近日，Viela Bio制药公司宣布，美国FDA批准了其抗CD19的单抗药物Uplizna，用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎系障碍（NMOSD）的承认患者。
据悉，这是FDA批准的第一个也是目前唯一一款治疗AQP4抗体阳性的NMOSD成人患者的B细胞消耗剂。
此次FDA的批准是基于一项III期临床试验，这也是有史以来在现实世界中NMOSD成人患者中开展的最大规模的研究。
该研究是一项全球性、随机、双模拟和安慰剂对照研究，共入组了213例抗AQP4抗体阳性和14例阴性的患者。这些受试者按照3:1的比例分配为两组，分别给予300mg的Uplizna的单药和安慰剂治疗。
在随访6.5个月（197天）后，所有受试者进入开放标签的扩展期，每6个月接受一次300mg的Uplizna单药治疗，记录从治疗开始到NMOSD发作的时间。
研究发现，在治疗28周后达到了研究的主要终点，在AQP4抗体阳性的患者中，与安慰剂相比，Uplizna单药治疗组使得NMOSD发作的风险降低73%。
此外，该研究也达到了次要的终点，与安慰剂相比，Uplizna单药治疗显著降低了残疾恶化、NMOSD发病的住院率和新发中枢神经系统MRI损伤的频率。
NMOSD是一种罕见的、严重性的神经炎自身免疫疾病，该疾病是由人体B细胞介导，会攻击视神经、脊髓和脑干，除了潜在的不可逆转的失眠和麻痹之外，患者还可能会出现感觉丧失、膀胱和肠功能障碍、神经痛和呼吸衰竭等。
据统计，现在美国大约有10,000人患有NMOSD疾病。
Uplizna的活性药物成分是一种人源化的CD19导向性单克隆抗体，与CD19具有很强的亲和力，与CD19结合后，迅速从人体循环系统中清除，而CD19含量的降低会降低NMOSD的发作风险，并减少患者的住院治疗概率。
“NMOSD是一种极具挑战性的疾病，患者遭受了不可预测的发作，可能会导致失眠和瘫痪，造成永久性的残疾。此外，每一次发作都可能会导致残疾的累积恶化”加州大学旧金山分校威尔神经科学研究所的医学博士Bruce Cree教授讲到。
Viela Bio首席执行官Bing Yao博士评论说：“我们为Viela Bio的首批批准的药物有潜力帮助成千上万的NMOSD患者感到自豪，非常感谢参与并支持我们研究的患者，家庭和护理合作伙伴。”
我们也期待这一新的疗法能够早日进入中国，惠及广大的国内NMOSD患者。
资料来源：
https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-uplizna-inebilizumab-cdon-neuromyelitis-optica-spectrum-disorder-nmosd-5261.html。
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