记者从9月13日上午国新办召开的“推动高质量发展”系列主题新闻发布会上获悉，近几年，我国罕见病用药上市数量和速度实实在在实现了“双提升”。2018年至今，已有130余个罕见病药品获批上市，2024年1—8月，已经批准上市的达到37个。

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国家药品监督管理局副局长黄果介绍，为了满足罕见病患者用药需求，国家药监局持续推出一系列激励政策，鼓励我国的新药研发，解决部分罕见病无药可用的问题。设置了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批程序等加快上市通道，用于罕见病药品申报。从技术上，通过加强研发过程中的沟通指导、允许滚动递交资料、合理确定临床终点替代、缩短审评时限等办法，提升罕见病药品研发上市的效率，“就是要快！”

此外，加快引进通道，让更多国际上在研或在产的罕见病用药，可以更快进入国内。通过临时进口通道，尽力保障特殊情况下的临床急需。两年来通过临时进口的办法，保障了氯巴占、盐酸沙丙蝶呤等罕见病药品的急需。