据爵士制药昨日宣布，美国FDA已同意优先审查zanidatamab用于治疗既往治疗过的、不可切除的、局部晚期或转移性人表皮生长因子受体2(HER2)阳性胆道癌的生物制剂许可申请。预计将于今年11月29日前做出审批决定。

胆道癌是一组罕见的侵袭性癌症，它在从肝脏到小肠的胆管中开始形成。转移性胆道癌的五年生存率低于5%，迫切需要新的治疗方法。研究表明HER2与胆道癌有关。HER2是一种位于细胞内的蛋白质，在肿瘤生长中发挥作用。

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Zanidatamab是一种靶向HER2的双特异性抗体，可与HER2受体的两个非重叠表位结合，阻断HER2信号传导并从细胞表面去除HER2蛋白。如果获得批准，Zanidatamab将成为首个专门针对HER2+局部晚期或转移性胆道癌患者的HER2靶向治疗药物。

其生物制剂许可申请得到了2b期HERIZON-BTC-01试验(NCT04466891)第1组数据的支持，该试验在87名HER2扩增、不可切除、局部晚期或转移性胆道癌患者中评估了Zanidatamab单药治疗，这些患者在既往基于吉西他滨的治疗中疾病进展。

研究受试者根据HER2免疫组织化学(IHC)评分被分配至队列：队列1（IHC2+或3+；HER2阳性；n=80）和队列2（IHC0或1+；n=7）。患者每两周静脉注射zanidatamab 20mg/kg。主要终点是通过独立中央审查评估的队列1中确认的客观缓解率。

中位随访时间为12.4个月后，结果显示客观缓解率为41.3%（95%CI，30.4-52.8），其中1.3%的患者获得完全缓解，40%的患者获得部分缓解。Kaplan Meier(KM)估计中位缓解持续时间为12.9个月（范围1.5-16.9+）。KM估计中位无进展生存期为5.5个月（95%CI，3.7-7.2），范围为0.3至18.5个月。

在33名缓解者中，16名患者(49%)具有持续缓解，27名患者(81.8%)在数据截止时的中位缓解持续时间至少为16周。首次确认缓解的中位时间为1.8个月（范围：1.6-5.5）。

Zanidatamab最常见的不良事件是腹泻和输液相关反应。试验期间没有发生与治疗相关的死亡或4级不良事件。

“Zanidatamab的优先审评资格强调了局部晚期或转移性HER2阳性胆道癌患者迫切需要新的治疗方案，这是一种预后不良的毁灭性疾病，” 爵士制药执行副总裁兼全球研发主管RobIan none（医学博士、理学硕士）说道。“一旦获得批准，zanidatamab将成为第一个专门针对这些患者的HER2靶向治疗药物，我们期待有机会向胆道癌群体提供这种新的治疗选择。”

另外，该公司还在3期HERIZON-BTC-302试验（NCT06282575）中评估zanidatamab作为晚期或转移性HER2阳性胆道癌的一线治疗。

参考来源：‘Zanidatamab Granted Priority Review for HER2-Positive Metastatic Biliary Tract Cancer’，新闻稿。Jazz Pharmaceuticals plc；2024年5月29日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。