2024年12月20日，箕星药业（以下“箕星”）授权赛诺菲Aficamten在大中华区（中国大陆、中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区和中国台湾地区）的独家开发及商业化权益。Aficamten是新一代心肌肌球蛋白抑制剂，其治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的上市申请于2024年10月获CDE受理，并在12月4日被纳入优先审评品种。
2024年12月11日，箕星已授权远大医药集团有限公司箕星眼科产品星特润 ® 酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂及相关配套资产在大中华区的独家开发及商业化权益。2024年11月， 星特润 ® 分别在中国大陆和台湾地区获批用于治疗干眼症。
箕星决绝“断舍离”其已完成临床开发的核心管线资产自然令人费解，引发市场对其未来发展方向的各类猜测。直到2024年12月23日，箕星宣布 从苏州闻泰医药科技有限公司引进一项口服小分子胰高血糖素样肽-1受体激动剂(GLP-1RA)的全球(除大中华区外)开发和商业化权益。 该管线（CX11）针对肥胖症和超重患者的中国注册3期临床研究已于 2024年11月启动 。
自此，在箕星的开发管线中，已汇集JX09, JX10和CX11三款具有全球开发权益的管线资产，聚焦在心血管代谢疾病治疗领域。
对“肿瘤女王”的期待
箕星由专注投资生物医药产业的美国RTW资本于2019年孵化成立。在成立之初，箕星通过license-in 模式在眼科和心血管疾病治疗领域引进具有FIC和BIC潜力的管线，并在大中华区进行临床和商业开发。
箕星的一个重要时刻是2022年12月任命被业界称为“肿瘤女王”的牟艳萍担任公司首席执行官。
2017年加入默沙东的牟艳萍从零开始创建默沙东肿瘤事业部，领导PD-1免疫检查点抑制剂“K药”（可瑞达）在国内的成功上市，创造了上市第一年就实现20亿人民币销售收入的神话，并在短短三年内推动默沙东肿瘤事业部跻身在华跨国制药企业肿瘤业务前三之列。
2020年3月，牟艳萍加入上海艾力斯医药科技股份有限公司（艾力斯）担任首席执行官，推动艾力斯三代EGFR-TKI药物伏美替尼成功上市，并推动艾力斯由一家生物科技技术公司转型为一家集研发、生产、商业化于一体的创新型生物制药企业。
箕星董事会执行董事兼首席执行官牟艳萍
业界对于牟艳萍加入箕星有一个普遍共识，即箕星将借助牟艳萍成功实现创新药中国商业化的“超能力”，迅速推进其管线开发，在眼科和心血管专科领域再造“K药”神话，推动箕星在中国成功转型为一家专注于创新药开发和商业化的生物制药公司。
对此，牟艳萍坦言，2015年开始在中国实施的新药审评审批制度改革是中国创新药爆发的原点，吸引了大量资本和科技研发人才涌入，催生了一大批生物科技公司，而当时这些公司的梦想几乎都是最终能华丽转型为一家集研发、生产和商业化能力的现代生物制药企业。
全球化就是价值最大化
“但是资本寒冬让业界回归理性，为创新药1.0时代划上句号，同时，在国内内卷成疾，创新药支付体系仍未成熟的形势下，业界开始思考如何实现中国创新价值的更大化和最大化，这也全面开启了中国创新药征战全球的转型之旅，推动中国创新药进入2.0时代。” 牟艳萍分析。
该升级的一个重要标志就是从2022年年底开始显露浪花，至今仍汹涌而至的以License-out, 并购和Newco模式为代表的中国创新管线出海浪潮。
生物科技公司为了生存被迫变卖管线是这股浪潮背后的主要驱动因素，但也有公司抓住机遇主动求变，积极布局海外市场，推进全球化进程。2024年5月，恒瑞医药将其心血管代谢GLP-1管线组合资产授权给由贝恩资本和RTW资本等海外投资机构搭建的公司Hercules（今年10月更名为Kailera Therapeutics），并以技术入股获得19.9%的新公司股权。
牟艳萍认为，当今的生物科技和生物制药行业瞬息万变，因此无论是何模式，关键是把握时势，积极求变，果断出击，抓住机遇，这样才能不但活下去，而且活得好。
“通过‘灵魂砍价’进入国家医保报销目录是中国创新药实现价值最大化的必经之路，在创新药1.0时代，这也是生物科技公司转型为生物制药公司后实现价值最大化的一条最优途径，” 牟艳萍指出，“但是出海已是行业主旋律，而且西达基奥仑赛注射液、泽布替尼、呋喹替尼等中国创新药在海外市场所取得的骄人业绩已经证明，创新药唯有全球化才能价值最大化。”
箕星的2.0时代
牟艳萍表示，在创新药2.0的时代背景下，有条件的生物科技公司必须更新思维，站在全球视角看发展，踩准浪尖，尽早谋划全球布局。“在RTW资本的加持下，箕星拥有与生俱来的全球化基因。” 牟艳萍认为，箕星实施全球化战略拥有先天优势。
