从本周开始，在美国蒙大拿州，一家生物科技公司即使只有一款尚处于早期试验阶段的药物，也可能绕过美国食品药品监督管理局（FDA）的常规审批流程，直接向消费者出售。
按照新出台的规则，只要药物完成过初步人体测试（有时可能仅有 10 名健康受试者）企业就可以支付 1.25 万美元，向新成立的实验性治疗审查委员会提交申请。一旦获得批准，公司便可自行决定价格，再通过实验性治疗诊所向患者提供药物。首家此类诊所预计将在今年年底前后开始运营。
这使蒙大拿州成为美国药品监管体系中的一个特殊试验场。美国其他实行“尝试权”法律的州，通常只允许身患绝症、已经无药可用的患者尝试未经批准的药物。但在蒙大拿州，理论上只要具备支付能力，并在充分了解风险后自愿接受治疗，任何人都可能获得实验性药物。这既包括正在寻找罕见病疗法的患者，也包括并未患上严重疾病、只是希望尝试预防性干预或延长健康寿命的人。
支持者认为，这套制度为患者提供了一条更灵活、更快速的通道；批评者则担心，它可能把尚未证明安全有效的药物，变成一种可以面向公众销售的商品。蒙大拿州公共卫生与公众服务部最近正式敲定了实施细则。规则要求，患者必须在充分知情的情况下同意接受治疗；每项申请也必须经过一个独立委员会审查，委员会成员需包括持有蒙大拿州执照的医生、相关领域科学家和伦理学专家。
首届审查委员会成员、科学家马特·凯伯莱因（Matt Kaeberlein）强调，整个过程会按照严格标准运行。他说，“审查会以非常严谨的方式进行，由具备资质的医疗专业人士参与，并配有适当的监督机制。”不过，这个委员会并不隶属于蒙大拿州卫生部门，而是由私人机构组建。
哈佛医学院医学教授亚伦·凯塞尔海姆（Aaron Kesselheim）长期研究卫生政策和药品监管，他对此感到非常担忧。亚伦担心，在缺乏 FDA 监管的情况下，企业向公众出售未经证实的治疗手段，会给患者带来伤害。
近年来，美国一直有势力在推动放宽实验性药物的使用限制。但蒙大拿州这轮改革的特别之处在于，背后的主要推动者并不是传统的患者组织，而是一批关注长寿技术的人士。
蒙大拿州早在 2015 年就通过了第一部“尝试权”法律。2023 年，在州参议员肯·博格纳（Ken Bogner）的推动下，该州进一步扩大了法律的适用范围：获得实验性药物的资格不再只限于绝症患者，而是向所有患者开放。博格纳此前接受《麻省理工科技评论》采访时表示，他希望这套制度不只是在人们患病后提供最后的治疗机会，还能更多关注“预防医学”。
博格纳说，他刚开始起草这项法案时，非营利组织长寿倡议联盟（Alliance for Longevity Initiatives，A4LI）主动联系了他。该组织的目标，是推动有助于延长人类健康寿命的政策和立法。长寿倡议联盟随后为博格纳引荐了多名参与者。他们帮助起草法案，并在立法听证中出面表示支持。
2023 年的法律通过后，科技创业者、长寿技术支持者尼克拉斯·安辛格（Niklas Anzinger）也加入了进来。安辛格一直希望找到一个监管环境相对宽松的地区，加快长寿药物的试验和商业化。他常驻洪都拉斯罗阿坦岛的普罗斯佩拉（Próspera）。这是一个私人管理的城市和经济特区，当地已经有诊所提供实验性干细胞和基因疗法。安辛格在当地创办了一个名为“无限城”（Infinita City）的社区，并另外成立了一家投资公司和一家服务公司，两家公司也都以“无限”命名。
但过去两年里，安辛格逐渐把重心转向美国。他说，“现在我们认为，蒙大拿州是一种更好的模式，因为它建立在已有的监管先例之上。”
在 2023 年法律通过后，安辛格与几家未透露名称的生物科技公司共同起草了第二项法案，进一步规定诊所可以在什么条件下提供未经 FDA 批准的药物。这项法案于 2025 年 4 月获得通过，并在次月正式生效。
此后，安辛格、博格纳等人一直在等待州卫生部门出台具体的操作规则。新规最终于 7 月 25 日生效，明确了实验性治疗诊所在人员、设施和运营方面必须满足的要求。
