▎药明康德内容团队编辑
诺华（Novartis）日前宣布，美国FDA加速批准Scemblix（asciminib）用于治疗新确诊的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期（Ph+ CML-CP）成人患者。根据新闻稿，Scemblix是首个在3期试验中相较于所有标准治疗（SoC）表现出优越疗效和良好安全性及耐受性特征的药物。
此次加速批准主要基于ASC4FIRST临床3期试验的第48周主要分子学缓解（MMR）数据。该试验比较了每日一次Scemblix与所有由研究者选择的SoC酪氨酸激酶抑制剂（TKIs，包括伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和博舒替尼）在新确诊Ph+ CML-CP患者中的疗效与安全性。ASC4FIRST的主要数据显示：
在第48周时，Scemblix组中达成MMR的患者人数与研究者选择SoC TKIs组相比高出近20%（68% vs. 49%，P<0.001）。而Scemblix组患者达到MMR的人数比接受伊马替尼单药治疗的患者多出近30%（69% vs. 40%，P<0.001）。
打开网易新闻 查看精彩图片▲ASC4FIRST试验疗效结果摘要（图片来源：参考资料[2]）
在安全性与耐受性上，Scemblix是首个相较伊马替尼及第二代TKIs表现更为优越的CML治疗方案。Scemblix的≥3级治疗相关不良反应发生率更低（25.5% vs. 33%和42%）、剂量减少比例更低（6% vs. 14%和24%），且因不良反应导致停药的比例减半（4.5% vs. 11%和9.8%）。
在第48周时，Scemblix组患者达到了更深度的分子学缓解（MR4），与TKIs和伊马替尼单药相比分别为41% vs. 22%和16%。
在新确诊患者中，安全性特征与之前的注册研究一致，未发现新的安全问题。最常见的不良反应（≥20%）为肌肉骨骼疼痛、皮疹、疲劳、上呼吸道感染、头痛、腹痛和腹泻。
ASC4FIRST试验仍在进行中，下次分析将于第96周进行，以评估关键次要终点（第96周的MMR）和其他次要终点。
Scemblix是一种针对ABL1的变构抑制剂，它通过与ABL1的肉豆蔻酰口袋结合，抑制BCR-ABL1的活性。由于它与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同，因此可能解决慢性髓系白血病患者后期治疗中对TKI耐药和不耐受问题。美国FDA在2021年10月Scemblix上市，用于治疗慢性髓系白血病的两种不同适应症。该疗法曾获FDA授予突破性疗法认定。
▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放
参考资料：
[1] Novartis Scemblix® FDA approved in newly diagnosed CML, offering superior efficacy, and favorable safety and tolerability profile. Retrieved October 30, 2024 from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-scemblix-fda-approved-newly-diagnosed-cml-offering-superior-efficacy-and-favorable-safety-and-tolerability-profile#:~:text=Scemblix%2C%20a%20new%20first-line%20option%20for%20adults%20with,rate%20of%20adverse%20reactions%20leading%20to%20treatment%20discontinuation1-3
[2] Novartis Scemblix® Phase III data first to show superior efficacy with a favorable safety and tolerability profile vs. standard-of-care TKIs in adults with newly diagnosed CML. Retrieved May 31, 2024 from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-scemblix-phase-iii-data-first-show-superior-efficacy-favorable-safety-and-tolerability-profile-vs-standard-care-tkis-adults-newly-diagnosed-cml
免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
热门跟贴