12月12日,由杰谛医药引进的二盐酸曲恩汀胶囊(商品名:舒芮宁®)在京东健康全网独家首发。该药是一种铜离子络合剂,作用机制与青霉胺相似,可以促使体内过量铜离子通过肾脏排泄出体外,适用于无法耐受青霉胺治疗的肝豆状核变性(Wilson病)成人及儿童患者。依托“新特药全网首发第一站”的平台优势,京东健康将进一步提升该药品的可及性,让更多罕见病患者能够获得规范治疗。
肝豆状核变性(Wilson病)是一种罕见的遗传性铜代谢障碍疾病,多见于5至35岁的儿童与青少年。由于铜排泄受阻,患者体内铜离子在肝脏、大脑等器官中过度沉积,若不及时干预,可能导致肝硬化、神经功能损伤等严重后果。根据2022年《中华医学会肝豆状核变性诊疗指南》权威推荐,在欧美国家,曲恩汀已取代青霉胺成为该病的首选治疗药物,特别适用于伴有神经精神症状或对青霉胺不耐受的患者。同时,国家卫健委《罕见病诊疗指南(2019年版)》也将其列为重要的二线治疗选择,充分体现了其临床价值。
作为经典的排铜药物,盐酸曲恩汀胶囊作用机制明确,已在全球范围内积累了超四十年的临床应用经验。其通过与体内过量铜离子强力结合,形成可溶性复合物并经肾脏排出,从而从源头上减轻铜离子对器官的持续损害,作用与青霉胺类似,核心目标均为帮助患者排出体内蓄积的铜,维持铜代谢平衡。相较于传统治疗药物,曲恩汀不良反应较少,耐受性良好,尤其适合需长期维持治疗的患者,且覆盖成人与儿童全年龄段,满足不同患者的治疗需求。
值得注意的是,此前国内仅有进口四盐酸曲恩汀片上市。二盐酸曲恩汀胶囊在药理作用、安全性及有效性方面与前者基本一致,仅在剂型与储存条件上存在差异。此次在京东健康首发,为临床和患者提供了更多选择,进一步丰富了肝豆状核变性的治疗方案。
杰谛医药作为专注于罕见病领域的制药企业,始终致力于将全球优质的罕见病治疗药物引入中国,助力国内患者获得国际前沿的医疗成果。此次选择与京东健康合作首发二盐酸曲恩汀胶囊,不仅是对平台专业能力的认可,也是双方共同推动罕见病诊疗体系完善与药品可及性的重要实践。今年1月,由杰谛医药引进的米托坦片(商品名称:利舒仁®)在京东健康全网首发。
长期以来,京东健康都高度关注罕见病群体的健康需求,致力于不断提升罕见病服务水平,并不断完善罕见病用药供给,持续引进具有明确临床价值、满足患者迫切需求的创新药物,共同构建更加公平、可及、高效的健康服务生态,为更多罕见病患者带来希望。
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