FDA在确认患者脑部肿瘤与基因疗法有关之后，暂停了该基因疗法的临床试验。这是一种治疗罕见疾病的基因疗法MPS II型。值得关注的是很多媒体宣传基因疗法或干细胞疗法如何好，但忽视了对严重不良反应，甚至诱发肿瘤等恶性疾病的真实报告。
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日前，美国FDA暂停了两项试验性基因疗法临床应用。此举缘于一名儿童患者被发现患上了“继发性脑瘤"。
该基因疗法旨在治疗两种罕见且致命的遗传病——粘多糖贮积症I型和II型，分别被称为赫勒综合征和亨特综合征，这类疾病会导致严重的认知、心脏及多系统损害。
该严重不良事件涉及一名5岁儿童。患儿四年前接受了治疗赫勒综合征的基因疗法RGX-111，在最近的例行脑部MRI检测中发现了"脑瘤"，目前尚未出现临床症状。
FDA专家认为，尽管该脑部肿瘤是否由基因治疗直接引发，尚需要最终明确，但鉴于两项试验性基因疗法在设计、患者人群和临床试验方面高度相似，出于审慎原则，决定暂停这两个试验性基因疗法临床应用。
这两种疗法均采用腺相关病毒(AAV)作为载体，将功能性基因直接输送至大脑。AAV是当前基因治疗领域广泛使用的载体工具。早期动物实验曾提示，其基因片段通过整合进入宿主基因组，存在潜在致癌风险。此前，多项人体临床试验和已获批的基因疗法尚未发现类似案例。
该公司认为，对脑瘤初步基因分析显示，存在与原癌基因PLAG1过度表达相关的AAV载体整合事件。这一发现提示，病毒载体可能在特定位点发生了基因整合，进一步调查仍在进行中。
FDA针对各类基因疗法的临床应用，需要长期监测安全数据，而不是几次临床试验“成功案例”。
基因疗法专家认为，此次事件再次凸显了FDA在基因疗法监管方面的高度谨慎，也加剧了基因疗法市场的不确定性。有些媒体过度渲染基因疗法独特优势，却忽视、甚至隐藏了不良反应和长期风险的可能性。
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