近日，创新基因疗法研发公司 Affinia Therapeutics（以下简称“Affinia”）宣布，已向美国证券交易委员会提交了上市申请，计划在纳斯达克上市，股票代码为AFTX，拟通过首次公开募股筹集高达1 亿美元的资金。

这是一家为罕见疾病和癌症开发新型基因疗法的临床前生物技术公司，该公司希望利用其在此次 IPO 中筹集的所有资金推动临床试验、管道扩张和产品制造，但目前并未透露各个项目要分配的具体金额。这笔资金将维持公司到 2024 年期间的运营成本。

Affinia 成立于 2019 年，由哈佛医学院副教授 Luk Vandenberghe、加州大学旧金山分校副教授 Aaron Tward 和巴塞尔大学科学与医学系教授 Botond Roska 共同创建，这三位科学家在基因治疗领域一共撰写了 200 多篇论文，申请了 20 多项专利。

Affinia 从马萨诸塞州眼耳医院（Eye and Ear Infirmary）和龙沙（Lonza）公司获得了其技术的研发许可。这项技术在眼耳医院的基因治疗中心由 Luk 带领的团队所开发。Luk 是 AAV 基因疗法研发方面的著名科学领导者，他是 AAV9 载体的发明人之一。

成立1年后，Affinia 完成了 6000 万美元的 A 轮融资，用于推进 Affinia 的 AAV 平台；2021年 5 月，Affinia 宣布获 1.1 亿美元 B 轮融资，用于进一步开发公司的基因治疗平台和推动项目进入临床试验，同时涵盖企业的一般开销。

Luk 带领团队成功开发出一个 AAV 载体文库——“AAV Smart Libraries”，这个文库包含了数千个功能性的新型 AAV 载体。Affinia 曾表示，该文库有潜力成为世界上最大的功能性 AAV 载体文库。

根据公开消息，AAV Smart Libraries 中的每一个载体都是唯一识别的。该文库可以在不同的物种中筛选出感兴趣的参数，包括组织适应性、制造产量和预先存在的免疫力。文库的筛选结果会为科学家们提供有关载体结构功能的独到见解，使科学家们能够设计出具有明显改进特性的新型载体和基因疗法。

在 AAV 基因治疗领域，科学家们遇到的一个最大的难题就是，抗 AAV 的中和抗体在大多数人群中普遍存在，这限制了 AAV 的系统应用。

而 Affinia 利用其特有的 AAV 文库和技术，通过改造病毒衣壳蛋白的免疫原性和定向组织性，可使其 AAV 基因疗法用于治疗遗传性中枢神经疾病和肌肉疾病。

公司目前主要的候选药物AFTX-001正在开发用于治疗异染性脑白质营养不良（NNO）， 这是一种导致体内脂肪堆积的罕见遗传疾病。它的第二个候选药物AFTX-002正在开发中，用于治疗继发于 HER2+ 乳腺癌的脑转移。

Affinia 预计将在2023 年对这两个候选药物提交 IND 申请——第一个候选药物预计在上半年提交，另一个候选药物在下半年提交。

图丨Affinia 的产品管线（来源：Affinia 官网）

但这并不是 Affinia 唯一致力于的事情，2020 年 4 月，Affinia 和罕见病基因疗法公司 Vertex Pharmaceuticals 建立了战略合作关系。Affinia 通过公司专有的载体文库 AAV Smart Library 及其相关技术设计新型 AAV 衣壳，用于 Vertex 的遗传治疗工作，重点是杜氏肌营养不良症（DMD）、1 型肌营养不良症（DM1）和囊性纤维化（CF）。在此次提交的 IPO 申请中透露了有关该交易的更多细节，表明这次合作可以为 Affinia 带来 47 亿美元的净收入。

参考资料：

  • Gene therapy biotech Affinia Therapeutics files for a $100 million IPO

  • https://endpts.com/gene-therapy-player-affinia-aims-to-go-public-hoping-to-raise-big-money-in-effort-to-remake-aavs/

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