2025年7月19日，东南大学张仲琨团队、美国东北大学Mansoor Amiji团队、哈佛大学医学院Kenneth Anderson团队在国际药剂学领域顶级期刊Journal of Controlled Release发表了题为“Advances in RNA Therapeutics and its Delivery Strategies against Multiple Myeloma”的综述论文，基于临床线索系统总结了多发性骨髓瘤的耐药机制，并结合RNA分子致病机制与药物递送技术讨论了核酸序列靶点与不同RNA分子形态的可成药性，为下一代RNA药物治疗多发性骨髓瘤的临床转化提供了关键科学指导。

多发性骨髓瘤（MM）是一种慢性血液系统恶性肿瘤，因大多数患者用药后会复发或对多种治疗手段产生耐药性导致其至今仍无法被完全治愈。尽管目前已开发出多种新型治疗策略（包括靶向小分子药物、抗体药物与细胞疗法），但由于MM细胞在演化过程中表现出高度异质性并驱动耐药机制，极大地限制了现有临床治疗的疗效。近年来，RNA疗法在癌症治疗领域展现出巨大潜力。通过特异性地抑制或上调特定靶点序列，RNA疗法有望成为治疗MM的重要手段，并可与其他药物联合使用显著提高MM细胞对药物治疗的敏感性。然而，目前针对MM的有效核酸靶点以及理想的RNA药物递送技术尚不明确。本文总结了MM临床治疗中所面临的主要挑战，重点阐述了靶向MM细胞中异常表达的RNA分子所带来的治疗优势。通过总结潜在的分子靶点、递送系统及临床转化难点，本文进一步探讨了RNA疗法在MM治疗中的应用前景及其全球临床转化的可行性。

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原文链接：https://doi.org/10.1016/j.jconrel.2025.114048

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