一年一度的“柳叶刀神经病学大盘点”来啦！最新一期《柳叶刀神经病学》杂志在“2025 ROUND-UP”栏目中，对2025年度神经病学研究进展进行了大盘点，共包括11篇文章，快来看看有没有你感兴趣的领域。
链接：https://www.thelancet.com/journals/laneur/issue/vol25no1/PIIS1474-4422(25)X0013-2
涉及的领域包括：卒中，痴呆，创伤性脑损伤，头痛，癫痫，运动障碍，多发性硬化，神经肌肉疾病，睡眠，疼痛，神经系统感染。
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缺血性卒中研究进展
2025年，缺血性卒中研究取得重大进展。多项随机对照试验（RCT）结果公布，有望扩大急性缺血性卒中再灌注治疗适应证，进一步优化血管内治疗策略。
2020年到2022年，4项RCT探索了急性椎基底动脉闭塞的最佳治疗方案。这些试验的结果不一致：BEST与BASICS试验显示，血管内治疗和单纯最佳药物治疗的效果无显著差异；而ATTENTION与BAOCHE试验则显示，卒中发病后0-12小时或6-24小时内，血管内治疗优于单纯最佳药物治疗。
基于上述4项试验患者个体数据的Meta分析表明[1]，对于卒中发病24小时内伴有中到重度症状的急性椎基底动脉闭塞患者，血管内治疗能带来明确获益，与药物治疗相比，显著提升良好功能结局的可能性，由此确立了血管内治疗作为此类患者标准治疗的地位。
然而，对于急性中等血管闭塞（MeVO）患者，血管内治疗是否优于最佳药物治疗仍未可知。2025年，DISTAL、ESCAPE-MeVO及DISCOUNT试验针对急性MeVO的血管内治疗安全性与有效性展开研究，但未能证实其能改善临床结局，且引发了安全性担忧。
但这些RCT存在局限性，例如取栓装置未达最优标准、静脉溶栓比例高、纳入患者年龄较大、卒中量表基线评分较低，这些可能影响血管内治疗安全性与有效性的准确评估。
未来的研究应聚焦于特定亚组的MeVO患者（如卒中量表评分较高或不适合静脉溶栓的患者），探索其他策略（如动脉内溶栓与神经保护剂），以及研发专用于MeVO的取栓装置，以明确其在改善患者临床结局方面的安全性与有效性。
参考文献：1. Lancet 2025; 405: 61–69.
2025年痴呆症诊疗新进展
2025年是阿尔茨海默病生物标志物与药物治疗取得显著进展的一年。2025年发布的指南建议，认知障碍患者将血液生物标志物检测作为诊断评估阿尔茨海默病的一部分[1]。
血浆生物标志物p-tau181与p-tau217可检测由β淀粉样蛋白斑块引发的可溶性tau蛋白磷酸化变化。新近开发的血浆生物标志物，内源性切割的MTBR-tau243（eMTBR-tau243），对阿尔茨海默病相关tau蛋白显示出特异性，该标志物有望成为疾病分期、临床试验受试者筛选、或研究终点评估的重要工具。
2025年，在痴呆症治疗领域，抗淀粉样蛋白疗法全面进入临床实践。近一年的证据表明，这些疗法在真实世界中持续有效。有研究显示，仑卡奈单抗治疗后淀粉样蛋白相关影像学异常发生率高与临床症状严重程度相关，这凸显了早期治疗的重要性[2]。2025年1月，美国FDA批准了注射用仑卡奈单抗剂型，进一步提升了这种维持疗法的临床可及性。
参考文献：
1. Alzheimers Dement 2025; 21: e70535.
2. JAMA Neurol 2025; 82: 655–65.
2025年创伤性脑损伤研究重大进展
2025年是创伤性脑损伤（TBI）研究的转折点，研究显示TBI是一种慢性疾病，表现为生物标志物长期升高与长期共病，这推动临床管理从急性干预向终身监测与照护的根本性转变。
2025年的里程碑进展是美国国立卫生研究院-国家神经疾病与卒中研究所 (NIH-NINDS) 发布的《TBI分类与命名倡议》[1]，这标志着该领域摆脱沿用五十年的格拉斯哥昏迷评分体系，转向基于四大支柱的多维评估框架：临床评估、血液生物标志物、神经影像学表现、修饰因素。
2025年，多种治疗方法展现出良好前景。重复经颅磁刺激疗法在治疗TBI后抑郁与认知障碍方面显示疗效，多项研究报告其在改善执行功能、记忆和情绪调节方面具有积极作用[2]。光生物调节疗法（通过近红外光刺激细胞修复机制）在减轻急慢性TBI的炎症反应和促进神经可塑性方面取得较大成果。这些无创神经调控技术为脑损伤治疗方案增加了更多选择，尤其为传统治疗方案效果不佳的长期症状患者提供了新选择。
