东方网记者刘轶琳1月6日报道：记者今天获悉，创新药物瑞达普（普乐司兰钠注射液）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。
FCS是一种高甘油三酯水平相关的遗传性疾病。中国此前尚无在专门针对FCS的有效药物。患者要长期遵循严苛的生活方式：极低脂、低糖饮食和中高强度运动，节日、聚会也不能松懈，稍有疏忽就会引发甘油三酯水平骤升，而急性胰腺炎是高甘油三酯的严重并发症。
此外，2025年12月美国食品药品监督管理局（FDA）授予普乐司兰钠注射液针对严重高甘油三酯血症（sHTG）的突破性疗法认定，有望进一步拓展治疗管理范围，惠及更多患者。
中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波教授指出，“心血管疾病是威胁我国居民健康的‘头号杀手’，其防治工作是关乎国民健康的关键问题。《健康中国行动（2019—2030年）》将心脑血管疾病防治列为专项行动，并明确提出对血脂异常等风险因素进行长期规范化管理。本次普乐司兰钠注射液的获批，精准回应了临床在甘油三酯管理方面的迫切患者需求，填补了中国FCS治疗药物的空白。随着创新疗法的问世以及围绕甘油三酯的全方位管理体系完善，未来血脂管理有望迈入更规范化、精准化的新阶段，推动心血管疾病防治进程，为中国慢病防治体系建设提供坚实助力。”
血脂是血清中胆固醇、甘油三酯和类脂（如磷脂）等的总称，在当前血脂管理中甘油三酯相较于胆固醇更易被忽视，然而其疾病负担与“次生灾害”十分严峻。当甘油三酯水平≥5.6mmol/L即为严重高甘油三酯血症（sHTG），该疾病在中国影响近2,000万人群健康；当甘油三酯水平≥10mmol/L时，如患者合并高甘油三酯血症性胰腺炎家族史、既往病史或不明原因反复腹痛病史等，则可能诊断为FCS。急性胰腺炎是高甘油三酯的严重并发症。患者面临着休克、呼吸衰竭、多器官功能衰竭甚至死亡的风险，重度急性胰腺炎发作相关的死亡率可达30%。约32%的患者会经历胰腺炎反复发作入院，且日常饮食受限，为患者与医疗系统带来沉重负担。
中华医学会心血管病学分会主任委员、首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心主任马长生教授表示：“在日常血脂管理中，除了关注胆固醇水平之外，甘油三酯也是一个不容忽视的重要课题，不仅是心血管事件的危险因素，当表现为FCS或sHTG等疾病时，更面临急性胰腺炎等严重甚至致命的并发症。然而，中国此前尚无在专门针对FCS的有效药物。常规治疗方案对高甘油三酯血症人群的甘油三酯降幅25%-50%，而对FCS患者基本无效。同时，相关患者需长期遵循极低脂、低糖饮食和中高强度运动。这也意味着，FCS患者不仅要面临健康威胁，还要在日常生活中承受严格的管理压力。本次普乐司兰钠注射液在华获批有望改变FCS过往的管理模式，提升患者生活质量。”
中国心血管代谢联盟副主席、复旦大学附属华山医院内科学（心血管病学）主任医师、普乐司兰钠中国3期临床试验主要研究者李勇教授指出：“普乐司兰钠注射液作为全球首个靶向抑制APOC3 mRNA的siRNA类药物，是甘油三酯管理变革性的治疗药物，能够破解FCS在中国‘无药可控’的困局。”
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