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（收集周期：11.25-11.29，国内部分为首次申请临床、首次申请上市、首次批准上市的创新药）
国内创新药IND汇总
1、Basilea：Fosmanogepix片/注射液
作用机制：GWT1抑制剂
适应症：真菌感染
11月26日，Basilea的fosmanogepix片/注射液的临床试验申请获CDE受理。Fosmanogepix可抑制真菌糖基磷脂酰肌醇（GPI）锚定蛋白转移1（Gwt1）基因，对多种病原真菌具有广谱活性；对念珠菌属（除克柔念珠菌）、耳念珠菌、新型隐球菌、粗球孢子菌具有较强的体外抗菌活性，尤其是耐氟康唑耳念珠菌。该药物可以静脉或口服给药，口服生物利用度>90%，与食物同时服用不会改变。该药具有较长的半衰期(2.5天)和良好的组织分布，包括在脑和眼部。2021年4月，辉瑞收购Amplyx获得fosmanogepix (APX001)的开发权；2024年1月，辉瑞终止该药物的一项2期多中心研究，旨在评估APX001用于治疗由曲霉菌属或罕见霉菌引起的侵袭性真菌感染，优先进行同一适应症的随机对照 3期试验。该药物与脂质体两性霉素B（LAmB）的协同作用为难治性感染治疗开辟了新途径。
2、多域生物：HPB-143片
作用机制：靶向IRAK4 PROTAC
适应症：特应性皮炎
11月26日，多域生物的HPB-143片的临床试验申请获CDE受理。HPB-143是一款靶向IRAK4的PROTAC，临床前试验展示出蛋白降解效果和激酶选择性，具有良好的药代动力学特征，以及动物模型中明确的药效与可控的安全性，具有“同类最佳”开发潜力。具体包括：（1） 相比于KT-474拥有更强的蛋白降解效果；（2）具有49％的口服生物利用度；（3）在人体内具有更优的安全性；其中HPB-143对hERG没有抑制（IC50＞10μM）,而KT-474对hERG有一定的抑制活性（IC50为0.36μM）。4)在平行比较的多个动物药效实验中，HPB-143相比于KT-474起效剂量更低。
3、韩美制药：Eflapegrastim注射液
作用机制：粒细胞集落刺激因子
适应症：中性粒细胞减少症
11月28日，韩美的Eflapegrastim注射液的临床试验申请获CDE受理。Eflapegrastim是一种长效的粒细胞集落刺激因子，通过结合在粒细胞祖细胞上表达的G-CSF受体来刺激其增殖过程，使其最终在骨髓中产生功能性活化的嗜中性粒细胞。该药物于2022年9月获FDA批准用于降低发热性中性粒细胞减少症患者的感染风险。3期临床试验显示，eflapegrastim能够缩短化疗诱导的重度中性粒细胞减少症持续时间，使罹患重度中性粒细胞减少症的绝对风险降低了8.5%。此外，与活性对照药物具有相似的安全性。
国内创新药NDA汇总
1、艾伯维/诺华：盐酸阿曲生坦片
作用机制：ERA拮抗剂
适应症：原发性免疫球蛋白A肾病
11月26日，艾伯维和诺华共同开发的盐酸阿曲生坦片的上市申请获CDE受理。阿曲生坦（Atrasentan）是一款口服、小分子类型的内皮素血管紧张素受体拮抗剂，作用于ETA 靶点；通过阻断肾小球系膜细胞活化，直接的抗炎和抗纤维化，降低球囊内压力和肾小球滤过屏障大分子通透性来减少免疫球蛋白A肾病(IgAN) 患者的尿蛋白。一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究的临床3 期ALIGN试验，340 例IgA肾病患者在目前标准的支持治疗（最大耐受剂量RAS 抑制剂）基础上接受每日一片0.75mg 的Atrasentan 或安慰剂治疗132 周（约2.5 年），主要终点是第36周时24 小时UPCR 较基线的变动比例，次要终点132 周期间eGFR 的时间加权平均变化等数据，中期分析数据显示，第36 周时24 小时UPCR 较安慰剂下降36.1%（P<0.0001）。该研究将继续在136 周内通过估计的肾小球滤过率(eGFR)测量肾功能变化，顶线结果计划将于 2026 年第一季度公布。
2、艺妙神州/华东医药：IM19嵌合抗原受体T细胞注射液
作用机制：靶向CD19 CAR-T
适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤
