中国NUT癌研究探索之路（2026版）|中国|协作组|国际罕见病日|循证|治疗|肺癌|肿瘤

中国NUT癌发病率及诊疗困境

NUT癌全国每年新增140-280例，全球每年发病率每百万人中仅1-2例，中国病例情况理论年新增病例140-280例，实际确诊数远低于此。

当前诊疗困境：1.漏诊率高；2.化疗，靶向治疗，免疫治疗效果非常有限；3.治愈率极低；4.早诊率低（早期发现可能长期存活）。

NUT癌诊疗流程图

循证医学杂志循证评价（NUT癌系列）

中国NUT癌研究探索之路

一：精准治疗策略革新，确立一线二线治疗标准

二：规范早中期诊疗，革新早诊策略

三：构建一体化研究体系，探索新型治疗策略

中国NUT癌研究协作组整体规划

一：大力推动NUT癌临床与转化研究

二：优化NUT癌诊疗路径与规范

三：推广NUT癌多学科协作模式

四：搭建NUT癌国内外合作与学术交流平台

五：构建NUT癌患者教育与社会支持体系

六：构建NUT癌专病数据库

BET/BRD4抑制剂汇总

ZEN-3694；RNK05047；BI 2536；ABBV-744；BI 894999；NUV-868；ABBV-787；Pelabresib；JAB-8263；INCB 057643；OPN-2853；Apabetalone；RG 6146；FT-1101；Birabresib；Molibresib；Mivebresib；AZD 5153；Alobresib；GSK 3358699；ODM 207；BOS-475；GSK 2820151；BAY 1238097；PLX51107；SF 1126；ZEN-3365；ARV771；MZP-55；MZ1；DDO-8926；INHAL-101；KWCX-28；OPN-51107；I-BET567；TW9；WNY0824；JR-1018；Y13021；INCB 54329；INCB 057643；SYHA1801；BPI-23314；NHWD-870；ACC010；BMS-986158；ABBV-075；HH3806；JQ1；I-BET762；TQB3617；EP31670；RG003；Trotabresib；PLX-3618；BPI-23314；HP560；CC-90010

划重点中国NUT癌研究协作组（ChARN）制定BET/BRD4抑制剂推荐级别（2026版）：ZEN-3694（一级推荐）；Pelabresib（CPI-0610）（一级推荐）；RNK05047（二级推荐）；PLX-3618（二级推荐）；JAB-8263（二级推荐）；TQB3617（二级推荐）

开天辟地：NUT癌临床诊疗国际指南的创世之光

——封面艺术中的科学与寓言

本期封面以中国上古神话“盘天辟地”为叙事蓝本，艺术化地呈现全球首部《NUT癌临床诊疗国际指南》的正式发布。NUT癌，作为一种罕见且高度侵袭性的恶性肿瘤，长久以来深陷诊断困难与治疗策略不统一的“医学混沌”。本指南的问世，恰如一道破晓之光，首次系统性地廓清了围绕这一疾病的迷雾。

画面中央，盘古挥动神斧，以天地初开之势劈向层峦之间一颗形似“坚果”的庞然球体——这正是NUT癌的视觉凝练。“NUT”一词在英文中亦指坚果，借此意象，暗喻肿瘤如坚硬外壳般难以攻克。球体下方燃烧的火焰中，浮现出NUTM1融合基因的形态。作为NUT癌的致病机制，这一基因变异如同疾病的“原始之火”，驱动肿瘤的发生与发展。火焰既代表疾病的凶险，也呼应着科学界对致病机制不懈探索的炽热决心。斧落之际，坚果结构应声绽裂，象征标准化诊疗路径的建立，为长久昏暗的领域注入第一缕光明。那柄神斧并非凡铁所铸，而是由临床实践（GCP）、类器官模型、靶向与免疫治疗、手术、放疗及化疗等现代医学力量融合淬炼而成。它不仅是破局的工具，更是多学科协作与循证医学精神的图腾。

盘古身影之后，隐现一位患者的身体轮廓，头颈与肺部浮动着若干混沌球体，指向该病最常见的发生部位。这一构图在科学准确之上，更渗透着深切的人文关怀——我们面对的不仅是疾病，更是承载疾病的生命。仙鹤翩然，祥云缭绕，这些东方祥瑞意象轻盈环绕，在凝重磅礴的画面中注入一份向上的希望，寄托着对生命延续与康复之路的美好祈愿。

整幅封面既是一幅壮阔的艺术构图，也是一则深邃的科学寓言。我们以神话为镜，向世界传递这样的信念：在NUT癌这片曾被遮蔽的医学疆域，我们正以指南为斧，以证据为光，开辟一个从混沌到明晰、从困惑到规范的全新纪元。

中国NUT癌研究协作组

中国NUT癌研究协作组（Chinese Alliance of Research for NUT carcinoma, ChARN）在IASLC罕见肿瘤委员会的支持和帮助下，于2023年开始筹建，2024年成立，拥有112家成员单位，致力于发挥中国特色NUT癌的的各项研究（涵盖发病机制探索、病理诊断方法探索、治疗方案探索和耐药机制探索）。其中，成立之初建立的数据库为研究工作打下了坚实的基础。回顾性数据库录入了2000-2024年的NUT癌数据，为进一步加深对NUT癌的研究，前瞻性数据库于2024年底建成上线，内容涵盖人体各大器官（肺，鼻腔，腮腺，胰腺，骨，神经系统，泌尿生殖系统，软组织等）。目前启动中国首个NUT癌真实世界研究。为与世界NUT癌研究接轨，ChARN协作组基于回顾性和前瞻性数据库所发布中国NUT癌临床诊治状况，以期与相应高校或研究所研发探索发病机制，相应诊断类企业研发探索诊断特异性标志物，相应药企开展新药临床前开发及临床研究，从而相应提高患者的生存期，并于2025年发布国际首部《NUT癌临床诊疗国际指南V1.0》（英文版）。