规则落地后，安辛格和英菲尼塔美国业务负责人斯蒂芬·马丁（Stephen Martin）首先成立了一个独立的实验性治疗审查委员会。这个委员会由五名专家组成，负责评估生物科技公司提交的申请。本周早些时候，英菲尼塔正式宣布成立蒙大拿州实验性治疗审查委员会（Montana ETRB）。目前，这是该州唯一一个此类审查机构。不过，法律并没有赋予它垄断地位，其他组织也可以自行成立委员会。
但该机构的身份一度引发了不小的争议。博格纳曾指出，委员会网站最初的表述容易让人误以为它是蒙大拿州政府设立的官方机构。此后，网站增加了一项说明，称委员会实际上是“由蒙大拿治理服务公司（Montana Governance Services Inc.）运营的私人服务”。
安辛格表示，这家公司是在蒙大拿州注册的本地企业，但属于英菲尼塔体系。委员会成员将获得固定报酬，资金来自药企提交申请时缴纳的 1.25 万美元审查费。安辛格强调，尽管费用由英菲尼塔支付，委员会成员及其审查决定仍将保持独立。
按照州政府规定，委员会中必须有一名持有蒙大拿州执照的医生。目前，担任这一席位的是肿瘤科医生詹姆斯·伯克（James Burke）。委员会还包括生命伦理学家杰西卡·弗拉尼根（Jessica Flanigan）。她是一名自由主义者，长期主张个人应拥有更大的自主用药权，并著有《药品自由》（Pharmaceutical Freedom）一书。
其余三名成员都是长寿研究领域的知名人士。其中一位是费利佩·塞拉（Felipe Sierra）。他曾在美国国立卫生研究院负责衰老研究的部门担任高级职位，之后又出任 Hevolution 基金会首席科学官。该基金会获得沙特阿拉伯政府支持，主要资助延长人类健康寿命的研究。凯伯莱因也在委员会中。他曾领导犬类衰老项目，并研究过雷帕霉素作为长寿干预手段的可行性。
另一名成员是老年学家杰米·贾斯蒂斯（Jamie Justice）。她同时担任 XPRIZE 健康寿命竞赛的执行主任。这项竞赛设置了 1.01 亿美元奖金，用于奖励能够改善衰老相关问题的研究人员。贾斯蒂斯表示，她加入委员会，是希望为蒙大拿州的新制度建立一套“安全、透明、科学严谨”的执行机制，尤其是在长寿药物和衰老干预领域。
“科学发展得很快。我希望确保相关技术在进步的同时，也真正受到严格标准和问责机制的约束。”她说。
凯伯莱因过去也曾公开批评多肽、干细胞等未经证实的治疗手段。在他看来，与完全游离于监管之外的诊所相比，蒙大拿州的制度至少引入了科学审查、知情同意和数据收集机制。
尽管这项法律的许多早期支持者关注的是长寿技术，但制度正式开放后，最先表现出兴趣的企业，主要来自肿瘤、神经退行性疾病以及其他具体疾病领域。
“我们其实有些意外，目前大部分兴趣来自肿瘤和神经退行性疾病。”安辛格说。不过，他认为这与英菲尼塔的使命并不冲突，他说，“我们并不是要说服所有人支持大幅延长人类寿命。”在他看来，无论是治疗癌症还是神经退行性疾病，只要能够延长生命和健康寿命，都属于长寿技术的一部分。
马丁表示，新成立的委员会已经收到两份申请，分别来自开发神经病变和听力损失药物的生物科技公司。其中一份申请来自温桑托公司（WinSanTor）首席执行官斯坦利·金（Stanley Kim）。该公司正在开发一种治疗周围神经病变的药物。这种疾病会导致明显疼痛，也可能由糖尿病或癌症治疗引发。
这款药物目前正处于 Ⅱ 期临床试验阶段。金表示，他经常收到患者发来的求助信息，有些人因为长期疼痛和无法获得药物，甚至已经产生自杀念头。他希望，蒙大拿州的新制度不仅能让这些患者提前获得药物，也能帮助公司收集真实世界数据，为后续审批提供支持。
金说，“我们的通讯邮件大约会发送给 1.5 万名患者。不是所有人都能前往蒙大拿州，但我认为，其中很多人会愿意去。”
不过，公司仍会继续推进常规临床试验，因为并不是所有生物科技公司都愿意承担这样的风险。法国塞雷斯脑部治疗公司（Ceres Brain Therapeutics）首席执行官托马斯·茹迪诺（Thomas Joudinaud）已经收到患者请求，希望在蒙大拿州使用该公司的实验性药物。
