的再生疗法奠定基础。通过在人类胎儿视网膜组织上使用单细胞和空间转录组学，研究人员在视网膜杯状边缘区识别出这些细胞，并在视网膜类器官中确认了它们的存在。这些细胞表现出自我更新的标志，并具有分化成关键视网膜细胞类型（如感光细胞和视网膜细胞）的能力。
这些细胞在视网膜类器官中功能上迁移到损伤区域，并在遗传性退化的小鼠模型中成功再生了视网膜组织。移植的细胞在24周内存活，与宿主视网膜结构整合，形成突触，并改善了结构和视力，而不会引起肿瘤。这些发现表明，视网膜类器官可能成为再生疗法的可扩展来源。虽然需要进一步的研究来确保安全性和免疫兼容性，但这一突破为未来旨在恢复视力的干细胞疗法奠定了基础。
Reference: Hui Liu et al, Identification and characterization of human retinal stem cells capable of retinal regeneration, Science Translational Medicine (2025). DOI: 10.1126/scitranslmed.adp6864
7. 基因疗法降低小鼠眼内压，为青光眼滴眼液提供潜在替代方案
发表在PNAS Nexus上的一项研究重点介绍了一种有前景的基因疗法，这可能为青光眼患者提供一种持久的、可逆的替代每天使用眼药水的选择。使用CRISPR-Cas13d系统，研究人员靶向了眼内液体生成相关的基因AQP1和碳酸酐酶2的mRNA，以降低小鼠的眼内压（IOP）。
与传统的基因编辑不同，这种RNA靶向方法不会永久改变DNA，允许进行可调治疗，并且副作用比传统青光眼药物更少。尽管需要更多的研究，包括优化、安全测试和人体试验，这种方法有可能显著改善长期青光眼管理，并减少全球数百万患者视力丧失的风险。
Reference: Siyu Chen et al. Gene therapy for ocular hypertension using hfCas13d-mediated mRNA targeting, PNAS Nexus (2025). DOI: 10.1093/pnasnexus/pgaf168.
8. 蜗牛为眼睛再生研究提供新模型
圣托尔斯医学研究所的研究人员已经将苹果螺（Pomacea canaliculata）确定为研究眼睛再生的强有力新模型。与人类眼睛不同，人类眼睛在严重受伤后无法再生，苹果螺的复杂相机类型眼睛在结构上与人类眼睛惊人地相似，包括晶状体、角膜和视网膜，受伤后或甚至是完全截肢后可以完全再生。该研究发表在《自然通讯》上，概述了一个在仅仅28天内完成的四阶段再生过程。
一个突破是确认了pax6基因在眼睛发育中的关键作用，因为破坏它会导致没有眼睛的蜗牛胚胎。这使苹果蜗牛成为一种独特的模型，结合了再生能力和基因可及性，使研究人员能够映射和操控涉及感觉器官修复的基因。这项工作为理解像眼睛这样的复杂器官如何再生开辟了新的可能性，有可能推动未来对人类视力丧失情况如黄斑变性等疾病的治疗。
Reference: A genetically tractable non-vertebrate system to study complete camera-type eye regeneration, Nature Communications (2025). DOI: 10.1038/s41467-025-61681-6
9. mRNA疫苗显示出治疗年龄相关性黄斑变性的潜力
日本的研究人员开发了一种新的mRNA疫苗，通过肌肉注射，显著抑制了视网膜异常血管生成，这是湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的关键因素。在临床前小鼠模型中，该疫苗被发现与当前的抗VEGF疗法一样有效，并且具有避免重复玻璃体腔注射的附加优势。这些发现为AMD和其他新生血管性眼病提供了一种更具前景的、非侵入性、长期的治疗方案。
疫苗显示出强烈的抗体反应、良好的安全性，并且不会干扰正常的视网膜或血管功能。东京科学研究所和横滨市立大学的研究人员建议，这种方法可能提供长期保护，所需的剂量更少，显著降低了治疗负担。受mRNA技术在新冠疫苗成功应用的启发，这项研究标志着将mRNA平台应用于慢性眼病的一个重要进展，有可能彻底改变对数百万患有新生血管性AMD患者的关注。
Reference: Yasuo Yanagi et al, mRNA vaccination mitigates pathological retinochoroidal neovascularization in animal models, Vaccine (2025). DOI: 10.1016/j.vaccine.2025.127451
10. 视网膜植入物恢复晚期AMD的中心视力
发表在《新英格兰医学杂志》上的一项突破性临床研究表明，无线视网膜植入物可以恢复患有晚期年龄相关性黄斑变性（AMD）的患者，特别是那些患有地理性萎缩（GA）的晚期萎缩性AMD患者的中心视力。
该研究显示32名参与者中有26人经历了临床意义的视力改善，81%的人在视力表上获得了10个或更多的字母。一名参与者甚至获得了59个字母的视力。大多数用户能够使用该系统在家阅读字母、数字，甚至在某些情况下阅读整页。这项国际多中心试验研究的结果标志着在治疗世界上导致不可逆失明的主要原因之一的患者方面，视觉恢复技术取得了重要进展。
Reference: Vision Restoration with the PRIMA System in Geographic Atrophy Due to AMD, New England Journal of Medicine (2025). DOI: 10.1056/NEJMoa2501396
今年的突破凸显了恢复性和长效眼科治疗的势头，从再生生物学和基因编辑到设备驱动和基于mRNA的治疗。随着这些发现进入临床阶段，它们为数百万视力受损和失明的人带来了新的希望。
2026年有望在这一势头的基础上继续发展，其中一些创新有望进入人体试验并扩大全球研究工作。
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