2026 AAN | CIDP、GM、AD、偏头痛：神经科四大领域新药关键进展速览|偏头痛|全国肿瘤|安慰剂|新药|治疗|神经科

*仅供医学专业人士阅读参考

聚焦CIDP、重症肌无力、偏头痛及阿尔茨海默病治疗新突破。

整理丨易艾蓝

在神经免疫和神经退行性疾病的治疗领域，临床医生常面临“艰难的选择”：当传统免疫抑制剂疗效不足或副作用难以耐受时，如何为患者实现安全、平稳的治疗方案转换？面对血清阴性的重症肌无力患者，对于不同亚群，现有靶向治疗的证据基础有何差异？在为青少年偏头痛患者开具预防药物处方时，证据是否充分？而在阿尔茨海默病（AD）的治疗探索中，我们又该如何权衡疗效与淀粉样蛋白相关影像异常（ARIA）这把“双刃剑”的风险？

2026年美国神经病学学会（AAN）年会发布的一系列相关壁报研究，正是围绕这些临床痛点提供了高质量的新证据。本文按疾病领域分类梳理其中7项关键进展，与大家一起学习~

慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）：

补体抑制剂的长期答卷

壁报标题：Safety and Efficacy of Riliprubart, an Activated C1s-complement Inhibitor in CIDP: 76-week Phase Two Trial Results

对于慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）患者，长期依赖静脉输注免疫球蛋白或血浆置换存在诸多不便。Riliprubart作为一种皮下注射的活化C1s补体抑制剂，其II期试验的76周长期随访数据备受关注。

研究纳入了标准治疗（SoC）有效、难治及初治三类患者。关键结果显示，在前期24周治疗后病情改善或稳定的SoC有效组患者中，有至少80%患者在直接停用原有治疗并转为Riliprubart单药后，直至第76周仍保持无复发状态。在难治组和初治组的早期应答者中，分别有78%患者和86%患者维持了应答。此外，血浆神经丝轻链（NfL）水平较基线持续降低了35%。

这一结果支持其推进至III期临床研究，并提示Riliprubart可能成为一种新的治疗选择。

全身型重症肌无力（gMG）：

补体抑制与FcRn拮抗的双重突破

本届AAN年会上，针对AChR抗体阳性及阴性gMG患者的两项III期研究结果，为gMG治疗格局带来了重要更新。

■Gefurulima：皮下注射的“快起步”之选

壁报标题：Efficacy and Safety of Subcutaneous Self-administered Gefurulimab in Generalized Myasthenia Gravis: Primary Results From the Phase Three, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled PREVAIL Study

Gefurulima是一种新型C5补体抑制剂纳米抗体，实现了每周一次皮下自我注射的便捷给药方式。其III期PREVAIL研究结果显示，在AChR抗体阳性gMG患者中，Gefurulima起效极为迅速，治疗第1周即观察到MG-ADL评分的改善，并持续至第26周。第26周时，Gefurulima组MG-ADL评分改善达-4.2分，安慰剂组为-2.6分，组间差异具有统计学及临床意义（差异-1.6，P<0.0001）。安全性方面，两组不良事件发生率相当，未报告脑膜炎球菌感染病例。

■艾加莫德：为AChR抗体阴性gMG患者提供III期疗效证据

壁报标题：Efficacy and Safety of Efgartigimod in Anti-acetylcholine Receptor Antibody–Negative Generalized Myasthenia Gravis: Initial Results of ADAPT SERON

约15%-20%的gMG患者血清AChR抗体呈阴性，长期缺乏获批的靶向治疗。该研究针对这一未被满足的需求，评估了FcRn拮抗剂艾加莫德的疗效。在包含MuSK抗体阳性及三阴性（AChR抗体、MuSK抗体、LRP4抗体均阴性）患者的总体人群中，第4周时艾加莫德组MG-ADL评分的改善（-3.35分）显著优于安慰剂组（-1.90分），差异具有统计学意义（P=0.0068），且后续治疗周期中观察到持续改善。

上述两项研究共同勾勒出gMG治疗的两条新路径：对于AChR抗体阳性患者，Gefurulima提供了起效迅速且可自行给药的便捷选择；而艾加莫德则首次在III期试验中证实了对血清阴性gMG患者的明确疗效，或可拓宽精准靶向治疗的适用人群。

偏头痛预防治疗：

代谢获益与儿科证据的双重启示

偏头痛的预防治疗领域在本届会议上亦有两项值得关注的研究，分别涉及口服CGRP受体拮抗剂的代谢效应，以及CGRP单抗在儿科人群中的应用。

■阿托吉泮：偏头痛预防与体重管理的“双重获益”

