近日，复旦大学附属中山医院开出第二代心肌肌球蛋白抑制剂全国首张处方，这一“全球首发”的成人梗阻性肥厚型心肌病创新药物正式实现患者可及。作为国家药监局加速创新药审评审批的成果，该药品获批早于欧美，为我国众多梗阻性肥厚型心肌病患者带来全新治疗选择，也推动该疾病诊疗迈入精准靶向时代。
肥厚型心肌病是一种严重的遗传性心脏疾病，潜藏猝死、心衰、血栓栓塞等致命风险，更是青少年和运动员猝死的首要病因之一。这类患者中约三分之二为梗阻性肥厚型心肌病，其左心室流出道压差升高是疾病进展的关键因素，临床症状更重、风险更高。
常女士是梗阻性肥厚型心肌病高危患者，其左心室流出道压差（lvot-g）大于50mmhg，且因既往使用的移植相关药物存在较大相互作用风险，常规治疗方案难以兼顾疗效与安全性，胸闷、气短、乏力的症状始终困扰着她。“走几步路就心慌得厉害，总觉得胸口压着东西，连基本的生活都受影响。”常女士坦言，得知有新的创新药可以使用，她最期待的就是能改善症状，减轻身体负担，重新拥有正常的生活质量。针对常女士的特殊病情，中山医院心内科团队为其定制了个性化治疗方案，选择第二代心肌肌球蛋白抑制剂，正是看中其起效快、药物相互作用风险低的核心特性，能精准适配患者的治疗需求。
常女士在中山医院心肌肥厚门诊接受诊断
中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波表示，靶向治疗的发展为梗阻性肥厚型心肌病带来了精准的治疗手段，心肌肌球蛋白抑制剂更是针对流出道梗阻患者的重要药物。他用通俗的比喻解释药物作用原理：心肌过度收缩如同二十人全力划龙舟，收缩力过强反而造成心脏负担，而该药物能降低心肌收缩力，就好比减少十个人划龙舟，让心肌收缩力度回归正常，进而减轻流出道梗阻、缓解压差，最终改善患者预后。
第二代药物能让患者的压差更快降低，临床数据显示，用药两周压差可下降20mmhg，3个月下降40mmhg，半年后可下降50mmhg，这也为疾病的快速筛查、诊断和长期管理提供了有力支撑。
事实上，梗阻性肥厚型心肌病的治疗长期面临诸多临床困境。患者因左心室流出道压差升高，心功能损伤更严重，死亡率较非梗阻性患者翻倍，且这一压差每升高20mmhg，患者死亡和心脏移植风险就会增加24%。此前的侵入式手术治疗存在专业技术要求高、并发症及再干预风险，传统药物也仅能部分缓解症状，无法从病因上干预心肌过度收缩。而第二代心肌肌球蛋白抑制剂精准靶向心肌肌球蛋白，直接抑制心肌过度收缩，从根源上解决流出道梗阻问题，成功填补了临床未被满足的治疗需求。
肥厚型心肌病起病隐匿、猝死风险高，快速诊断、及时干预与长期规范管理缺一不可。复旦大学附属中山医院副院长、心内科副主任钱菊英介绍说，医院心内科专门成立心肌病亚专科，组建专业团队深耕该领域的临床与研究工作，同时不断规范各类心肌病的诊断标准。针对心肌肥厚类患者的不同病因，医院通过心内科、影像学、核素心肌显像、放射科影像团队及特殊基因检测团队的多学科合作，制定了肥厚型心肌病及心肌肥厚患者的诊疗规范，还设立专病门诊，为患者提供专业的临床管理和长期随访，力求为患者制定最佳的管理和治疗方案。目前，中山医院已落地上海首个心肌病ai智能诊疗体系，构建起“筛、诊、治、管”全链路诊疗体系，为心肌病患者的全程诊疗保驾护航。
随着这款创新药的临床应用，结合中山医院等医疗机构打造的规范化诊疗体系，我国肥厚型心肌病诊疗水平将进一步提升，为更多患者守护心脏健康。
记者：吴会雄、朱昱伟
编辑：宁平英
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上观号作者：徐汇通
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