参考文献：
1. Lancet Neurol 2025; 24: 512–23.
2. Front Neurol 2025;16: 1678379.
2025年头痛研究进展
2025年头痛领域发表的重要研究，涵盖临床试验、神经影像学、神经科学研究及多组学分析，为偏头痛的临床实践、外周-中枢机制以及生物标志物提供了新见解。
在偏头痛急性期治疗中，更早干预能获得更高疗效已获广泛认可。此前PRODROME试验表明，在患者出现前驱症状时给予降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂乌布吉泮，相比安慰剂能更有效预防中度或重度头痛发作[1]。
该试验的最新探索性分析显示[2]，乌布吉泮能显著减轻畏光、畏声、颈痛、疲劳及思维专注困难等常见前驱症状。因此，这种早期治疗策略也可能使受前驱症状困扰的患者获益。
UNITE试验评估了CGRP单克隆抗体瑞玛奈珠单抗对同时患有重度抑郁症的偏头痛患者的预防性治疗效果[3]。该研究将抑郁程度变化作为次要结局指标之一，结果显示瑞玛奈珠单抗在降低偏头痛发作频率和抑郁症状方面均优于安慰剂。值得注意的是，抑郁症状的改善独立于偏头痛发生频率的变化。
参考文献：
1. Lancet 2023; 402: 2307–16.
2. Nat Med 2025; 31: 2179–85.
3. JAMA Neurol 2025; 82: 560–69.
2025年癫痫研究进展
2025年，癫痫领域在科研、临床与技术等多个层面取得重大进展，其中最具影响力的突破包括：癫痫猝死风险标志物的识别，人工智能在预测治疗效果与数据解读中的应用，国际抗癫痫联盟发布的新版癫痫发作分类标准。
2025年，癫痫猝死研究领域发布了一项具有里程碑意义的前瞻性多中心队列研究，从2632名接受脑电图监测的成人与儿童中，采集了癫痫围发作期的多模态数据（包括脑电图、心电图、呼吸信号、血氧监测）[1]。
研究对参与者进行了中位35个月的随访，记录癫痫发作频率、用药变化及死亡情况。研究首次发现发作期与发作后中枢性呼吸暂停是癫痫猝死的显著预测因素。这项研究首次为"围发作期呼吸功能障碍可能作为癫痫猝死风险生物标志物"提供了前瞻性证据。
参考文献：1. Lancet 2025; 406: 1497–507.
2025年运动障碍疾病进展
2025年运动障碍疾病领域的主要突破由神经影像、神经调控、细胞与基因治疗、数字生物标志物、深度学习及人工智能等技术驱动。
帕金森病及帕金森综合征在早期（前驱期）诊断、鉴别诊断及预后方面仍存在重大缺口。整合不同技术手段的多模态方法可能是最具前景的研究方向，例如，多模态脑MRI有望实现早期帕金森病的鉴别诊断。
一项研究通过对比大量早期帕金森病患者与健康对照者发现，综合评估皮质形态、白质微结构及皮层下铁代谢可识别出两种不同的早期退变模式[1]。基线期即呈现显著退变的亚型，特征为发病年龄大、初始运动症状重、2.3年随访期间记忆进行性下降；初始神经退变较轻的亚型，虽发病年龄较小、初始临床表现较轻微，但在随访期间运动与非运动症状进展更快。这种分类方法有助于精准预测疾病进程并制定个体化的治疗方案。
参考文献：1. NPJ Parkinsons Dis 2025; 11: 93.
2025年多发性硬化研究进展
2025年，多发性硬化在早期诊断、机制探索、延缓疾病进展方面取得重大突破。经过多次修订的McDonald诊断标准已能实现多发性硬化的更早诊断，例如，2017版更新标准可在首次临床发作时作出诊断，新修订的2024版诊断标准可通过生物学与影像学生物标志物识别无症状疾病[1]。
鉴于约25%多发性硬化患者以视神经炎为首发症状，新版标准将视神经增加为第五个解剖学定位区域，并将光学相干断层扫描、视觉诱发电位及眼眶MRI纳入支持性辅助检查，这些补充完善了诊断体系。
针对BTK抑制剂托莱布替尼的3期HERCULES试验证实，该药物可延缓非复发性继发进展期多发性硬化的疾病进展。在1100多名受试者中，托莱布替尼将6个月内残疾进展风险较安慰剂降低31%，在步行速度与MRI病灶负荷方面也显示获益[2]。
对于长期缺乏有效治疗手段的患者，这一发现为进展期多发性硬化患者带来希望。但需谨慎的是：接受托莱布替尼治疗的患者中仍有25%出现持续进展，且有4%出现肝酶升高的并发症。
参考文献 ：
1. Lancet Neurol 2025; 24: 850–65.
2. N Engl J Med 2025; 392: 1966–68.
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