壁报标题：Weight Loss With Atogepant in Participants with Migraine and Overweight or Obesity: Interim Analysis of a Phase 3, Multicenter, Open-label, 156-week Extension Study

偏头痛患者常合并超重或肥胖，增加了心血管风险。一项针对阿托吉泮长期扩展研究的亚组分析评估了每日60mg阿托吉泮对体重的影响。在基线平均BMI为30.3kg/m²的279名参与者中，治疗52周后平均体重下降3.44公斤。其中，34.9%的患者体重降幅超过5%，平均减重达10公斤；12.8%的患者降幅超过10%，平均减重高达16.49公斤。这一效应呈时间依赖性，且未导致严重的体重相关不良事件。对于合并超重或肥胖的偏头痛患者，阿托吉泮的这一附加效应使其在临床决策中具有独特优势。

■瑞玛奈珠单抗：发作性偏头痛青少年的有力选择

壁报标题：Efficacy and Safety of Fremanezumab for the Preventive Treatment of Episodic and Chronic Migraine in Children and Adolescents: Outcomes from Two Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Studies

儿童青少年偏头痛的预防治疗选择有限，证据基础薄弱。两项III期研究评估了瑞玛奈珠单抗在发作性（EM）和慢性（CM）偏头痛患儿中的疗效。在EM研究中，瑞玛奈珠单抗组每月偏头痛天数减少-2.5天，显著优于安慰剂组的-1.4天（P=0.0210），≥50%应答率达47.2%（安慰剂组27.0%）。然而，在CM研究中，两组降幅未见统计学差异（-3.8 vs -3.7天）。

这一结果为临床提供了明确指引。瑞玛奈珠单抗可有效减少发作性偏头痛青少年的偏头痛天数，但在慢性偏头痛患儿中未显示出优于安慰剂的疗效，安全性特征与成人研究一致。

AD：免疫调节新机制与ARIA安全答卷

AD的治疗探索是本届会议的焦点之一，以下两项研究分别从作用机制和安全性角度提供了重要信息。

■司美格鲁肽：神经免疫调节的早期信号

壁报标题：Safety and ARIA Analyses of Oral Anti-amyloid Oligomer Agent Valiltramiprosate in APOE4/4 Homozygotes with Early Alzheimer’s Disease (AD): Results of the Phase 3 78-week APOLLOE4 Trial

GLP-1受体激动剂司美格鲁肽在早期AD中的潜力备受期待。一项小规模生物标志物研究首次在人体中揭示了其潜在作用机制。治疗12周后，司美格鲁肽组脑脊液中磷酸化tau181、总tau及神经颗粒素水平较安慰剂组显著降低。

事后分析进一步发现，司美格鲁肽下调了脑脊液中自然杀伤（NK）细胞和CD8+T细胞的细胞毒性相关基因表达。

这些数据提示，司美格鲁肽在AD中的作用可能主要通过调节神经炎症和免疫细胞毒性实现，而非直接靶向淀粉样蛋白，为正在进行的III期研究提供了重要的机制佐证。

■Valiltramiprosate：APOE4/4高危人群的ARIA安全答卷

ARIA是抗淀粉样蛋白抗体治疗AD的核心安全顾虑，尤其对于APOE4纯合子人群。APOLLOE4研究专门评估了口服抗淀粉样寡聚体前体药物Valiltramiprosate在该高危人群中的安全性。结果显示，Valiltramiprosate组与安慰剂组的ARIA-E（水肿）发生率均约为3%，且所有事件均为无症状性。微出血灶进展比例在治疗组（9%）甚至低于安慰剂组（14%）。常见不良事件为一过性轻度恶心（26%）和体重下降（14%）。

这份安全答卷表明，Valiltramiprosate在APOE4/4高危人群中未增加ARIA风险，若其疗效在后续分析中得到验证，将为无法耐受或不愿接受抗体治疗的AD患者群体提供一条至关重要的口服治疗新路径。

结语：

从CIDP的长期补体抑制，到gMG的便捷快速起效，再到AD治疗中安全性与免疫调节机制的深入探索，2026AAN的这些壁报研究共同勾勒出一幅神经科治疗“精细化、个体化”的未来图景。随着这些研究数据的累积与转化，为患者制定更安全、更有效、更便捷的治疗方案，将不再是愿景，而是触手可及的临床实践。

注：2026AAN壁报查找网址：index.mirasmart.com/AAN2026/SearchResults.php?clear=&Topic=Movement+Disorders&pg=30

本文首发：医学界神经病学频道

责任编辑：老豆芽

*"医学界"力求所发表内容专业、可靠，但不对内容的准确性做出承诺；请相关各方在采用或以此作为决策依据时另行核查。