一款花了十亿家产、耗了整整七年心血才推出来的救命药，为啥连蔡磊自己都用不上？这个曾经在京东呼风唤雨的副总裁，把家底败光换来一场医学突破，到头来是不是把自己活生生＂漏＂在了黑夜里？
7月17日，北京日报客户端从北京天坛医院传出一条重磅消息。一款国产渐冻症药物已完成二期临床试验，明年有望上市，这是我国首款完全自主设计研发的SOD1基因突变型渐冻症药物。刷屏的评论里，最多的一句就是＂蔡磊终于熬出头了＂。
这款新药的成绩单摆出来，行内人都得倒吸一口凉气。首批6位试验患者用药240天后，脑脊液中的坏蛋白水平降低了56%到69%，血液中的神经损伤＂警报信号＂降低了一半多，病情被按下了＂暂停键＂。有的患者脚趾头都能重新动起来，简直是奇迹。
更让人自豪的是，这次咱们中国科研团队没走别人的老路子。进口药属于反义核苷酸药物，每3个月或半年就得打一针；新药属于小干扰核糖核酸药物，理论上有效期更长，半年甚至一年以上打一针即可，这是纯国产原研，未来在价格上也会更有优势。
跟动辄天价的门槛比，这才叫真正给老百姓开门。
可就在全网为蔡磊叫好的时候，一盆冷水从天而降。蔡磊本人不属于SOD1基因突变型渐冻症，无法从这款药中直接受益。事实上，绝大多数渐冻症患者都和他一样，病因至今不明。他拼了七年推出来的药，跟他本人没关系。
渐冻症这个病，其实分很多种。SOD1基因突变型只占所有患者里的十分之一左右，而蔡磊得的是＂散发型＂，也就是病因说不清道不明的那一大类。他等于是把救生艇亲手推下了水，可自己的船票从头到尾都不在这艘船上。
说起蔡磊本人，四十岁出头的时候正是意气风发。他是京东集团曾经的副总裁，中国电子发票的第一推动者，商界一号硬汉。2019年一纸诊断书下来，人生彻底翻篇。他没像大多数病友那样躺平认命，而是开启了他所谓＂最后一场创业＂。
为了推动这场研发，他把北京的房子卖了，车子卖了，手上的股票也变现了，前后砸进去接近十个亿。妻子段睿本来是北大硕士、会计师事务所合伙人，也放下了自己的事业，一头钻进＂破冰驿站＂直播间，日夜带货给科研续命。
蔡磊主推的这款新药代号叫RAG-17。这是一款以SOD1为靶基因的双链siRNA，通过降低SOD1蛋白表达来治疗SOD1突变所致的ALS患者。
从2020年9月立项，到2023年4月首例患者给药，RAG-17仅花了2年多的时间。这个速度在新药研发史上都算得上是奇迹。
蔡磊团队最厉害的地方，是攒起了一个庞大的患者数据库。20世纪90年代，英国曾启动两项关于渐冻症的临床试验，却因一年多招不到合适的患者而被迫中止。这种绝境，被蔡磊生生扭转了过来。以前药企想找试药病人，往往得等一两年才凑得齐。
RAG-17药物临床一期仅需20个患者，招募通知发出后，竟有600人来报名参加。这就是蔡磊搭建的＂渐愈互助之家＂平台带来的效率革命。他把散在全国各地的病友数据统一打通，做成了一张真正能救命的信息大网。
除了搭平台，蔡磊还干了另一件许多人不敢想的事，从零开始建立中国第一个渐冻症脑脊髓病理样本库。他自己带头签了遗体捐献协议，承诺离世后把大脑和脊髓捐出来做科研。在他的感召下，一千多位病友跟着签了字。
2020年下半年之前，我国针对渐冻症的药物研发，建国近70年来只有15条药物临床管线，大约每5年才有一条渐冻症的药物临床管线。
但在社会各界的共同支持下，2020年下半年至2024年上半年我国启动了超过30条临床管线。有资深神经科学家直言，蔡磊把这个领域推动了至少10年。
截至2026年6月，蔡磊团队累计推动近300条渐冻症药物研发管线，其中超过30项已进入临床试验阶段。这些数字背后，是无数病友和家庭重新燃起的灯火。
更让蔡磊自己都松了口气的是，散发型渐冻症也有了动静。目前，天坛医院正在推进十多项渐冻症临床试验，其中一项针对散发型渐冻症患者的国产新药也已取得积极进展：
有患者用药期间病情停止发展，甚至出现逆转。这类患者占了绝大多数，也是蔡磊自己的类型。
说回蔡磊本人的状态。进入2026年，蔡磊的身体功能评分已降至个位数，他已进入渐冻症疾病的终末期。但他依旧保持着每日超过10小时的工作时间，用眼控仪开会、跟进项目。这是拿命在跟死神赛跑。
七年来，他挨过的骂声一点不比病痛少。有人说他装病博同情，有人说他诈捐圈钱，有人说他败光家底不顾妻儿。他把造谣者告上了法庭，二审胜诉后，赔偿金一分没进自己腰包，全都换成了呼吸机送给买不起设备的穷病友。
在他卧室里，摆着四个方向不同的时钟，保证他无论身体僵硬歪向哪一边，都能看清时间。他把这称为＂给渐冻症的倒计时＂。他跟儿子说过，以后要是有人问爸爸去哪了，就说爸爸是孙悟空，去大闹天宫了。
面对新药自己用不上这件事，蔡磊本人的态度出奇平静。他坦然表示＂拯救生命已是成就＂。这不是场面话，一个连呼吸都要靠机器的人，心里没那么多花哨的东西。
他清醒地算过账，如果目标是救自己，十亿就是白花，如果目标是终结渐冻症，这十亿就是史上最值的一笔投资。
科研人员现在共同的追求，是让渐冻症变成一种能够长期管理的病。一切努力都是希望将渐冻症变成慢性病，就像高血压一样，通过长期用药即可稳定控制，不再影响患者寿命和生活质量。这个愿景听起来还很远，可路子已经通了。
蔡磊七年干的这些事，跟＂倾家荡产＂这四个字放在一起，很多人第一反应是心疼，第二反应是不解。用世俗的眼光看，他确实赔了个精光，一分钱都没给自己留后路。可从人类整体的角度看，他把一个几乎无解的绝症，从深渊边上硬拽回来了一大步。
他就像一座人肉搭起来的桥。桥的这头是深陷绝望的病友，另一头是遥不可及的科研突破。他用自己的骨头做钢筋，用十亿家产做水泥，硬是让后面的人能踩着这座桥走过去。年轻姑娘重新站起来的那一刻，就是这座桥最结实的证明。
2027年那款药真正全面上市的时候，蔡磊大概率已经看不到了。他也可能赶不上那场属于全人类的胜利庆功宴。
可他走过的这条路，已经让这个折磨人类两百多年的恶魔实实在在打了个哆嗦。他用剩下的一口气，把那个叫渐冻症的鬼东西，往历史垃圾堆里狠狠推了一把。
所以那句＂十亿家产全白花了＂，只说对了一半。钱是花光了，人也几乎耗尽了，可换来的是近三百条新药管线、上万人的数据、一座样本库，还有一群本来快要绝望的家庭重新看见的光。这样的狠人，这样的狂人，配得上所有人的一句敬意。
热门跟贴