Arvinas与辉瑞（Pfizer）日前宣布，美国FDA已受理其为vepdegestrant所递交的新药申请（NDA），用于治疗既往接受过内分泌治疗的、雌激素受体阳性（ER+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）且伴有
ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌患者。该申请的PDUFA日期为2026年6月5日。根据新闻稿，vepdegestrant是首个在乳腺癌患者中展现临床获益的PROTAC疗法；若获批，该疗法将成为首个获美国FDA批准的PROTAC雌激素受体降解剂。
这次vepdegestrant上市申请的递交，主要基于VERITAC-2临床3期试验的积极结果。分析显示，在携带
ESR1突变的激素受体（HR）阳性、HER2阴性乳腺癌患者群体中，vepdegestrant与活性对照相比，为患者的无进展生存期（PFS）带来统计学显著并具有临床意义的改善。这些患者在此前接受CDK4/6抑制剂和内分泌治疗后疾病出现进展。在携带ESR1突变的患者群体中，疾病进展或死亡风险降低43%（HR=0.57；95% CI：0.42–0.77，P<0.001），vepdegestrant组患者的PFS达5.0个月，对照组患者则仅有2.1个月。在携带
ESR1突变的所有患者亚群当中，vepdegestrant的获益情形一致。
Vepdegestrant是一款潜在“first-in-class”的口服PROTAC®降解剂，利用人体天然的蛋白质降解系统特异性地靶向并降解雌激素受体。它已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗经治ER阳性、HER2阴性乳腺癌。
参考资料：
[1] Arvinas Announces FDA Acceptance of the New Drug Application for Vepdegestrant for the Treatment of ESR1m, ER+/HER2- Advanced Breast Cancer. Retrieved August 11, 2025 from https://ir.arvinas.com/news-releases/news-release-details/arvinas-announces-fda-acceptance-new-drug-application
[2] Arvinas Announces Submission of New Drug Application to U.S. FDA for Vepdegestrant for Patients with ESR1-Mutated ER+/HER2- Advanced or Metastatic Breast Cancer. Retrieved June 6, 2025 from https://ir.arvinas.com/news-releases/news-release-details/arvinas-announces-submission-new-drug-application-us-fda
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