中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网近日公示，Alnylam Pharmaceuticals申报的两款1类新药首次在中国获批临床，分别为：靶向TTR的siRNA疗法nucresiran注射液，拟开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者；靶向AGT的siRNA疗法zilebesiran注射液，拟用于伴有心血管疾病或高心血管病风险的高血压成人患者，以降低心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中或心衰事件（心衰住院或心衰紧急就诊）的风险。
截图来源：CDE官网
Nucresiran是一种在研RNAi疗法，通过Alnylam专有IKARIA平台所开发，旨在迅速降低突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）的水平，从根本上治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性。Nucresiran具有实现更深层次和更持久TTR快速降低的潜力，从而减少用药频率。
2024年11月，Alnylam公司公布nucresiran用于治疗ATTR淀粉样变性患者的1期临床研究最新数据。分析显示，单次给予300 mg或更高剂量的nucresiran，可在第15天实现患者平均血清TTR水平快速降低超过90%，且这一效果持续至试验第6个月。数据表明，nucresiran具有每半年或每年进行一次皮下注射的潜力。
根据
ClinicalTrials官网，nucresiran有两项关键3期临床研究正在开展，分别针对转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病和转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病 (TTR突变)适应症。本次在中国获批临床，意味着该产品也将在中国开展临床研究。
Zilebesiran注射液为Alnylam公司与罗氏（Roche）联合开发的RNAi疗法，通过皮下注射抑制肝脏中血管紧张素原（AGT）的表达，仅需每半年给药一次，便可实现持续降压，并有望降低重大心血管事件风险。AGT是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）中最上游的靶点，该级联反应已被证实在血压调节中发挥作用。
Zilebesiran已在关键的中期临床试验中展现积极结果。在KARDIA-1和KARDIA-2研究中，不同剂量均在三个月时显著降低24小时收缩压，并在联合常规降压药物时继续显示出具有统计学和临床意义的改善。
根据
ClinicalTrials官网，zilebesiran注射液一项关键3期临床研究正在开展，针对适应症为降低高血压患者的心血管风险。本次在中国获批临床，意味着该产品也将在中国开展临床研究。
参考资料：
[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[2]Alnylam Announces Interim Phase 1 Data of Nucresiran (ALN-TTRsc04) Showing Rapid Knockdown of TTR that is Sustained at Six Months Following a Single Dose.From https://investors.alnylam.com/press-release?id=28541
[3]Zilebesiran KARDIA-3 Phase 2 Results.From https://alnylampharmaceuticalsinc.gcs-web.com/static-files/a763e465-b043-4df4-824b-ccbaa8326c73
免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
热门跟贴