10.5亿美元！阿斯利康收购 Amolyt，获得包括III期PTH类似物在内的罕见病产品管线|pth|受体|治疗|罕见病|血清|阿斯利康

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今日，阿斯利康宣布，已与Amolyt Pharma（简称“Amolyt”）达成最终收购协议，加强 Alexion 和阿斯利康的罕见病后期产品管线，其中包括一款III期PTH类似物eneboparatide (AZP-3601)，拟用于治疗甲状旁腺功能减退症。

根据协议条款，阿斯利康将收购Amolyt的全部流通股，总价高达10.5亿美元，其中包括交易完成时的8亿美元预付款，以及Amolyt Pharma股东在达到特定监管里程碑时获得2.5亿美元额外或有付款的权利。交易预计将于2024年第三季度末完成。

关于Eneboparatide

AZP-3601是一种治疗性多肽，可靶向作用于特定构型的PTH1受体，以安全、有效地维持血液中的钙水平，从而控制甲状旁腺功能减退；并通过恢复肾脏对钙的重吸收作用来限制尿中钙的排泄，从而预防慢性肾脏疾病。

由于甲状旁腺功能减退症患者大多为中年女性，其发生骨质疏松症的风险往往增加。AZP-3601还被设计成独特的受体分体分布和较短的半衰期，以潜在地保持骨骼完整性，对甲状旁腺功能减退症女性患者有显著的临床益处。

在健康志愿者中进行的1期临床试验表明，AZP-3601诱导血清钙水平快速、剂量依赖性地增加，并在治疗期间持续稳定。此外，尿钙排泄量没有增加，骨生物标志物也没有变化。

2a期试验的数据显示，AZP-3601的耐受性良好，每日给药使93%的患者停止标准护理治疗(钙和维生素D补充)，同时平均血清钙维持在目标范围内。此外，患者平均尿钙排泄迅速恢复正常，所有患者的骨生物标志物也随着骨转换正常生理水平的恢复而增加。同时，包括骨质减少患者在内的骨矿物质密度(BMD)是稳定的，与骨生物标志物的发现一致。

关于甲状旁腺功能减退症

甲状旁腺功能减退症（HP）是一种罕见的内分泌疾病，其特征是PTH水平不足，导致血液中钙含量低和磷酸盐含量升高。从短期来看，HP 能带来包括虚弱、严重的肌肉痉挛（手足搐搦）、感觉异常如刺痛、烧灼感和麻木、记忆丧失、判断力受损和头痛等一系列症状，严重影响患者的生活质量；而从长远上看，HP 患者长期高尿钙可导致肾结石、肾钙化甚至肾功能不全，长期高血磷、高钙磷乘积导致的异位钙沉积可能影响大脑、血管、眼睛等组织器官。

美国、欧洲和日本的 HP 患者约计200，000 人，大多数患者由术中甲状旁腺受损或意外摘除所致。其中，钙剂与活性维生素 D 在内的传统疗法仅能控制 HP 的症状，但要实现全身钙磷代谢的平衡调节并不容易，且由于 PTH 缺乏的问题没有解决，高血磷、高尿钙、骨转化异常以及由此带来的相关并发症风险依旧存在，严重影响患者的生活质量。目前尚无恢复生理激素水平的替代治疗。

关于Amolyt

Amolyt是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发罕见内分泌疾病的新疗法；其开发组合除eneoparatide 外，还包括AZP-3813，一种肽生长激素受体拮抗剂，可用于治疗肢端肥大症。