▎药明康德内容团队报道

12月6日，Rhythm Pharmaceuticals与琅钰集团（RareStone）宣布达成一项独家许可协议，用于在中国大陆、香港和澳门地区开发和商业化Imcivree（setmelanotide），这项合作涉及金额超7500万美元。Imcivree是一款可用于一系列罕见遗传性肥胖疾病的治疗药物，已于2020年11月在美国获批上市。

公开资料显示，Imcivree是Rhythm公司开发的一款“first-in-class”黑皮质素-4（MC4）受体激动剂，它在美国 用于因阿黑皮素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素1（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）基因缺陷导致肥胖的成人和儿童（6岁以上）患者的慢性体重管理。根据Rhythm公司早前发布的新闻稿，Imcivree也是FDA批准的首款用于治疗这些罕见遗传肥胖病的疗法。

POMC、PCSK1 或LEPR基因缺陷导致的肥胖是由于这些基因变异损害MC4受体通路，MC4受体通路是下丘脑中负责调节饥饿、能量消耗和体重的通路。由于POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷而肥胖的患者，从年轻时就开始面临极端的、无法满足的饥饿感，导致早期发作的严重肥胖症。

Imcivree旨在恢复由于MC4受体上游遗传缺陷而引起的受损的MC4受体通路活性，重新修复罕见病遗传性肥胖患者在能量消耗和食欲控制上的功能，从而减少饥饿感并降低体重。两项在POMC、PCSK1或LEPR缺陷所致肥胖患者中进行的3期临床试验结果显示，80%的POMC或PCSK1基因缺陷型肥胖患者在接受Imcivree治疗一年后，体重减轻超过10%；45.5%的LEPR缺陷性肥胖患者体重减轻超过10%。与既往临床研究经验一致，两项试验中Imcivree通常耐受良好。

琅钰集团致力于打造中国首个罕见病生态系统，为受罕见病影响的患者和家庭提供全方位、且可持续的支持。在此次授权合作中，琅钰集团将寻求Imcivree在中国的监管批准和商业化，用于治疗因POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷，Bardet-Biedl综合征及Alström综合征等原因导致的肥胖和食欲亢进。此外，琅钰集团还将积极参与推进Imcivree的全球3期临床试验。

根据许可协议的条款，琅钰集团将向Rhythm公司支付700万美元的预付款，并向Rhythm公司发行500万美元的股权。Rhythm公司将有资格获得高达6350万美元的开发和商业化里程碑付款，以及Imcivree年度净销售额的分层特许权使用费。

琅钰集团首席执行官向宇博士表示，中国非常需要一种治疗方案用于由MC4R通路基因变异引起的罕见遗传性肥胖患者。Rhythm公司的精准治疗药物Imcivree已获得FDA和世界其他主要权威机构的批准，改变了罕见遗传性肥胖疾病的治疗范式。他们迫切地希望IMCIVREE能尽快惠及中国患者，解决中国患者的巨大治疗需求。

参考文献：

[1] Rhythm Pharmaceuticals and RareStone Ltd. Announce Exclusive Licensing Agreement for the Development and Commercialization of IMCIVREE (setmelanotide) in China .Retrieved Dec 6, 2021, from https://ir.rhythmtx.com/news-releases/news-release-details/rhythm-pharmaceuticals-and-rarestone-ltd-announce-exclusive

[2] Rhythm Pharmaceuticals Announces FDA Approval of IMCIVREE™ (setmelanotide) as First-ever Therapy for Chronic Weight Management in Patients with Obesity Due to POMC, PCSK1 or LEPR Deficiency. Retrieved November 29, 2020, from https://www.globenewswire.com/news-release/2020/11/27/2135269/0/en/Rhythm-Pharm aceuticals-Announces-FDA-Approval-of-IMCIVREE-setmelanotide-as-First-ever-Therapy-fo r-Chronic-Weight-Management-in-Patients-with-Obesity-Due-to-POMC-PCSK1-or-LEPR-Defic.html

[3] 琅钰集团与Rhythm签订Imcivree中国开发和商业化独家许可协议 .Retrieved Dec 7, 2021, from https://mp.weixin.qq.com/s/-eI_38BvzgBPguKftz5WqA

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