只需每月一针！持久降血脂，"first-in-class"反义寡核苷酸疗法有望在欧盟上市

Sobi与Ionis Pharmaceuticals今日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已对反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen）给出积极意见，推荐其作为饮食控制的辅助疗法，用于治疗经遗传学确认的家族性乳糜微粒血症（FCS）成人患者。欧盟委员会（EC）预计将在2025年第四季度作出决定。

Olezarsen是一种反义寡核苷酸疗法，旨在抑制机体产生载脂蛋白C-III（apoC-III，一种在肝脏中产生的调节血液中甘油三酯代谢的蛋白）。这次CHMP的推荐主要基于3期Balance研究的积极结果。这是一项随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验。患者每四周接受一次80 mg（22人）、50 mg（21人）olezarsen或安慰剂（23人）皮下注射治疗，持续53周。

研究显示，在olezarsen治疗组中，从基线到第6个月，甘油三酯水平平均降低42.5%，而安慰剂组未表现出类似下降趋势。在为期12个月的治疗期间，olezarsen可持续稳定地降低患者的甘油三酯水平。此外，安慰剂组发生了11次急性胰腺炎（AP）事件，而80 mg与50 mg的olezarsen治疗组均仅发生1次，显示出临床上具有重要意义的风险降低。研究还表明，该药具有良好的安全性和耐受性。相关结果已发表于《新英格兰医学杂志》。

10亿美元！诺华达成共价小分子合作

Matchpoint Therapeutics日前宣布，已与诺华（Novartis）达成一项独家选择权与许可协议，双方将合作开发和商业化一款口服共价抑制剂，该药物靶向一与多种炎症性疾病相关的转录因子。

根据协议，Matchpoint将利用其Advanced Covalent Exploration（ACE）平台，推进该项目前期研发，直至筛选出候选化合物。在此阶段，Matchpoint将主导所有研究活动，并获得诺华6000万美元的预付款以及研发资金支持。如诺华行使其独家许可权，将获得该项目的全球开发与商业化权利。Matchpoint并有资格获得最高达10亿美元的里程碑款项。

罕见病疗法再获FDA批准新适应症

Sobi今日宣布，美国FDA已批准其口服药物Doptelet（avatrombopag）用于治疗年龄在1岁及以上、既往治疗应答不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）儿科患者。本次批准还包括一项新剂型——Doptelet Sprinkle（avatrombopag）口服颗粒，适用于年龄在1岁至6岁以下的儿童。

此次儿科适应症的批准主要基于一项全球多中心、随机的3期临床研究AVA-PED-301的结果。该研究评估了Doptelet在ITP儿童患者中的疗效、安全性和药代动力学数据。结果显示，在未使用挽救治疗的前提下，接受Doptelet治疗的患儿中有27.8%达到主要终点——即持久性血小板应答，而安慰剂组在此数值上为0%（p=0.0077，95% CI：15.8-39.7）。Doptelet是一种口服的促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过模拟TPO的生物作用促进巨核细胞的发育和成熟，从而提升血小板水平。此前，该药已获FDA批准用于治疗计划接受手术的慢性肝病成人患者的血小板减少症。

参考资料：

[1] TRYNGOLZA® (olezarsen) recommended for EU approval by CHMP for familial chylomicronemia syndrome (FCS). Retrieved July 25, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/tryngolza-olezarsen-recommended-for-eu-approval-by-chmp-for-familial-chylomicronemia-syndrome-fcs-302513906.html

[2] Matchpoint Therapeutics Announces Exclusive Option and License Agreement with Novartis to Develop Oral Inhibitors for Multiple Inflammatory Diseases. Retrieved July 25, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/07/24/3120941/0/en/Matchpoint-Therapeutics-Announces-Exclusive-Option-and-License-Agreement-with-Novartis-to-Develop-Oral-Inhibitors-for-Multiple-Inflammatory-Diseases.html

[3] Sobi Announces U.S. Food and Drug Administration Approves Doptelet® (avatrombopag) for the Treatment of Thrombocytopenia in Pediatric Patients One Year and Older with Persistent or Chronic Immune Thrombocytopenia (ITP). Retrieved July 25, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/07/25/3121718/0/en/Sobi-Announces-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approves-Doptelet-avatrombopag-for-the-Treatment-of-Thrombocytopenia-in-Pediatric-Patients-One-Year-and-Older-with-Persistent-or-Chr.html

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