Agios制药公布了mitapivat在成人非输血依赖性α或β地中海贫血患者中的全球3期ENERGIZE研究的结果。研究结果显示达到了血红蛋白应答的主要终点，与FACIT-Fatigue评分和血红蛋白浓度相对初始变化相关的两个关键次要终点也取得了统计显著性。

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根据国际地贫联盟(TIF)的指南，平均血红蛋白水平低于10g/dL的非输血依赖患者出现器官损伤、生活质量下降和过早死亡等长期并发症的风险较高。目前尚无FDA批准的用于非输血依赖性地中海贫血的口服治疗方法。

此次公布的积极的数据表明，mitapivat有潜力成为第一个被批准用于非输血依赖性α或β地中海贫血的口服疗法。

Mitapivat是一种丙酮酸激酶激活剂，上市名为Pyrukynd，在美国用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏的成人溶血性贫血，在欧盟则用于治疗成人PK缺乏的患者。

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随机、双盲、安慰剂对照ENERGIZE研究(NCT04770753)比较了mitapivat（一种丙酮酸激酶激活剂）与安慰剂对患有非输血依赖性α或β地中海贫血的成人的疗效和安全性。研究参与者被随机分配接受每日两次口服mitapivat 100mg(n=122)或安慰剂(n=62)，持续24周。

主要终点是血红蛋白应答的患者比例，定义为从第12周到第24周，平均血红蛋白浓度与基线相比增加至少1g/dL。

结果显示，接受Mitapivat治疗的患者中有42.3%达到了血红蛋白应答，而接受安慰剂的患者只有1.6%(P<0.0001)。与安慰剂相比，Mitapivat在关键次要终点（FACIT-Fatigue[慢性病治疗疲劳功能评估]评分和血红蛋白浓度相对于初始的变化）方面也观察到统计学上的显著改善。

“3期ENERGIZE研究的结果强调了mitapivat对于非输血依赖性α或β地中海贫血成人患者来说是一种有意义的治疗选择的潜力，”Agios首席医疗官兼研发主管Sarah Gheuens医学博士说道。“与安慰剂相比，所有亚组分析都支持mitapivat治疗组。这些数据使我们距离治疗所有地中海贫血患者又近了一步，我们期待年中的ENERGIZE-T读数。”

ENERGIZE-T研究(NCT04770779)正在评估mitapivat对输血依赖性α或β地中海贫血患者的疗效和安全性。这两项研究的数据将包含在公司计划于2024年底提交的监管报告中。

参考来源：‘Agios Announces Phase 3 ENERGIZE Study of Mitapivat Met Primary Endpoint and Both Key Secondary Endpoints in Adults with Non-Transfusion-Dependent Alpha- or Beta-Thalassemia’，新闻稿。Agios Pharmaceuticals, Inc.；2024年1月3日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。