2024年1月1日起，新版国家医保药品目录在全国范围内统一正式执行。此次国家医保药品目录从动态调整、目录公布到落地实施，罕见病创新药都备受关注。

目前，罕见病创新药、全球首款FcRn 拮抗剂艾加莫德已被纳入四川省单行支付管理药品目录 ，实行“双通道” 管理，患者可在医保定点医疗机构以及医保定点零售药店这两个渠道落实医保报销政策。据悉，艾加莫德是国内首个且目前唯一获批上市的FcRn拮抗剂，也是国内目前唯一可医保报销的FcRn拮抗剂，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。纳入医保目录前，按照一年5个治疗周期计算，患者使用艾加莫德的年治疗费用约为40万元左右；纳入医保后，符合报销条件的患者，医保报销后年治疗个人自付费用最低5万多元。

罕见病创新药医保落地，为患者打通“最后一公里”

“非常激动，没想到这么快就能医保报销了！”来自成都驿区35岁的小李（化名）是新版医保目录落地执行后四川首批接受创新药艾加莫德治疗的患者，“得病后长期四肢无力，平时上下楼、手提重物、走路都非常费力，后来连日常饮食也受到了影响，肉类、偏硬的水果食物都没法吃，正值青壮年却无法正常生活和工作。去年在华西医院接受艾加莫德治疗了一个周期，当时感觉不管是身体还是饮食都明显有力了。如今艾加莫德纳入医保后，切切实实为我们减轻了经济负担，有机会长期用得起新药了，等完成这个疗程治疗后，我打算就去参加马拉松！”

同样迫不及待的还有来自成都成华区49岁的王姐（化名），“患病12年来，用过胆碱酯酶抑制剂、免疫抑制剂等治疗，但长期使用这些药物不仅症状控制得不好，也带来了严重的副作用。很长一段时间四肢无力，到了下午疲惫感加重，感觉非常沮丧。现在医保政策给我们重症肌无力病友带来了福音，我们也能用得上安全有效的创新药了！”

作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，病程长、难治疗、易复发。据估计，我国约有17万全身型重症肌无力患者。早在2018年，全身型重症肌无力即已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。

全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，给家庭和社会带来沉重负担，不少患者还会因此而患上抑郁等心理疾病。如肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。

四川大学华西医院神经内科主任医师周红雨教授教授表示：“医保目录一公布，就陆续有不少患者来问什么时候能医保报销，期待能用上创新治疗手段。保障罕见病患者用药，打通用药保障‘最后一公里’，实现医保落地的意义举足轻重。作为临床医生，很开心看到在医保政策的指引下重症肌无力患者和家庭能切实获益。”

重新定义治疗目标，数万重症肌无力患者有望回归正常生活

周红雨教授介绍，长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。然而，由于传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足，长期以来实现双达标的重症肌无力治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。不少患者为了达到微小状态，往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等。

临床上，重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。周红雨教授强调，“重症肌无力的理想治疗目标是达到疾病症状和治疗副作用均最小化的‘双达标’状态。”

作为近三十年来我国重症肌无力治疗领域的突破性创新药物，艾加莫德是全球首个且国内目前唯一上市的FcRn拮抗剂，作用机制独特，能够清除体内的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，有望为患者实现疾病缓解和症状控制，并达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”理想治疗状态，从而实现与疾病和平共处。

随着我国重症肌无力诊疗正式步入循证治疗和生物靶向治疗时代，进一步优化药物治疗策略，实现安全、有效、精准化治疗成为临床治疗的重要议题。周红雨教授表示：“相信随着医保政策落地带来的艾加莫德等创新药物可及性提升，一方面更多重症肌无力患者和家庭的治疗负担能进一步减轻，改变过去‘望新药兴叹’的困境，早日用上创新药，尽快达到治疗目标，实现正常生活；与此同时，我国重症肌无力整体治疗的标准和水平有望进一步提升，特别是从长期治疗来看，有更多患者的生存质量和长期治疗水平将得以改变。”