梁静是一位杜氏肌营养不良（DMD）患儿的妈妈。这种让男童逐渐失去行走能力、累及心肺的遗传病，困扰着中国约7万名患者。为维持运动状态，儿子服用泼尼松，但吃到第4次副作用就出来了，包括肥胖和身高抑制。但在海南的博鳌乐城，可以买到一款叫伐莫洛龙的、更温和的新药，在陪诊师帮助下，梁静带着小孩转入瑞金海南医院。
小陈在博鳌乐城做了五年的陪诊师。12月18日，海南自贸港正式启动全岛封关运作，封关运作后，她接到来自全国各地的咨询也变多了：“老人半月板严重损伤，干细胞疗法能否治疗股骨头坏死？海南植人工耳蜗哪个医院更靠谱？”
▲（资料图）博鳌乐城国际医疗旅游先行区
在医疗开放方面，海南走在全国前列。2013年，博鳌乐城国际医疗旅游先行区在琼海市博鳌镇建立：未上市的进口药械在这里先行试点使用；医疗机构可率先引进肿瘤硼中子俘获治疗、干细胞治疗等前沿技术；在这里，还建成了国内唯一一个未上市的创新药械集中存放保税仓。
“零关税”政策下，一款货值150万元的辅助人工耳蜗植入机械臂及机械手，可减免约19.5万元。货值约5万元的糖尿病治疗药物，单瓶药可减免近6000元。对包括“蝴蝶宝贝”（EB）在内的多种罕见、重症病患者而言，“零关税”进口药品的增加，或将减轻他们肩上的负担。
罕见病患儿，转入“希望之城”
2023年6月，梁静4岁的儿子在入园体检时发现肌酸肌酶、肝功指标异常，后确诊杜氏肌营养不良（DMD）。在7000多种罕见病中，DMD尤为残酷。国内的数万患病男童，从蹒跚学步到依赖轮椅，运动机能会“困在时间中”，直到丧失。很多病友都和她说，孩子可能活不到18岁，终末期会因为心肺衰竭早逝。
这是一种罕见的神经肌肉疾病，过去三十年间，DMD患儿普遍采用口服糖皮质激素治疗，以延缓疾病进程。由于副作用大，中国DMD患儿停药率达39.6%。
为维持运动状态，梁静的儿子吃了一阵子的泼尼松，但吃到第4次，副作用就出来了，带来了肥胖和身高发育抑制。2024年5月，在一个病友群，梁静看到一个资历较深的病友妈妈分享，说上海瑞金医院医生提到海南博鳌乐城出了一款新药，是一种温和型激素，可以来试试。
病友们讨论的这款新药是特许药伐莫洛龙，是首个在美国和欧盟均获完全批准的DMD创新治疗药物，2024年4月底率先在博鳌乐城先行区落地。经多方了解，她发现当时这款新药全国只有乐城才能买到。随后，梁静在陪诊师的帮助下，带着小孩转入了瑞金海南医院。对她来说，这或许是一个希望之城。
用了新药后，梁静发现孩子性情更加平和了，长高了几公分，骨密度也有好转。虽然还不是特效药，不过在精准用药、药量不增的基础上，孩子可以正常生长发育，延缓疾病进程。
伐莫洛龙是瑞金海南医院落地的第100个新药项目，意义重大。瑞金海南医院一名儿科医生介绍，新药特点是非氟化，能保留糖皮质激素抗炎作用，又能极大降低激素的不良反应。“几乎是和全球同步上市，DMD患儿在海南就能实现罕见病不出国门，用上最先进的治疗方案。”
▲超500种特许药械落地海南
一般而言，海外上市新药要想敲开国内市场“大门”，通常需要完成一场为期三年至八年的长跑马拉松：开展三期临床试验，以测试药物对中国人群的有效性和安全性。
不同的是，在乐城，按照“双国九条”政策，已经在国外上市但未在中国境内上市的创新药械，可以在乐城先行区特许进口，患者可以提出申请并使用。
伐莫洛龙一定程度上呈现了罕见病患者用药保障在乐城政策下的迭代路径：1.0版本，将特许药械引入特许区域，让部分患者率先用上急需药物。
红星新闻从乐城先行区管理局获悉，截至2025年11月，已有526种特许药械、12种特许食品在乐城先行区落地。其中，包括47款罕见病相关药品。
借助真实世界数据，21款产品加快获批国内上市
乐城的2.0版本，则是进一步突破，允许利用罕见病药物在中国人群的真实世界数据，为药物国内审批提速。患者在乐城使用特许药械所产生的数据，将为真实世界研究提供数据基础。
在乐城，有一个特别的研究院——海南乐城真实世界研究院，被视为是连接临床需求与产业创新的桥梁。该院现有全职人员30余名，专家50余名，深度整合临床医学、监管科学、人工智能、数据科学、医学伦理等跨学科视角。目前，已辅助约50种特许药械产品开展真实世界数据应用试点。
▲封关后的永不落幕国际创新药械展
肿瘤、罕见病是真研院的重点领域。在伐莫洛龙引进后，上海瑞金医院肖园主任团队曾对瑞金海南医院60名DMD患儿24周治疗数据进行了初步分析。依赖真实数据研究，团队发现，伐莫洛龙虽具有相对温和的特性，安全性优于传统泼尼松，但长期使用依旧会面临较高的垂体-肾上腺轴抑制风险，这一点与传统糖皮质激素相同。
