脊髓损伤干细胞治疗迈出积极的I期临床试验成果|临床试验|创伤性|治疗|细胞|脊髓损伤

当代科学研究在医学领域不断取得突破，而最新的一项研究显示，脊髓损伤的治疗或许迎来了新的曙光。根据世界卫生组织（WHO）的数据，每年有25万至50万人因脊髓损伤而受苦。传统上，脊髓损伤一直被认为难以恢复，并且治疗手段有限，主要是支持性护理，如物理治疗。然而，一些研究人员正在努力寻找新的治疗方法。

最新的一项临床试验结果显示，来自患者脂肪的干细胞——即自体培养扩增的脂肪组织源间充质干细胞（AD-MSC）——是安全的，并且可能在创伤性脊髓损伤后改善感觉和运动能力。这项早期研究的结果为细胞治疗对患有脊髓损伤和瘫痪的人群的潜在影响提供了见解，而这些人的功能改善选择极为有限。

这项临床试验的结果发表在《自然通讯》期刊上的论文中，标题为《创伤性脊髓损伤中的脂肪源间充质干细胞的脑脊液内输注：I期试验》。

这项研究涉及了10名成年人——所有人在受伤时均为美国脊髓损伤协会（ASIA）的A或B级——其中7名参与者根据美国脊髓损伤协会（ASIA）的损伤分级表现出了改善。研究的主要结果，作者指出，是安全性评估，即不良事件的性质和频率。他们补充说，次要结果“包括感觉和运动评分的变化、影像学、脑脊液标志物和体感诱发电位”。

在干细胞治疗后未报告任何严重不良事件。最常见的副作用是头痛和肌肉骨骼疼痛，这些副作用通过非处方药治疗后得以缓解。未观察到严重不良事件。

除了评估安全性外，这项I期临床试验的次要结果是评估运动和感觉功能的变化。

改善包括在针刺和轻触测试时感觉增强，肌肉运动群体力量增强以及自愿肛门收缩恢复，有助于肠功能。该分级表有五个级别，范围从完全丧失功能到正常功能。七名改善的参与者中的每一位都在ASIA分级表上至少上升了一级。研究中的三名患者没有反应，意味着他们没有改善，但也没有恶化。

作者指出，鉴于I期试验的局限性，运动和感觉结果应谨慎解释。正在进行更大规模的参与者研究，以进一步评估风险和收益。

“这项研究记录了干细胞和再生医学的安全性和潜在益处，”梅奥诊所的神经外科医生Mohamed Bydon博士说道。“脊髓损伤是一个复杂的疾病。未来的研究可能会显示，干细胞与其他疗法的结合是否可以成为改善患者预后的新范式的一部分。”

在这个多学科临床试验中，参与者因车祸、摔倒和其他原因导致了脊髓损伤。其中六人颈部受伤，四人背部受伤。参与者的年龄在18岁到65岁之间。

参与者的干细胞是通过在腹部或大腿做1到2英寸的小切口来收集的脂肪得到的。在四周内，这些细胞在实验室中扩增到1亿个细胞，然后注射到患者的腰椎——即下背部。在两年内，每位研究参与者在梅奥诊所接受了10次评估。

脊髓的修复能力有限，患者通常在受伤后的头6到12个月内经历大部分恢复。改善通常在受伤后12到24个月内停止。试验的一个意外结果是，两名颈椎受伤的患者在受伤后22个月接受了干细胞治疗，并在治疗后ASIA分级表上提高了一个级别。

三名胸椎受伤的患者中有两名，即在颈部和背部受伤之间的基底到中背部之间没有感觉或运动的完全受伤患者，经治疗后ASIA分级提高了两个级别。每个人在受伤部位以下恢复了一些感觉和一些运动控制。根据研究人员对创伤性胸椎脊髓损伤的理解，只有5%的完全受伤的人有望恢复任何感觉或运动。

“在脊髓损伤中，即使轻微的改善也可能对患者的生活质量产生重大影响，”Bydon博士说。

下一步的重要工作是评估干细胞治疗的有效性以及最能受益的患者亚群。正在进行更大规模的、对照试验，随机将患者分配到接受干细胞治疗或不含干细胞的安慰剂组中。

在美国，干细胞主要用于研究，而用于脊髓损伤的脂肪源干细胞治疗被美国食品和药物管理局视为实验性的。