近日，北京化工大学材料学院徐福建教授团队在国际知名期刊《Nano Today》上发表了题为“HSC-targeted delivery of shRNA-TGFβ1by vitamin A-functionalized polyaminoglycoside for hepatic fibrosis therapy”的研究论文。该工作通过构建一种低毒高效的具有肝星状细胞（HSCs）靶向能力的支化可降解阳离子核酸递送载体（SS-HPVA），运送治疗性质粒（pshRNA TGFβ1）至靶点，下调TGFβ1的表达，实现对肝纤维化的逆转。

肝纤维化是由于慢性肝损伤导致肝组织内细胞外基质(ECM)过度增生与沉积，从而形成肝脏结构和功能异常的病理变化，是一个高度动态的过程，可进一步发展为肝硬化。采取积极有效的抗纤维化治疗是控制慢性肝脏疾病的核心。本工作针对肝纤维化发生和发展的关键效应细胞(HSCs)，构建了一种维生素A功能化的支化聚胺基糖苷阳离子基因递送载体，此载体具有低毒、高转染和HSCs特异性靶向的能力。同时，利用干扰RNA技术设计了能高效下调关键促纤维化因子(TGFβ1)表达的shRNA质粒，可调控多种纤维化相关基因的表达，通过非侵入手段和侵入手段多角度证实了该基因递送系统对肝纤维化逆转的能力。此工作创新性地提出了高效的肝纤维化逆转系统，为临床肝纤维化治疗研究开辟了新的前景。

北京化工大学材料学院硕士研究生吴潼为该工作的第一作者，徐福建教授和隋丹丹副研究员为通讯作者，北京化工大学为唯一完成单位。本工作得到了国家自然科学基金和北京卓越青年科学家计划的支持。

来源：北京化工大学

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https://doi.org/10.1016/j.nantod.2023.101887