一粒孤儿药为什么这么贵？|孤儿|治疗|注射液|罕见病

2018年，国家卫健委等5个部门共同发布了我国《第一批罕见病目录》，其中包含121种罕见病。其中就包括被称为“瓷娃娃”病的成骨不全症，被称为“渐冻人”症的肌萎缩侧索硬化，以及被称为“熊猫病”的雷特氏综合征。

（数据来源：国家卫健委）

其中，治疗成骨不全症的博宁（注射用帕米膦酸二钠），一针需要342元。

用于治疗肌萎缩侧索硬化的药物力如太，每片单价约90块。一整盒力如太需要4860元，约等于一台最新款iPad Air。用于治疗家族性脂蛋白脂肪酶缺乏症的Glybera，定价更是高达100万美元一针。

（数据来源：京东健康）

相关数据显示，在2018年，近一半罕见病患者家庭年收入在5万元以下（49.2%），其中2.4%的家庭完全没有收入。而在2020年《湖南省罕见病患者生存状况及疾病负担调研报告》中也显示，在本次调研的1006名罕见病患者中，医疗支出年均45994元，已经超出家庭年收入，达到了世界卫生组织“灾难性医疗支出”的临界值。交通、住宿、营养等非医疗支出，也花去这些患者年均费用19185元。

（数据来源：《2019中国罕见病患者综合社会调查》）

因病致贫，贫困交加是许多罕见病家庭的常态。

为什么小小一粒药片能卖出天价呢？

上市周期长

根据 Evaluate Pharma 数据显示，在2015年，在美国，平均一款孤儿药的Ⅲ期临床试验需要2.89年，而从临床到FDA批准上市则还得等待10个月。

（数据来源：Evaluate Pharma）

虽然有着《孤儿药法案》能够简化孤儿药的上市审批流程，但数据显示，孤儿药与非孤儿药从临床走到应用的时间并没实际减少。

而在我国，以全球首个治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液为例。

2016年12月，渤健（BIOGE）成功研制出诺西那生钠注射液；到了2018年9月，诺西那生钠注射液被国家药品监督局纳入优先审批程序；直到2019年的4月，诺西那生钠注射液正式在国内上市，成为首个治疗SMA的药物。

研发难度大

然而并非所有在研药品都能顺利上市，研究期的成功率低于0.01%，这意味着1万种初始研究样本中，仅有1种能顺利成型、进入开发期。而开发期的成功率综合来看只在13%，相当于八分之一。也就是说，每一种研制成功的药品都将背负起其他研制失败的7种药品的全部成本。但是患者并不能接受这样的逻辑。矛盾就此产生。

（数据来源：财新网《专利药为什么这么贵》）

创新药高定价是保证药企获得回报的措施。研发孤儿药更是如此。