11月28日，艺妙神州的IM19嵌合抗原受体T细胞注射液的上市申请获CDE受理。IM19是一种自体CD19靶向CAR-T细胞产品，通过慢病毒转导T细胞产生。2024年8月，艺妙神州与华东医药就IM19在中国大陆地区达成商业化授权合作。该药物上市许可申请的受理是基于一项在中国进行的开放标签、单臂、多中心I/II期的临床试验，结果显示，IM19 CAR-T细胞注射液针对复发或难治CD19阳性的非霍奇金淋巴瘤，具有良好的疗效和安全性。
国内创新药上市获批
1、科伦博泰：注射用芦康沙妥珠单抗
作用机制：靶向TROP2 ADC
适应症：三阴性乳腺癌
11月27日，科伦博泰的注射用芦康沙妥珠单抗获NMPA批准上市，用于既往至少接受过2种系统治疗（其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段）的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者。芦康沙妥珠单抗（sac-TMT）是一种靶向人滋养细胞表面抗原2（TROP2）的ADC，通过重组抗TROP2人源化单克隆抗体特异性识别肿瘤细胞表面的TROP2，并被肿瘤细胞内吞，在细胞内释放小分子化合物，诱导肿瘤细胞发生周期阻滞和凋亡。在OptiTROP-Breast01 III期临床中，将芦康沙妥珠单抗与化疗对比治疗转移性三阴性乳腺癌（TNBC）；根据盲态独立评审委员会（BICR）的评估结果，结果显示：（1）芦康沙妥珠单抗组中位PFS为6.7个月，化疗组为2.5个月，相比化疗发生疾病进展或死亡的风险降低68%。（2）芦康沙妥珠单抗组在各亚组中PFS均显著延长，与总体人群获益一致。在TROP2高表达（H评分>200）的患者中观察到更好的PFS获益趋势，sac-TMT组和化疗组的中位PFS分别为8.3和2.3个月。（3）Sac-TMT组的中位OS尚未达到，化疗组的中位OS为9.4个月；HR为0.53（P=0.0005），sac-TMT相比化疗发生死亡的风险降低47%。
2、华东医药：索米妥昔单抗注射液
作用机制：靶向FRα ADC
适应症：卵巢癌
11月27日，华东医药的索米妥昔单抗注射液获NMPA批准上市，用于既往接受过1-3线系统性治疗的叶酸受体α阳性的铂类耐药卵巢癌（PROC）。索米妥昔单抗为中美华东与ImmunoGen目前已被AbbVie收购）合作开发的靶向叶酸受体α（FRα）ADC药物，由FRα结合抗体、可裂解的连接子和美登木素生物碱DM4组成；2022年11月，该药物获FDA加速批准上市，是美国FDA批准的首个用于铂耐药卵巢癌的ADC药物，适应症为既往接受过1-3种系统治疗的叶酸受体α（FRα）阳性的铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者。
本次获批主要基于一项国际多中心Ⅲ期研究和一项评价中国成人患者中的安全性、耐受性和药代动力学的Ⅰ期研究，另一项中国关键性单臂临床试验也于2021年8月获得NMPA批准。2023年7月，索米妥昔单抗注射液已被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评品种名单。
3、华东医药：注射用利纳西普
作用机制：IL-1R融合蛋白
适应症：冷吡啉相关周期性综合征
11月27日，华东医药的注射用利纳西普获NMPA批准上市，用于治疗成人和12岁及以上青少年冷吡啉相关周期性综合征（CAPS），包括家族性寒冷性自身炎症综合征（FCAS）和Muckle-Wells综合征（MWS）。利纳西普是重组二聚体融合蛋白，可阻断白细胞介素-1α（IL-1α）和白细胞介素-1β（IL-1β）的信号传导。该药物（商品名：ARCALYST）最早由再生元开发，于2008年获FDA批准用于治疗冷吡啉相关周期性综合征（CAPS），包括家族性寒冷性自身炎症综合征（FCAS）和Muckle-Wells综合征（MWS）。2020年获FDA批准用于治疗IL-1受体拮抗剂缺乏症（DIRA）。此外，2021年3月，该药物用于复发性心包炎药物（RP）的新适应症再次获FDA批准。根据Kiniksa披露的数据，2023年，ARCALYST®产品净收入为2.332亿美元，同比增长90%。
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