吉兰-巴雷综合征是一种神经系统疾病，周围神经损伤进展迅速，导致急性神经肌肉麻痹。在美国，目前还没有针对这种疾病的治疗方法。近日，Annexon公司公布了其首创C1q阻断抗体ANX005用于治疗吉兰-巴雷综合征的关键3期研究取得积极结果，数据显示该药物可改善患者的机能。

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ANX005是一种静脉给药的C1q阻断抗体，可抑制传统补体途径的激活。C1q是经典补体级联反应的起始分子，被认为引起吉兰-巴雷综合征的免疫反应。

这项随机、双盲、安慰剂对照3期研究(NCT04701164)评估了ANX005对16岁及以上新近诊断为吉兰-巴雷综合征的患者的疗效和安全性。研究受试者被随机分配接受单次静脉输注ANX005（30mg/kg或75mg/kg）或安慰剂。

结果显示，与安慰剂相比，接受ANX005 30mg/kg治疗的患者在第8周的吉兰-巴雷综合征残疾评分(GBS-DS)实现了统计学上显著的2.4倍改善（主要终点；比例优势分析，P=0.0058）。使用ANX005 30mg/kg还观察到以下关键次要终点的显著改善：

• 与安慰剂相比，基于第8天和第8周的医学研究委员会(MRC)总分的肌肉力量早期改进，以及截至26周时人工通气天数中位数减少28天；

• 与安慰剂相比，可自主行走的中位时间缩短了31天；

• 第2周至第4周期间，神经丝轻链血清水平相对于安慰剂降低11.2%。

最常见的治疗相关不良事件是输液相关反应（30.4%），其中大多数是轻微的短暂性皮疹。

“这些数据对于吉兰-巴雷综合征群体和Annexon来说是一个重要时刻，”Annexon总裁兼首席执行官道格拉斯·洛夫(Douglas Love)说。“ANX005在主要和次要终点上表现出持续的改善和机能获益，有可能成为美国首个针对吉兰-巴雷综合征的靶向治疗药物。此外，我们在3期试验中观察到，ANX005的早期治疗可产生快速的神经保护作用，阻止疾病的进展，并帮助吉兰-巴雷综合征患者更快康复。”

由于第3期研究是在孟加拉国和菲律宾进行的，美国FDA要求Annexon提供真实世界数据，将第3期研究参与者的结果与西方患者的结果进行比较。大约50%的西方国际吉兰-巴雷综合征结局研究患者符合Annexon吉兰-巴雷综合征3期试验的入选标准。根据该公司的数据，在具有西方特征和较轻吉兰-巴雷综合征的患者中，30mg/kg的ANX005治疗在第8周时对吉兰-巴雷综合征残疾评分产生了显著的治疗效果，在初始MRC总分至少为20分的患者中观察到更大的改善。

该公司预计于2025年上半年提交ANX005的生物制品许可申请。3期研究的更多数据将于2024年6月25日举行的2024年周围神经学会年会上公布。美国FDA此前已针对该适应症授予ANX005快速通道和孤儿药资格。

参考来源：‘NEWS RELEASE DETAILS ANNEXON ANNOUNCES POSITIVE TOPLINE RESULTS FROM PIVOTAL PHASE 3 TRIAL FOR FIRST-IN-CLASS C1Q BLOCKING ANTIBODY ANX005 IN GUILLAIN-BARRÉ SYNDROME’，新闻稿。Annexon, Inc.；2024年6月4日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。