美国食品和药物管理局 (FDA) 已加速批准 Vijoice ®(alpelisib) 用于治疗需要全身治疗的2岁及以上患有PIK3CA相关过度生长谱 (PROS) 严重表现的成人和儿童患者。据悉，该产品预计将在下周上市。

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关于PROS
PROS是一种罕见的疾病，其特征是由于PIK3CA基因突变导致的过度生长和血管异常。Vijoice是磷脂酰肌醇3激酶 (PI3K) 的抑制剂，主要是 PI3K-α 异构体。PI3K通路的抑制可能导致与这些疾病相关的器官异常的预防或改善。
Vijoice获批试验数据
该批准基于来自对EPIK-P1试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04285723 ）的全球、基于站点、回顾性、非介入性医学图表审查的真实世界证据，其中包括57名2岁或以上患有作为同情使用扩展访问计划的一部分，每天口服一次 Vijoice 50mg 至 250mg 治疗的 PROS。
主要终点是第 24 周时有放射学反应的患者比例，定义为可测量目标病灶体积（1 至 3 个病灶）的总和从基线至少减少 20%，并通过至少1次后续影像评估确认，在任何目标病变、非目标病变进展或新病变出现时，没有从基线增加20%或更多。
在 37 名可评估疗效的患者中，结果显示 27%（n=10/37；95% CI，14-44）在第 24 周时确认有反应。未达到中位反应持续时间（95% CI，0.9+，42.9+个月），70% 的患者的反应持续时间至少为6个月，60%的患者的反应持续时间至少为12个月。此外，74% (n=23/31) 的基线影像患者显示目标病灶体积平均减少了13.7%。在初步分析时，没有患者出现疾病进展。
第24周时，疼痛改善（90%；n=20/22）、疲劳（76%；n=32/42）、血管畸形（79%；n=30/38）、肢体不对称（69%；n=20/29），并观察到弥散性血管内凝血（55%；n=16/29）。
Vijoice常见不良反应有哪些？
报告的最常见不良反应是腹泻（16%）、口腔炎（16%）和高血糖（12%）。最常见的 3/4 级不良事件是蜂窝织炎。此外，据报道，使用Vijoice会引起严重的超敏反应、严重的皮肤不良反应和肺炎。
Vijoice 的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。加速批准基于响应率和响应持续时间。

Vijoice剂量和形式
Vijoice以50mg、125mg和200mg片剂的形式提供。对于吞咽困难的患者，片剂可用于制备口服混悬液。