在牟艳萍加入公司的短短三个月，箕星的全球化布局似乎已悄然拉开序幕。2023年2月， 箕星宣布获得新一代高选择性醛固酮合成酶抑制剂（JX09）的全球开发权益。醛固酮拮抗剂已被证明对许多心血管、肾脏和代谢疾病治疗有效。
不到一年，箕星于2024年1月再次出手，迅速从美国渤健公司收购一款用于治疗急性缺血性脑卒中（AIS）在研药物（JX10）的全球开发权益。卒中在全球范围内是一种严重威胁生命健康的疾病，但是近30年内，危重症(AIS)未出现过有效的创新药物。JX10的作用机制包括溶栓和抗炎，旨在恢复急性中风后的临界血流量，从而延长原本短暂的治疗窗口期。
此次斩获CX11进一步充实箕星的具有全球（除大中华区外）开发权益的管线，而且让箕星挺进当前最炙手可热的GLP-1减重领域。
12月10日，《Nature Reviews Drug Discovery》期刊发表了2025年全球畅销药TOP10预测，在十款药物中有四款是GLP-1R或GLP-1R/ GIPR产品，分别为诺和诺德的GLP-1R司美格鲁肽（semaglutide）和礼来的GLP-1R/ GIPR替尔泊肽（tirzepatide）各自治疗2型糖尿病和减重的产品。
值得注意的是司美格鲁肽与替尔泊肽治疗糖尿病和肥胖的合计预估销售额均超越“K药”的近310亿美金，并把全球GLP-1受体激动剂(糖尿病+减重)整体市场规模推至667亿美金。2030年，该市场规模有望突破千亿美金。
布局心血管代谢 把握未来趋势
火热的心血管代谢赛道让多个MNC纷纷涌入布局。
就在上周（2024年12月18日），默沙东以1.12亿美元的首付款，以及最高19亿美元的里程碑付款获得翰森制药的一款在研临床前口服小分子GLP-1受体激动剂（HS-10535）的全球独家开发权益。
在此之前，阿斯利康、罗氏已纷纷躬身入局GLP-1减重赛道。
2023年11月，阿斯利康与诚益生达成独家协议，以潜在18.25亿美元的总额获得一款小分子GLP-1受体激动剂，用于治疗包括肥胖症、2型糖尿病和其它合并症在内的适应症。今年11月公布了该管线在患有2型糖尿病的肥胖患者中进行的1期临床试验的积极结果。
2023年12月，罗氏以27亿美金首付款和4亿美金的潜在里程碑付款收购Carmot Therapeutics公司，获得一款口服小分子GLP-1R激动剂和两款皮下注射GLP-1R/GIPR双靶激动剂。其中，口服小分子GLP-1R激动剂治疗肥胖且无2型糖尿病，以及一款双靶激动剂治疗肥胖和2型糖尿病的1期临床研究已公布积极结果。
除了肿瘤、自身免疫、神经系统、眼科等传统优势业务，心血管、肾脏及代谢已成为罗氏新押注的疾病领域。而自2023年第三季度，罗氏为了聚焦核心领域，已“断舍离”多条管线，包括近日宣布的乙肝管线。牟艳萍认为，战略就是取舍，无论是MNC还是像箕星这样的Biotech，一旦确定“断舍离”，就要雷厉风行，坚决执行。
此次箕星收购的CX11是一款口服的小分子GLP-1R激动剂，而目前全球尚无GLP-1R类口服减肥药获批上市。牟艳萍表示，当前所见的心血管代谢疾病治疗的浪潮还只是一个开端，减重药物的开发理念将不断更新，以迎合不同的市场需求。“口服制剂能为患者提供更便利且更可及的选择，而且较皮下注射剂，其生产成本也更具优势。” 牟艳萍表示。
CX11的中国临床开发数据结果积极，但箕星如果想和阿斯利康、罗氏、以及Kailera Therapeutics等站在心血管代谢新药开发的同一起跑线，则不但要尽快启动CX11的全球研发，而且还要夯实其减重管线。
“CX11的收购是箕星进军心血管代谢治疗领域的第一步，箕星2.0将继续加码对心血管代谢领域的投入，并持续在全球范围内探寻具有突破性潜力的管线。” 牟艳萍透露。
尾声
在过去五年，箕星所开发的管线资产都取得了不错的成绩，证明了其在管线选择、临床开发和新药上市申请和注册方面的实力。
牟艳萍相信这些资产未来都有潜力成为FIC或BIC， 改变治疗格局，延长中国患者生存时间并提升生存质量。“这些创新药管线能在我们的抚育下健康成长，我们感到骄傲，我们相信他们已经拥有坚实的基础进入临床，迈入市场，最终让中国患者获益。”
升级至2.0的箕星将在全新使命驱动下，奔赴下一个战场。
医药魔方NextPharma创新药交易数据库显示，截至2024年12月12日，2024年中国临床前创新药出海BD交易达48起，总交易金额达295.29亿美元，交易首付款达18.74亿美元，已经远超此前数年。
期待箕星2.0能为中国创新药出海创立新路径，助力实现创新药价值最大化。
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