一种突破性的抗精神病药物、一种强效的新型抗生素和一种类似疫苗的艾滋病（HIV）预防药物是今年问世的最重要的药物。
科学和医学的发展通常是突飞猛进和跌跌撞撞的。但每隔一段时间，就会出现真正的突破，大大改善医生管理或治疗特定健康问题的方式。
2024年，从治疗衰弱性遗传病的新疗法到治疗艾滋病毒的关键疫苗类药物，这些重要进展都有相当大的份额。以下是今年可能改变游戏规则的药物和创新的概述。
对抗超级细菌的新武器
抗生素耐药性是人类面临的最大公共卫生挑战之一。许多致病细菌已经稳定地适应了用于治疗它们的最常用药物，包括那些导致尿路感染的药物。10月，美国食品和药物管理局批准了一种旨在对抗这些顽强的尿路感染细菌的药物：Iterum Therapeutics的Orlynvah。
Orlynvah仅被批准用于由大肠杆菌、肺炎克雷伯菌或奇异变形杆菌引起的某些尿路感染，特别是尚未或预计不会对其他抗生素产生反应的尿路感染。这是同类抗生素中的第一种，将一种延长抗生素在体内使用时间的药物与抗菌药亚类的化合物结合在一起。这种化合物被称为“Penem”。Penem在治疗多种常见耐药细菌方面表现出了希望，但Orlynvah是第一个获得批准的口服Penem。
鉴于细菌在对新药的反应中进化得如此之快，稳定的创新疗法对于有效对抗抗生素耐药性至关重要。但是像Orlynvah这样的药物，只要它们被精心管理，是我们与超级细菌永恒战斗的关键武器。
治疗精神分裂症的突破性药物
9月，FDA批准了Bristol Myers Squibb的Cobenfy，这是自20世纪50年代以来第一个真正治疗精神分裂症的新药。
多年来，科学家们发明了不那么严厉的抗精神病药物，但这些药物都是基于相同的基本原理，即针对我们大脑中的神经递质多巴胺。然而，多巴胺并不是唯一与精神分裂症有关的神经递质，仅仅调整这一杠杆通常不足以控制人们的症状。
Cobenfy是第一种使用新的作用机制的精神分裂症药物，专门针对神经递质乙酰胆碱。这种药物实际上是两种药物的组合：一种是刺激大脑中乙酰胆碱受体的黄嘌呤（xanomeline），另一种是用来阻断身体其他部位黄嘌呤的脱靶效应的trospium chloride。在临床试验中，Cobenfy显著减轻了人们的精神分裂症症状，而不会产生严重的副作用。
虽然Cobenfy对那些对现有治疗方案没有反应的精神分裂症患者有意义，但它的价值远不止于此。科学家和制药公司现在将有动力开发其他基于乙酰胆碱的药物，不仅用于精神分裂症，还用于其他神经系统疾病，如阿尔茨海默病。
一种类似疫苗的抗艾滋病毒屏障
如果可能的话，广泛可行的艾滋病治疗方法可能还需要许多年的时间。但科学在治疗和预防感染方面取得了令人难以置信的进步，这种感染曾经是普遍致命的。例如，抗逆转录病毒疗法使艾滋病毒感染者有可能获得正常的预期寿命，而且往往没有将感染传播给他人的任何风险。人们还可以服用这些药物的不同版本，作为暴露前预防（PrEP），从一开始就大大减少了感染的机会。
如今，PrEP通常作为每日药丸服用，尽管美国食品药品监督管理局也批准了2021年每两个月使用一次的可注射PrEP治疗（Viiv的Apritude）。今年6月，随着吉利德的PURPOSE 1试验的结果公布，PrEP的未来变得更加光明，该试验测试了每年两次注射抗逆转录病毒来那卡巴韦（该药物已被批准用于治疗HIV）。III期试验发现，在一年多的时间里，每年两次的来那卡巴韦在预防顺性别女性感染艾滋病毒方面的表现与每日PrEP方案一样好，甚至更好。去年秋天报道的PURPOSE II试验的初步结果也证明了该药物对顺性别男性、变性男性、变性女性和与男性发生性关系的非二元人群的有效性。在这两项试验中，每年两次的来那卡巴韦在预防艾滋病毒方面的有效性估计超过99%，其副作用与现有的PrEP药物相似。
