文 张松 医药经济报

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今年创新药“爆发式”获批，源于相关药企的研发投入布局进入成果兑现期。国产创新药占比接近90%，远远多于进口创新药，打破垄断格局。

收获累累的同时，挑战并存。当前创新药仍聚焦肿瘤和免疫相关疾病，占比在七成以上。而在心脑血管慢病、代谢性疾病、中枢神经系统疾病等老龄化相关疾病，以及抗感染、儿童用药、眼科用药、罕见病等存在较大市场需求的疾病领域，创新药相对缺乏。此外，同类首创产品仍是凤毛麟角，更多是在保守策略下的快速跟进或微创新。

在此背景下，政策端与企业端主动求变。监管与支付端皆已明确“临床价值导向”，部分企业选择通过BD交易实现“借船出海”。

12月22日，国家药监局公开信息显示，盐酸匹米替尼胶囊和阿夫凯泰片两个1类创新药近日获批上市，为临床提供了新的治疗选择。根据国家药监局更新的创新药品名录，今年以来，截至12月22日，已有74个1类创新药获批上市，已经大幅超过2024年全年的48个，再创历史新高。

自主创新多路报捷

南京应诺医药科技有限责任公司董事长郑维义对《医药经济报》记者表示，今年创新药“爆发式”获批，源于相关药企的研发投入布局进入成果兑现期。国产创新药占比接近90%，远远多于进口创新药，打破垄断格局。“从类型层面审视，获批创新药所涉及的技术平台更趋多元化。尽管产业链最成熟的小分子药物依旧占据主导地位，但抗体、ADC、细胞/基因治疗、RNA药物、中药现代化品种等均有代表性产品出现。”

其中，多款国产创新药具有里程碑意义。博济医药科技股份有限公司注册事务部总监吉娟也告诉《医药经济报》记者，今年获批创新药技术突破显著：国内首款干细胞疗法（艾米迈托赛）、首个国产基因治疗药物（波哌达可基注射液）实现商业转化，植物源重组人白蛋白等填补技术空白；注射用维拉苷酶β使得罕见病戈谢病药物实现进口替代，预期可推动治疗费用大幅下降；生长激素等大单品技术突破为医生和患者提供了更多元化的选择。

此外，多款国产创新药实现疗效升级。思路迪医药股份有限公司董事长兼首席执行官龚兆龙在接受《医药经济报》记者采访时表示，佐来曲替尼作为新一代TRK抑制剂，总缓解率较高，不仅能够克服第一代药物耐药问题，还可穿透血脑屏障，同时优化用药体验；吡洛西利片等药物则针对特定亚型癌症精准起效。

整体来看，吉娟认为，这份创新药成绩单体现了我国医药创新从“数量提升”到“质量突破”的转型，既填补重大疾病治疗空白，又通过长效制剂、新机制药物改善患者体验，以“国产替代+全球首创”推动产业升级。

龚兆龙坦言，这份创新药成绩单是行业质变的有力证明。如此多的创新药获批体现研发从“跟跑”转向“并跑”，在ADC药物、双抗等前沿领域形成全球竞争力。“龙头企业已形成研发、生产、商业化完整体系，叠加老龄化带来的长期需求，将为行业持续增长奠定基础。”

赛道布局仍需均衡

在收获累累的同时，创新挑战同样存在。

从治疗领域来看，郑维义分析认为，当前创新药仍聚焦肿瘤和免疫相关疾病，占比在七成以上。而在心脑血管慢病、代谢性疾病、中枢神经系统疾病等老龄化相关疾病，以及抗感染、儿童用药、眼科用药、罕见病等存在较大市场需求的疾病领域，创新药相对缺乏。“特别是儿童用药，其开展临床试验的难度较大，且市场定价难以提升，药企缺乏研发动力。”

龚兆龙也提醒，热门赛道布局扎堆可能引发未来竞争加剧和产能过剩问题。“同时海外市场监管、支付环境复杂，部分企业或面临商业化不及预期的情况；而且创新药研发周期长、投入大，后续仍存在研发失败的不确定性。”

吉娟指出，与美国等发达国家相比，我国目前仍有短板。一是研发投入规模仍小，整体体量不及美国，难以支撑大规模原创研发；二是研发周期偏长，受基础研究差距、高端人才不足、上下游物料设施品质有待提升等影响，整体研发效率仍需优化；三是国际化水平相对较低，多数国内药企主要关注本土市场，海外拓展能力有限，与美国新药“本土获批即可获得全球认可”的局面存在一定差距。尽管国产创新药主体地位已完全确立，依赖进口创新药成为历史，但郑维义补充道，其中同类首创产品仍是凤毛麟角，更多是在保守策略下的快速跟进或微创新。“国内医药企业在部分细分领域的布局进度仍相对滞后，创新药的适应症分布状况也与国外存在差异。”

多维度构建核心竞争力

在此背景之下，政策端与企业端均在主动求变。郑维义认为，面对创新药上市后进院难、支付体系有待完善的阶段性挑战，部分企业选择通过BD交易实现“借船出海”。“随着首版商保创新药目录发布，与基本医保目录形成联动，国内多层次支付体系加速构建，推动创新药商业化闭环，助力药企实现自我造血，并朝着国际级药企的目标稳步迈进。”

吉娟强调，国内药企需跳出同质化竞争，从多维度构建核心竞争力。一是聚焦未被满足的临床需求，如神经退行性疾病、罕见病等领域，开发具有自主知识产权的原创药物；二是强化基础研究，加强与高校、科研院所联动，通过AI赋能靶点发现、化合物筛选和临床试验设计，提升研发效率；三是推进全球化布局，采取“高端市场突破+新兴市场渗透”双轨策略，通过License-out验证产品价值，逐步实现自主商业化；四是用好政策红利，针对临床急需或突破性疗法，积极申请优先审评、附条件批准、突破性治疗，加速产品上市；五是提升质量与合规水平，对标国际标准，打造国际品牌。

郑维义表示，监管与支付端皆已明确“临床价值导向”，这将倒逼企业差异化立项，减少同质化内卷。他建议企业加大对代谢病、神经科学、老龄化相关疾病的投入，培育同类首创药物竞争力，构建研发、生产、商业化、出海等全链条能力，避免优质资产外流。“未来十年将决定企业的成败，能否诞生国际级药企，取决于当下的战略选择。”

编辑：范晓艳

版式编辑：陈淑文

审校：马飞