历版ECLUNG NUT癌指南汇总第一版 NUT癌指南：2025版NUT癌临床诊疗国际指南（第二届中国胸部少见肿瘤研讨会，2025.11.1）历届中国胸部少见肿瘤研讨会汇总首届中国胸部少见肿瘤研讨会（2024.3.23）湖北武汉第二届中国胸部少见肿瘤研讨会（2025.11.1）贵州遵义第三届中国胸部少见肿瘤研讨会（2026）湖南长沙

抚今追昔

近年来，各国陆续成立了相关的NUT癌专委会，美国创建了国际NUT中线癌登记处（NMC Registry），以记录NUT癌患者的临床、遗传、病理特征和结果，涵盖了1993年至今诊断的患者。同样，在IASLC罕见肿瘤委员会的支持和帮助下，长三角肺癌协作组（Yangtze River Delta Lung Cancer Cooperation Group（East China LUng caNcer Group）专家委员会NUT癌学组于2024年9月16日正式成立，以收纳全球各地的NUT癌患者，期望为患者提供最合适的治疗以改善患者的预后。

2024年10月13日中国首个NUT癌真实世界研究正式启动。

2025年1月5日中国NUT癌研究协作组（Chinese Alliance of Research for NUT carcinoma, ChARN）在第三届钟山肺癌论坛上成立。

2025年中国NUT癌研究协作组与IASLC罕见肿瘤委员会及国际NUT癌注册中心联合推出全球首部《NUT癌临床诊疗国际指南V1.0》并在第二届中国胸部少见肿瘤研讨会上发布和解读。

全球首部NUT癌临床诊疗国际指南V1.0诞生史

当前NUT癌患者存在发病年轻，疾病凶险，预后差，缺少有效药物的局面，前期也发现BET抑制剂可能有一定效果，需要寻求合作方一起推动这一罕见但致死性的肿瘤，争取早日为这个群体探索出有效的治疗药物。组建了覆盖全国的NUT中线癌患者群，管理近200名患者。两年间收治全国31省市431例患者，建成全球最大NUT癌临床队列数据库（467例）及生物样本库，患者中位生存期较国际水平延长10个月。基于临床实践，牵头制定全球首部NUT癌临床诊疗指南V1.0，联合17国141家机构形成全球诊疗标准，确立我国在该领域的国际话语权。

2025年10月19日，中国NUT癌研究协作组揭牌仪式。

2025年11月1日，NUT癌国际诊疗指南发布暨全球首部NUT癌专著启动仪式。

2025年12月20日，NUT癌全球多中心真实世界研究启动仪式。

2025NUT癌全国巡讲系列

福建福州站（2025.11.9）

湖南长沙站（2025.11.15）

江苏南京站（2025.12.6）

山西太原站（2025.12.13）

时代背景

赶潮儿（1999-2009）

1999年，中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）成立，中国自此有了真正药物临床试验质量管理规范GCP指导原则。那时，我国肺癌学者紧跟国外潮流，按国际的临床标准做临床试验。大多临床研究都由国外学者设计方案，当时的中国只能照本宣科。在这10年当中我们和外国人学习临床试验怎么做，临床试验方案是外国学者定的，我们只是执行，只是在贡献患者，没有话语权。

弄潮儿（2009-2019）

2009年，振奋人心的IPASS研究发表，这是中国肺癌学者的姓名首次登上了权威N Engl J Med。届时，我国在自身基础上参与国际大型研究设计。在肺癌领域的临床试验中，中国很多学者开始担任研究的领头人和研究委员会成员，我们参加了方案的讨论，最终的试验方案也根据我们的意见做了一些修订，包括对照组的化疗剂量等方面。虽然我们很少有机会做领头人，但是我们有话语权，可以对试验方案提出我们的意见。

领潮儿（2019- ）

在越来越多的研究中我们开始担任领头人。这有两个原因：一是得益于前20年我们临床医生对临床研究的理解积累、贡献和影响；第二个也是得益于中国创新药企业的发展，中国药厂做的药，临床研究中肯定会有中国人做领头人。

中国胸部肿瘤临床试验转化研究长三角模式探索（2019-2059）四部曲。

重要历史事件——CTONG成立（2007）

成立于赶潮儿阶段末期，发展于弄潮儿阶段并达到高潮。

中国胸部肿瘤协作组（CTONG）启动会：2007年第十届全国肺癌大会

踏歌而行-中国胸部肿瘤研究协作组十年发展历程（2007-2017）发布会：2017年第七届中国肿瘤学临床试验发展论坛

CTONG YOUNG成立：2023年第十三届中国肿瘤学临床试验发展论坛

重要历史事件——ECLUNG成立（2019）

成立于领潮儿阶段初期。

长三角肺癌协作组（ECLUNG）启动会：2019年第八届西湖肺癌论坛

迎难而上-长三角肺癌十年发展史（2019-2029）