在乐城落地7个月后，去年12月，伐莫洛龙迅速获国家药品监督管理局批准，用于治疗四岁及以上的DMD患儿。今年7月，伐莫洛龙在北京开出产品上市后的第一张处方。这意味着，从乐城先行到全国推广，该药品正式实现临床应用。
与梁静的孩子不同，马哥的儿子14岁了，属于大龄DMD患儿。小马从去年11月份开始用新药，体重从35公斤降到30公斤，不再肥胖。不过，由于疾病进程，新药目前对大龄患儿效果可能有限。在医生建议下，综合考虑药价等因素，五个月前他又换回了原来便宜的药。
马哥算了一笔账，从去年11月开始，他们每隔三个月到乐城复诊拿药，前两次伐莫洛龙每瓶29990元，四瓶就是12万。今年4月份再拿药时，他发现价格下调，每瓶22480元，但4瓶9万元多的高价，也仅够孩子服用三个月。
今年8月，伐莫洛龙口服混悬液通过了国家基本目录形式审查，不过在12月初出台的2025年医保目录名单中，该药未被纳入。“病友们不无遗憾，我们都希望，这款温和的激素药能早日纳入医保，成为DMD患儿用得起的普惠药。”马哥说。
今年11月，他们得到一个好消息，经过第三次降价，从今年11月3日起，伐莫洛龙将从每瓶22480元调整为11990元，降幅高达47%。如今，梁静也能就近在上海的医院门诊取药，并用商保提高报销比例。
据乐城先行区管理局统计数据，包括伐莫洛龙在内，乐城累计引进的超520种国际创新药械中，借助真实世界研究路径，已有21款产品加快获批在国内上市。其中，4款产品纳入国家医保目录，为国内患者提供更多的选择。
全球首个全系骨髓保护创新药科赛拉（注射用盐酸曲拉西利）已在2024年被纳入国家医保目录。该药品主要用于广泛期小细胞肺癌患者在接受化疗前的预防性给药，提高患者的化疗耐受性和生活质量。
很少人知道，它的引入、试验和生产都是在乐城完成的。2021年2月，该药在美国获批。6月，在乐城实现国内首用。8月，被纳入乐城药品真实世界数据研究试点。
▲科赛拉技术在海南实现“前区后厂”模式
2022年7月，该药品正式在中国获批上市，但售价还是高昂。2024年4月，海南先声药业生产的首批盐酸曲拉西利正式落地——生产地址从美国变更为中国海南，开启了“乐城真研+海南生产”模式。
从落地海南到进入医保目录，这款骨髓保护创新药只用了三年时间。目前，海口年产能可达200万支，每支售价也从海外1400美元降至国内466元/支。
封关运作后，药能更便宜吗？
“老人半月板严重损伤，干细胞疗法能否治疗股骨头坏死？海南植人工耳蜗哪个医院更靠谱？干细胞治疗间质性肺炎，乐城哪家医院做得好？”小陈在乐城做了五年的陪诊师。每天，她都能接到来自全国各地的无数咨询。封关后，咨询也多了起来。
她发现，来这里就诊的以老年人和小孩居多，大部分是一些罕见病和重症患者，他们在国内大多数医院治疗无效，想在乐城寻找新希望，“像肿瘤或罕见病治疗，角膜移植或心脏手术等高难度手术，国际认证的医美抗衰药械、康复疗养等。”
封关后，外界对乐城引进的高价药械走向普惠化也有了更多期待。据乐城先行区管理局相关负责人介绍，无论是国内尚未上市但国外已上市的特许药械，还是国内已上市药械，通过乐城先行区内符合条件的医疗机构等单位均可以“零关税”方式进口，有效降低采购成本。“截至12月16日，乐城先行区‘零关税’药械进口货值超4亿元，累计减免税款5596.84万元。”
“零关税”政策下，一款货值150万元的辅助人工耳蜗植入机械臂及机械手，可减免约19.5万元。货值约5万元的糖尿病治疗药物，单瓶药可减免近6000元。
目前，乐城已有36家国内外医疗机构开业，初步形成产业聚集，并与全球180多家知名药械企业建立深度合作。封关后，海南自贸港“双15%”税收优惠及加工增值达30%免关税进入内地等政策，将显著降低企业运营与投资成本，吸引产业链集聚。
▲连续六年推出特药险
此外，为解决罕见病用药“价高难承”问题，乐城已连续六年推出“特药险”，降低患者支付门槛。在乐城各大医院，红星新闻记者走访获悉，今年9月起，海南自贸港博鳌乐城全球特药险2025版正式上线并开放参保，保费有49元和99元两种，最高保障200万元，覆盖120种全球特药及10种进口器械。同时，乐城海外特药还与北京、上海等全国70个商业保险项目达成合作。
去年年底，博鳌超级医院成功引进首单“零关税”药械人工耳蜗。在接受海南日报采访时，博鳌超级医院副院长刘熹桐回忆，“2024年以来，我们一直在思考，如何让‘零关税’药械更好更快惠及群众？”
“我们想做的还有很多，我们能做的还有很多。我相信海南自贸港启动全岛封关后，乐城将进一步打通药械研发、生产、进口、使用的全链条，让患者更快用上全球创新药械。”刘熹桐说。
红星新闻记者 蔡晓仪
编辑 张寻
审核 官莉
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