2025全球首批小分子新药盘点：中国成新晋“头号玩家”|中国|多肽|新药|新适应症|替尼|靶点

2025年，全球小分子药物研发与审批格局迎来历史性转折，中国成新晋“头号玩家”。

全球获批概况：

数量激增中国贡献突出

据药渡数据统计，2025年全年全球共有70个小分子新药首次获批上市，其中中国贡献36个，占比超过50%，年度获批数量首次超越美国。2025年较2024年首批小分子药物增长34.6%（18个），同期中国首批数量增长16个，成为全球小分子新药上市增长的首要推动力。

图1. 2024-2025年各国首批小分子药物占比情况，来源：药渡数据

这一数据不仅标志着中国从“追赶者”向“引领者”的身份转变，也折射出全球医药创新重心逐步东移的趋势。从2024年中美近乎持平，到2025年中国明显领先，这一“量变”背后，是中国在肿瘤、自免、抗感染等核心治疗领域持续投入与系统布局的集中体现。

图2. 2025年全球首批小分子药物各治疗领域分布情况，来源：药渡数据

从治疗领域分布看，肿瘤、自身免疫性疾病、抗感染以及内分泌代谢四大板块依然是小分子药物研发的核心阵地。具体而言，肿瘤领域以28个获批药物领跑，占全球总数的40%；自身免疫性疾病与抗感染领域均收获10个新药；内分泌代谢领域紧随其后，获批8个品种。中国在这四大主流领域的表现尤为突出，肿瘤领域贡献19个药物，占比达68%；自免领域获批2个，占比20%；在抗感染与内分泌代谢领域分别实现7个和3个品种的首批上市，整体呈现出多点开花、全面突破的良性态势。

图3. 2025年全球首批小分子药物各药物类型分布情况，来源：药渡数据

在药物类型方面，传统的有机杂环药物仍占主导，占比达88%，而合成多肽、氘代药物、siRNA、反义寡核苷酸等新兴技术平台亦逐步收获成果，体现出小分子药物研发的“多元化”创新路径正在形成。

美国获批药物：

机制创新与全球联动

美国作为全球医药创新的重要市场，2025年有多款小分子新药获批，覆盖肿瘤、自免、抗感染、代谢、神经等多个领域。

在肿瘤药物中，Mirdametinib于2月11日获批用于丛状神经纤维瘤，作为MEK1/2抑制剂，其全球排名第六；Dordaviprone于8月6日获批用于弥漫性中线胶质瘤，作为ClpP激活剂和DRD2拮抗剂，全球排名第一，展示了针对难治肿瘤的突破。此外，Zongertinib（宗艾替尼）于8月8日获批用于非小细胞肺癌，作为HER2 exon 20插入突变抑制剂，全球排名第一，并在中国和日本快速获批，体现了全球多中心研发的协同效应……

自免领域方面，Rilzabrutinib于8月29日获批用于特发性血小板减少性紫癜，作为BTK抑制剂，在同靶点同适应症中排名第一；Remibrutinib（瑞米布替尼）于9月30日获批用于慢性荨麻疹，也在中国于11月25日获批，凸显了其全球价值。

抗感染药物中，Zoliflodacin（佐氟达星）于12月12日获批用于淋病，作为细菌DNA旋转酶抑制剂，全球排名第六，为性传播疾病防治增添了新工具。

美国获批药物还涵盖了眼科、神经等领域，例如Acoltremon于5月28日获批用于干眼综合征，作为TRPM8激动剂，是同靶点首款药物。

这些药物不仅机制创新，多数还享有“全球排名前列”的地位，说明美国市场在引领全球药物创新中的关键作用。同时，美国获批药物的公司多样化，从大型药企如辉瑞、诺华，到生物技术公司如SpringWorks Therapeutics，反映了创新生态的活力。

中国创新崛起：

从跟跑到并跑多点突破

2025年是中国小分子新药研发的“丰收年”，全年获批了36个小分子新药，不仅数量上领先，更在创新质量上展现明显提升。

在抗肿瘤药物中，非小细胞肺癌和转移性乳腺癌是重点，各有5个新药获批。例如，利厄替尼于1月14日获批，是一款EGFR T790M抑制剂；枸橼酸戈来雷塞于5月20日获批，作为KRAS G12C抑制剂，为中国患者提供了针对晚期非小细胞肺癌的新选择。乳腺癌领域，CDK4/6抑制剂密集获批，如吡洛西利于5月13日获批，来罗西利于5月27日获批，显示了本土企业在热门靶点上的快速跟进。

值得一提的是，正大天晴的库莫西利作为CDK2/4/6抑制剂，于12月9日获批，是全球首创药物，标志着中国在细胞周期调控领域的领先地位。

在多种实体瘤和血液瘤中，广州必贝特医药的盐酸伊吡诺司他于6月30日获批用于弥漫性大B细胞淋巴瘤，作为全球首个Class I PI3K/HDAC双靶点抑制剂，其临床试验客观缓解率达54.6%，为中位生存期延长带来希望。

抗感染领域，中国针对流感病毒推出多款首创药物，如广东众生睿创的昂拉地韦于5月20日获批，作为全球首个PB2抑制剂，可快速缓解症状；江西科睿药业的玛舒拉沙韦于3月25日获批，作为PA抑制剂，全球排名第三。这些药物不仅应对本土公共卫生需求，还具备全球竞争力。

自免领域也有进展，例如艾玛昔替尼作为JAK1抑制剂，展示了高选择性优势。总体而言，中国新药研发正从me-too向first-in-class转变，政策支持和资本投入成效显著，为全球医药创新注入了新动能。

氘代、双靶点、RNA疗法

“群星闪耀”

2025年获批新药中，多款药物依托新兴技术平台实现改良或突破。海创药业的氘恩扎鲁胺通过氘代化学修饰，在保持药效的同时显著提升代谢稳定性与安全性，成为中国氘代药物研发的代表作。

除伊呲诺司他外，恒瑞医药的泽美妥司他作为EZH2抑制剂，在外周T细胞淋巴瘤中表现出较高缓解率与持续应答，进一步验证了表观遗传靶点在血液肿瘤中的治疗价值。

核酸类药物亦逐步落地，如用于血友病的siRNA药物Fitusiran、用于高脂蛋白血症的Plozasiran等，标志着RNA疗法正在从小众走向主流治疗选择。

2026年展望：

NDA储备充足，多管线并进

截至2025年末，全球约有100个小分子药物处于“NDA冲刺阶段”，其中中国与美国分别占比50%与43%，显示两国在近期内仍将是新药上市的主要引擎。从治疗领域看，肿瘤、神经、代谢、感染等领域储备丰富，合成多肽、核药、分子胶、PROTACs等新兴药物形态逐步进入上市通道。