他认为，蒙大拿州的制度“非常有意思，也非常务实”，而且从技术上看“适合我们的药物”。但至少目前，公司不会提交申请。茹迪诺担心，如果药物在蒙大拿州使用期间发生事故，可能影响公司与 FDA 之间的关系，甚至给未来的正式审批带来麻烦。
马丁等人已经要求 FDA 作出某种保证，确认参与蒙大拿州项目的企业不会因此在后续审批中受到不利影响。但 FDA 没有作出明确承诺，只是再次说明了联邦《尝试权法案》的现有规定。
“根据政策，FDA 不会对州级立法发表评论。”一名 FDA 发言人在回复《麻省理工科技评论》时表示。
波士顿大学卫生法专家克里斯·罗伯逊（Chris Robertson）提醒，即使 FDA 现阶段作出某种保证，也未必能够长期有效。随着总统政府更替，FDA 的政策立场可能发生变化。
罗伯逊说，“我不认为 FDA 今天说的话，到了未来某些时候仍然有效。”此外，他认为，对于希望维持与 FDA 良好关系的企业来说，更稳妥的选择仍然是走现有的“扩大使用”渠道，也就是通常所说的同情用药。这一机制主要面向患有严重或致命疾病、已经用尽现有治疗方案的患者，允许他们申请使用尚未完成临床试验的实验性药物。
凯塞尔海姆表示，FDA 批准了超过 99% 的此类申请。他说，“FDA 并不是一道障碍。它的作用恰恰是确保扩大使用项目能够规范运行，同时让接受药物的患者为我们了解这些药物提供有效信息。”
FDA 称，相关申请表格的填写时间通常不到 45 分钟。凯塞尔海姆因此认为，正规的药品生产商没有理由害怕走这一流程。
不过，FDA 的扩大使用机制与蒙大拿州的新制度仍然存在明显区别。在现有扩大使用制度下，申请人通常必须患有严重或危及生命的疾病。但在蒙大拿州，一个人理论上并不需要身患重病，也可以申请实验性药物。
“在蒙大拿州，只要患者充分知情、自愿同意，并符合项目要求，就可能接受预防性干预或疾病早期治疗。”凯伯莱因说，“因此，可能涉及的疗法和适用场景要广泛得多。”
两套制度的另一个关键区别，是药物价格。通过 FDA 扩大使用渠道提供药物的企业，只能收取药物生产、运输和监测所产生的成本，而且还必须向 FDA 说明收费依据。但在蒙大拿州，企业可以自行定价。
温桑托的金表示，公司计划按照成本价提供药物。但塞雷斯脑部治疗公司的茹迪诺则表示，如果未来参与，他更希望按照市场价格出售。当被问到价格可能是多少时，他提到，罕见病新药通常价格不菲。近年来，这类药物的价格中位数达到 21.8 万美元。
凯伯莱因认为，这种定价自由可能反而会让更多企业愿意参与。“它不只是为患者建立了一条合法获取药物的渠道，也创造了一种企业真正有可能使用的商业模式。”他说。
但这也意味着，支付能力将直接决定谁能够获得治疗。除了高昂的经济成本，实验性药物本身也可能带来严重风险。Ⅰ 期临床试验通常只能初步观察药物在人体内的反应，并不能最终证明一种药物安全。大约 17% 的药物直到 Ⅲ 期临床试验阶段，才被发现存在无法接受的安全问题。
“认为一种药物只要完成了 Ⅰ 期试验，就已经证明安全，是非常、非常错误的。”凯塞尔海姆说。
生命伦理学家也长期担心，推广和销售未经证实的治疗手段，可能让急于寻找希望的患者低估风险。一旦出现问题，患者不仅可能承受身体伤害，还可能为此付出高昂费用。
但在蒙大拿州，实验性药物从政策设想变成实际商品的时刻，已经越来越近。首个实验性治疗审查委员会正在准备评估最早提交的申请。希望参与这一项目的诊所，则在按照新规改造治疗室、招聘医疗主管，并建立相应的运营流程。未来几个月内，第一批患者可能就会在蒙大拿州，为这些尚未获得 FDA 批准的疗法付费。
https://www.technologyreview.com/2026/07/30/1140942/montana-experimental-medical-hub-pushed-forward-right-to-try/
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