《愈·健》栏目特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）、北京高博博仁医院张凤奎教授接受采访，对患友们关心的问题予以解答。
Q：针对重型再障，国内外有哪些最新的治疗手段与研究成果？治疗效果如何？哪些进展与突破值得患者关注？
张凤奎教授：
再生障碍性贫血是一种骨髓造血衰竭综合征，其发病机制主要是异常免疫导致的造血干细胞池的显著减少，患者无法生成足够的成熟血细胞，表现为三系血细胞减少。这种疾病的治疗方式主要为造血干细胞移植和免疫抑制治疗，两种方法近年来都有显著的进展。
在造血干细胞移植方面，全相合的同胞供者移植已经成为标准治疗，对于没有全相合供者的患者，近年来替代供者移植技术进展迅速，尤其是单倍体移植在国内很多移植中心已经广泛应用。如果患者年龄小于40岁，特别是小于20岁，且能找到全相合的无关供者，也可以将造血干细胞移植作为一线治疗选择。
对于不适合造血干细胞移植或无法找到合适供者的患者，免疫抑制治疗则是更常用的治疗方式。传统的免疫抑制治疗是ATG联合环孢素的经典两药方案，近十年来，TPO受体激动剂的加入是最大的进步之一，TPO受体激动剂通过作用于TPO受体，促进造血干细胞的扩增，在抑制异常免疫的基础上，帮助患者恢复造血功能。
具体来说，原本无法获得血液学反应的患者在使用TPO受体激动剂后，能够获得部分甚至完全血液学反应，这种联合治疗大幅提高了治疗效果。除了最早应用的艾曲泊帕外，现在还有多种新型TPO受体激动剂，如国产的海曲泊帕、阿法曲泊帕以及罗米司汀等。这些新药在作用机制、安全性和疗效方面都有不同程度的优化，为再障患者提供了更多选择。
当然除了这些进展，还有一些正在研究中的新方法和药物，相信未来随着研究的深入会有更多突破。
Q：近年来，TPO-RA与ATG、CsA组成的三药方案，明显改善了IST治疗再障的疗效，为何三药联用能更加有效呢？对于患者来说，是否会增加不良反应发生的可能性？哪些患者需要考虑使用该方案进行治疗？
张凤奎教授：
过去，免疫抑制治疗再障通常采用的是ATG联合环孢素的两药方案，这两个药物主要通过抑制异常免疫来发挥作用，TPO受体激动剂的加入则为治疗带来了全新的机制，其主要作用是扩增体内残存的造血干/祖细胞，使得原本数量极少的造血干/祖细胞快速恢复造血功能，从而提升疗效。
此外，一些TPO受体激动剂还具有额外的去铁作用。例如，艾曲泊帕和海曲泊帕能够有效降低铁过载水平，特别适用于伴有铁过载的造血衰竭患者。
虽然三药联合治疗效果显著，但也有一定的不良反应，多数不良反应相对较小且可控。例如，艾曲泊帕可能导致肝酶升高，或出现皮肤色素沉着的现象（青灰色斑块样改变），改良后的海曲泊帕通过分子结构调整，大幅减少了色素沉着的不良反应，同时肝脏副作用也更少。另一个药物阿法曲泊帕，其适应症包括慢性肝病相关的血小板减少症，这表明其安全性更高，对肝脏影响较小，使用起来更加方便。其他可能的不良反应包括骨髓纤维化和血栓形成，但这些在再障患者中较为少见，与其他疾病中使用同类药物的不良反应发生率有所不同。
总体来看，三药联合方案适合大多数重型再障患者，尤其是那些病情较重、对传统免疫抑制治疗反应不佳的患者，通过合理使用三药联合方案，可以显著提高疗效，同时不良反应可控，为患者提供了更好的治疗选择。
Q：您近期对经济困难的病友开放了义诊名额，请问如何能够报名您的义诊？
张凤奎教授：
在北京博仁医院领导的支持下，我们特别关注到一些偏远地区的患者，由于交通不便、经济困难，很难到北京或天津这样的城市来就医。因此，我们特别开通了一个为偏远地区经济困难患者提供服务的项目，患者和家属可以通过联系工作人员进行预约登记。
我们的初衷是为那些确实身处偏远地区、经济条件有限，或者患有疑难杂症的患者提供帮助，如果患者能够通过其他途径获得优质的医疗资源，希望就不要占用这部分服务资源，让真的有困难的患者能切实获益。
红细胞疾病患者
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报名时间：报名截至12月31日（义诊时间私信小助手通知）
适用人群：再生障碍性贫血、溶血性贫血、PNH等红细胞疾病患者
专家介绍
张凤奎
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）
北京高博博仁医院
- 医学博士 血液内科学教授 主任医师 博士生导师
- 骨髓衰竭与红细胞疾病临床首席专家
- 曾任贫血诊疗中心主任；国家新药临床试验机构主任。
- 现任中国老年医学会血液学分会副会长；中国老年医学会血液学分会红细胞疾病学术工作委员会主任委员；兼任《中华血液学杂志》副总编和多个血液专业杂志编委。
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