最近，国际权威期刊《科学》刊发两篇调查报道，揭开了一起被隐瞒长达16个月的基因治 疗死亡 事件。
2025年3月，上海新华医院一名6岁女孩接受首例脑部基因编辑疗法，仅7天便不幸离世，真相却被完全隐瞒至今。
治疗费用由父母自筹，高达86万美元（约合人民币600万元），而事后涉事医院仅被处以2.4万元罚款。
目前，上海交通大学医学院已成立专项工作组，卫健部门也介入调查，但以仇子龙为首的研究团队仍未做出任何回应。
小美的病与家庭的选择
女孩小美，治疗时年仅6岁。
她患上的是一种名为Snijders Blok–Campeau综合征的超罕见遗传病，病因是CHD3基因出现单碱基突变，干扰了大脑的正常发育进程。
这种病通常不直接致命，患儿大多可以存活至成年，但普遍存在语言、认知和运动能力的全面发育迟缓，部分还伴有智力障碍与自闭症特征。
小美的症状相对较轻，能够跑跳、说些简单句子，也能正常进入幼儿园。
然而父母深知，随着年龄增长，她与同龄人的差距只会越拉越大，成年后很难实现独立生活。
这一疾病全球仅数百例确诊，目前既无特效药，也不存在针对病因的治疗手段，康复训练只能有限改善功能，无法修复基因层面的缺陷。
在长期无药可医的困境中，小美父亲从罕见病家长群里接触到了基因编辑的信息。
在他看来，这是唯一有可能从根源上改善病情的途径，即便风险极高，也值得一搏。
仇子龙与基因编辑
父亲找到的专家是仇子龙，国内神经科学与基因编辑领域的知名学者。
他曾获得国家杰出青年基金，因建立自闭症非人灵长类动物模型入选2016年度中国科学十大进展。
2023年转入上海交通大学医学院松江研究院后，其研究重心转向了罕见脑病的碱基编辑疗法。
耐人寻味的是，当年南方科大副教授贺建奎主导的“基因编辑婴儿”事件，全球122名科学家联名谴责贺建奎疯狂的“人体试验”，仇子龙便是这些科学家之一。
2023年7月，小美父亲在听完仇子龙的一场讲座后，次日便将女儿的完整病历与基因报告发至其邮箱，明确表示家庭愿意自行承担全部研发与治疗费用。
邮件发出后，仅13分钟就收到了回复。
从未开口要钱与默默送出的人情
此后，小美父亲每隔几个月便会设法与仇子龙见面，地点有时在办公室，有时在餐厅，有时则在对方家中。
据他回忆，仇子龙本人从未开口要过钱，但每次会面的开销都由他主动承担。
除此之外，他还先后送出了多部新款手机、一台平板和一箱茅台。
团队很快通过小鼠与猴子的实验数据向家属展示了治疗前景，试图让他们相信，用改造后的腺相关病毒作为载体，将碱基编辑器送入大脑，就能精准修复那个基因错误，让孩子接近正常的发育水平。
但有一项至关重要的风险信息，却被刻意隐瞒了：
参与试验的4只猴子全部出现中重度肝损伤，其中1只还出现了肾损伤。
在争夺“基因编辑临床第一人”的光环驱动下，这个项目就在一场近乎赌博的状态中继续向前推进。
最坏的结局
最终的治疗方案，是为小美专门定制的一款单碱基编辑器，以腺相关病毒作为递送载体。
2025年3月24日，在上海交通大学医学院附属新华医院，医生通过腰椎穿刺的鞘内注射方式，将数万亿个携带编辑工具的病毒颗粒直接注入小美的脑脊液，期望借助脑脊液的自然循环，让药物扩散至全脑发挥作用。
然而，治疗迅速走向了最坏的结局。
给药仅仅三天后，小美便开始发热，病情随即急剧恶化，相继出现急性肾功能衰竭、血小板骤降、无尿等严重的全身反应。
她被紧急转入儿科重症监护室，但全力抢救未能扭转病情。
治疗开始仅七天，小美便因多脏器衰竭宣告死亡。
医院内部的伦理调查给出了明确结论：死亡与本次基因编辑治疗直接相关。
高剂量的腺相关病毒进入体内后，诱发了剧烈的先天免疫风暴，最终引发血栓性微血管病，导致多脏器功能衰竭。
高额治疗费和最新调查
孩子离世后，仇子龙的学生杨侃虽返还了13万美元，但对一个倾尽所有的家庭而言，不过是杯水车薪。
当一条鲜活的小生命以如此惨烈的方式消逝，一个残酷的问题便无法回避：
这场基因编辑的冒险，究竟是为了让患者真正受益，还是用孩子的生命去换取一顶“世界首例”的名头？
参考资料
[1] BORRELL B, SCIENCE NEWS STAFF. Exclusive: Death of girl in Chinese gene-editing trial was never made public; Four takeaways from our investigation into a hidden gene-editing death[J]. Science, 2026-07-23.
[2] YANG K, LI W K, GENG Y X, et al. In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice[J]. Nature, 2026, 651(8106): 785-795.
[3] 上海交通大学医学院. 关于我院研究人员相关医学研究论文及附属新华医院一例临床研究报道的情况说明[Z]. 2026-07-26.
[4]梅斯医学，最新进展！耿同学质疑上海交大仇某论文造假！因基因编辑致6岁女童死亡，遭Science质疑，患者症状轻微，是否有编辑必要？卫健委已介入调查，2026-07-28.
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图片来源：小红书
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