最近，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）发布了一项重要声明，给予卫材和渤健联合开发的一种新药——仑卡奈单抗正面评价，建议批准其上市。仑卡奈单抗是一种人源化抗可溶性聚集淀粉样蛋白-β（Aβ）单克隆抗体，主要用于治疗轻度认知障碍和轻度阿尔茨海默病（AD）的成年患者。这些患者要么是非载脂蛋白Eε4（ApoEε4）基因携带者，要么已经确诊为淀粉样蛋白病变杂合子。此前，CHMP在2024年7月给出了否定意见，引发热议，但在卫材的复审请求后，现在CHMP转而支持了仑卡奈单抗的上市。按照规定，欧盟委员会预计在接下来的67天内，对仑卡奈单抗的上市许可申请作出最终裁决。
激增的阿尔茨海默病患者，照护压力陡增
阿尔茨海默病是一种常见的神经系统退行性疾病，主要影响老年人，表现为记忆力减退、认知功能下降等症状。据统计，中国目前大约有1000-1300万阿尔茨海默病患者，随着人口老龄化的加剧，预计到2050年，这一数字可能会接近翻倍，而照顾一位患者根据既往数据，约需要1.5个成年人的劳动力，即未来中国可能有接近5000万人与阿尔茨海默病会发生“接触”。阿尔茨海默病的发展过程可以分为多个阶段，每个阶段都会给患者及其家庭带来不同的挑战，因此寻找有效的治疗方法以延缓疾病进程变得尤为重要。
可以把早期的淀粉样蛋白沉积比作森林中的小火苗，如果能在火苗初起时及时扑灭，就能避免后续的大火
仑卡奈单抗的作用机制及特点
仑卡奈单抗是一种新型的单克隆抗体，其独特之处在于它能特异性地识别并结合到Aβ聚集体上，尤其是那些最具毒性的寡聚体和原纤维。这两种形式的Aβ聚集体被认为是导致阿尔茨海默病神经元损伤的关键因素。通过这种方式，仑卡奈单抗不仅能够清除已经形成的Aβ斑块，还能延缓斑块的再次生成，从而更有效地保护神经细胞，延缓病情进展。
与以往的药物不同，仑卡奈单抗直接针对阿尔茨海默病的核心问题——淀粉样蛋白沉积。淀粉样蛋白在大脑中会在患者发病前10-15年就开始悄悄累积，然后逐渐导致大脑神经元的死亡，最终引发认知功能的全面衰退。我们可以把早期的淀粉样蛋白沉积比作森林中的小火苗，如果能在火苗初起时及时扑灭，就能避免后续的大火。
然而，过去的问题是，我们既不能及时发现这些“火苗”，也没有有效的“灭火器”。而仑卡奈单抗的出现，就像是找到了一种有效的“灭火器”。它能特异性地与异常聚集的β-淀粉样蛋白结合，促进其清除，从而保护神经细胞，延缓病情进展。
既往临床试验结果
研究表明，仑卡奈单抗在近2000名早期阿尔茨海默病患者的临床试验中展现了令人鼓舞的结果：患者的认知功能和日常行为能力的衰退速度降低了27%。PET扫描证实，患者大脑中的β-淀粉样蛋白水平明显减少，而对照组则没有这种变化。尤其在疾病早期阶段，治疗18个月后，部分患者的病情进展甚至出现了逆转迹象，并且严重的副作用发生率较低。
谁是最大受益者？
仑卡奈单抗目前适用于轻度认知障碍（MCI）及早期阿尔茨海默病患者。轻度认知障碍是指认知功能轻度下降，但仍能维持日常生活，处于正常老化与痴呆症之间的过渡状态。一旦进入中晚期，神经元大量死亡，大脑萎缩，而神经元本身不可再生，因此治疗难度极大，就像大火已经燎原，难以挽回。因此，新药的介入时机尤为关键，越早治疗，效果越佳，就像在火苗初起时及时扑灭，有效控制火势蔓延。尽管目前尚不能完全治愈阿尔茨海默病，但仑卡奈单抗无疑为患者争取了宝贵的时间，延缓了认知衰退的脚步。
总结
仑卡奈单抗在欧洲获得的这一积极推荐，标志着在阿尔茨海默病治疗领域取得了重要的突破。通过特异性地针对最具毒性的寡聚体和原纤维，仑卡奈单抗不仅能够清除已有的Aβ斑块，还能延缓斑块的再次生成，从而更有效地保护神经细胞，延缓病情进展。随着进一步的研究和应用，我们期待这种创新药物能够在未来的临床实践中发挥更大的作用，帮助更多的患者改善生活质量。
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