血液浑浊如牛奶，多吃一口肉就可能剧烈腹痛！这个过去"无药可治"的疾病僵局被打破。1月6日，创新药物瑞达普®（普乐司兰钠注射液）正式获得国家药品监督管理局批准，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。该药是全球首个FCS的siRNA药物，能够将FCS患者空腹甘油三酯水平较基线降低80%、急性胰腺炎发生率较安慰剂降低80%，且仅需一年四次给药。
家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种与高甘油三酯水平相关的遗传性疾病，由于基因突变导致脂蛋白脂肪酶功能缺失，患者甘油三酯水平极度升高，常超标10倍以上，这使得他们面临极高的急性胰腺炎风险，该并发症病情凶险，重度发作相关的死亡率可达30%。约32%的患者会经历胰腺炎反复发作入院，且日常饮食受限，为患者与医疗系统带来沉重负担。
据介绍，血脂是血清中胆固醇、甘油三酯和类脂（如磷脂）等的总称，在当前血脂管理中甘油三酯相较于胆固醇更易被忽视，然而其疾病负担与“次生灾害”十分严峻。当甘油三酯水平≥5.6mmol/L即为严重高甘油三酯血症（sHTG），该疾病在中国影响近2,000万人群健康；当甘油三酯水平≥10mmol/L时，如患者合并高甘油三酯血症性胰腺炎家族史、既往病史或不明原因反复腹痛病史等，则可能诊断为FCS。
中华医学会心血管病学分会主任委员、首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心主任马长生教授表示：“在日常血脂管理中，除了关注胆固醇水平之外，甘油三酯也是一个不容忽视的重要课题，不仅是心血管事件的危险因素，当表现为FCS或sHTG等疾病时，更面临急性胰腺炎等严重甚至致命的并发症。然而，中国此前尚无在专门针对FCS的有效药物。常规治疗方案对高甘油三酯血症人群的甘油三酯降幅25%-50%，而对FCS患者基本无效。同时，相关患者需长期遵循极低脂、低糖饮食和中高强度运动。这也意味着，FCS患者不仅要面临健康威胁，还要在日常生活中承受严格的管理压力。本次普乐司兰钠注射液在华获批有望改变FCS过往的管理模式，提升患者生活质量。”
中国心血管代谢联盟副主席、复旦大学附属华山医院内科学（心血管病学）主任医师、普乐司兰钠中国3期临床试验主要研究者李勇教授指出：“全球3期临床数据显示，FCS患者使用普乐司兰钠注射液1个月即观察到空腹甘油三酯水平显著下降，治疗10个月空腹甘油三酯水平较基线降低80%，12个月急性胰腺炎发生风险较安慰剂降低80%。在安全性方面，总体不良事件风险与安慰剂组无显著差异，且严重不良事件及停药几率低于安慰剂。”
中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波教授表示，心血管疾病是威胁我国居民健康的“头号杀手”，其防治工作是关乎国民健康的关键问题。《健康中国行动（2019—2030年）》将心脑血管疾病防治列为专项行动，并明确提出对血脂异常等风险因素进行长期规范化管理。本次普乐司兰钠注射液的获批，精准回应了临床在甘油三酯管理方面的迫切患者需求，填补了中国FCS治疗药物的空白。
采写：南都N视频记者 曾文琼
实习生：刘纭溪
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