鉴于这些令人印象深刻的发现，lenacapavir几乎肯定会在不久的将来被批准为一种新的PrEP。虽然口服PrEP在预防艾滋病毒方面非常有效，但人们可能很难坚持最佳保护所需的日常治疗方案。专家指出，如果有人被发现服用或储存PrEP药片，他们还可能面临耻辱和歧视。因此，lenacapavir类似疫苗的性质，可以为预防艾滋病毒提供更方便和更安全的选择，特别是在世界上艾滋病毒流行率仍然很高的地区。
许多外部科学家已经称赞每年两次的lenacapavir的到来是本年度的研究突破。就在本周，吉利德宣布将很快试验lenacapavir的年度配方，这将使其更像典型的年度疫苗（如果一切顺利，该版本可能在2027年问世）。因此，这种药物和其他药物可能会帮助我们将艾滋病毒推向根除的边缘 —— 这是一个曾经看起来不可能的目标，现在是可行的。
然而，与过去的PrEP治疗一样，仍然存在一个重要的问题，即一旦公众可以获得这种治疗，它将如何负担得起和可获得。
有史以来第一种治疗缩短寿命的痴呆症的药物
尼曼-皮克病C型（NPC）是一种极其罕见但会消耗生命的遗传性疾病，可能影响美国约1000人。NPC患者无法在细胞内移动胆固醇和其他脂质，导致其积聚并最终损害许多器官，包括肝脏、脾脏和大脑。鼻咽癌的进展和症状可能各不相同，但通常包括痴呆症，患者的中位预期寿命目前仅为13岁。9月，美国食品药品监督管理局批准了第一批治疗鼻咽癌的药物，仅相隔几天：Zevra Therapeutics的Miplyffa和IntraBio的Aqneursa。
研究发现，与安慰剂相比，这两种药片都能延缓患者症状的恶化，但两者之间存在重要差异。虽然Aqneursa是单独服用，但Miplyffa将与一种酶一起服用。Miplyffa的推出也花了更长的时间，因为该药本月才上市。要知道这些药物是否能显著改变人们疾病进展的过程，以及改变到什么程度，还需要时间。但考虑到迄今为止缺乏其他选择，这些批准意义重大。
潮热治疗的新时代
今年8月，制药商拜耳（Bayer）公布了两项成功的三期试验结果，测试其实验性药物Elinzanetant用于治疗40岁以上女性的中度至重度潮热。在研究结束时，服用Elinzanetant的女性明显比服用安慰剂的女性好，超过80%的服用该药物的女性的症状减轻了50%以上。
FDA仍需正式批准该药物，最终决定预计将于明年7月做出。但考虑到令人信服的结果，批准的可能性似乎很大。如果这种情况真的发生，这将标志着这种常见且经常具有破坏性的疾病的治疗发生了重大变化。继2023年获批的fezolinetant之后，Elinzanetant将成为同类药物中第二种通过影响与潮热相关的某些神经元来治疗症状的非激素药物，也是第一种通过阻断两个关键受体来治疗症状的药物。虽然对大多数女性来说，激素治疗潮热是安全有效的，但仍有一些女性不能或不愿接受。所以对于这种情况，选择越多越好。
未来的可能性
2024年见证了许多科学突破，但未来几年还会有更多突破。
近期值得关注的是：Vertex的Suzetrigine可能获得批准，这是一种用于治疗中重度急性疼痛的新型非阿片类药物；针对肥胖和糖尿病的新型肠促胰岛素药物的三期试验开始，这些药物可能比已经很畅销的药物西马鲁肽（Ozempic, Wegovy）和替西帕肽（Mounjaro, Zepbound）更好，新的和改进的流感疫苗（包括一些打算与covid-19疫苗结合使用的疫苗）可能会到来。
如果研究继续显示出有希望的结果，还有一些潜在的创新可能会对医学产生巨大的影响。例如，今年的早期试验发现，基因疗法可以大幅恢复患有某些遗传性视力障碍的人的视力。截至2024年，科学家们也开始成功地将转基因猪的器官移植到活着的和身患绝症的人身上，尽管到目前为止，这些治疗方法只延长了几个月的生命。根据今年发表的早期发现，我们甚至有一天可以通过大脑植入物帮助患有某些脊髓损伤的瘫痪患者再次行走。
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