编者按：ADAMTS13活性严重缺乏（活性<10%）是血栓性血小板减少性紫癜（TTP）的诊断阈值，与各种临床症状、异常实验室结果和长期并发症相关。近期，《美国医院药学杂志》在线发表了一项研究，调查了美国医院疑似血栓性血小板减少性紫癜的临床和经济负担。

研究方法

本回顾性、非干预性队列研究使用Premier Healthcare数据库，确定了2016年1月1日至2020年3月31日期间美国医院中ADAMTS13活性<10%的患者。研究目的是描述患者的特征、实验室结果、合并症（通过Elixhauser合并症指数衡量）、症状、住院时长、治疗模式、死亡率、住院费用以及再入院率（进行描述性总结）。住院费用按医院总费用计算。

研究结果

共有211例患者存在ADAMTS13活性严重缺乏；其中89%的患者被诊断为与TTP相关，其中62%的患者主要诊断为血栓性微血管病。在可获得数据的患者中，超过80%的患者血小板计数减少且乳酸脱氢酶升高；99%的患者检测到裂红细胞。最常见的症状/并发症是神经症状、出血和疼痛。大多数患者（86%）患有2种或2种以上的Elixhauser合并症。超过80%的患者接受了1种或多种与TTP相关的治疗，主要是血浆置换。平均住院时长为11.5天；5%的患者在住院期间死亡。30天、60天和90天的再入院率分别为20%、26%和28%。在整个入院期间，医院对每位患者的总住院费用的中位数（四分位距）为33221美元（19431美元-64901美元）。

研究结论

ADAMTS13活性严重缺乏的患者临床负担沉重，死亡率和再入院率高，给医院带来高额费用。因此，迫切需要一种替代ADAMTS13的治疗方法，从而解决这种缺乏症引起的症状和并发症的根本原因。

参考文献：Shan Xing, Michael Bullano, Sarah Hale, Tasneem Lokhandwala, Sharanya Murty, Clinical and economic burden of suspected thrombotic thrombocytopenic purpura in US hospitals, American Journal of Health-System Pharmacy, 2024;, zxae167, https://doi.org/10.1093/ajhp/zxae167

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