按照3天两片的最低剂量，晓玥囤的药勉强能撑到6月份的高考。

2026年1月9日，由意大利制药集团Recordati全资设立的锐康迪（北京）医药有限公司在其官网发文称，已于2025年12月11日完成清算组备案，将逐步停止在国内的全部业务，包括其独家药品磷酸奥唑司他片的供应。

这是19岁的库欣综合征患者晓玥在近期听到的第二个坏消息。

一个月前，2025年国家医保目录谈判结果揭晓，原本被寄予厚望的奥唑司他并未顺利入围，这意味着在销售端，133元一片药的价格分文不降。

得知消息后，晓玥的母亲安慰她，“没事，就算借钱，咱也继续治”。

14岁那年，晓玥被确诊为库欣综合征，经历过两次手术复发，最严重时无法行走，只能在轮椅上生活。2022年，她开始以代购方式服用酮康唑，超适应症用药的结果是，病情稍有缓解，但肝损严重，精神萎靡。

直到2025年8月，她听从医生建议，用上了这款“昂贵但确实有效”的独家新药。

2025年4月，作为国内唯一获批用于治疗成人库欣综合征的口服新药，奥唑司他正式上市发售。

北京大学第一医院内分泌科主任郭晓蕙参与了奥唑司他在中国开展的首批临床试验。她告诉《健闻咨询》，奥唑司他的临床疗效极为明确。

她曾见过一个多次手术，切除部分肾上腺后仍反复发作的年轻患者，在坚持用药数月后，症状基本消失，和常人无异。

也正因如此，当奥唑司他进入2025年国家医保目录谈判名单时，郭晓蕙的期待并不亚于任何人，“如果能进医保，就能为那些经济条件较差的患者们带来一线生机。”

可谁也没有想到，在医保谈判失败的一个月后，锐康迪会以全面清算、注销产品这样的方式和中国市场作别。

“11月上旬的时候，我们其实已经知道没谈进了，但那时候大家想的都还是怎么去推动惠民保、患者援助这些途径，减轻患者的购药负担。”国内库欣综合征患者组织“皮质醇增多症联盟”负责人陈馨告诉《健闻咨询》，公司解散的消息出来后，大家都很意外，包括医生。

陈馨本人也是库欣综合征患者，联结了400多个病友，是这个小众群体的重要发声者之一。她打探到的消息是，撤出中国是意大利总部老板亲自做的决定。

在信息受限的背景下，媒体很自然地把“锐康迪退市”与“奥唑司他医保谈判失败”直接关联起来。锐康迪官方给出的声明也表示，退出中国是基于近期的市场和监管动态，“包括奥唑司他申请2025年国家医保药品目录的否决结果”。

但据知情人士透露，在这一轮国谈前，Recordati总部就已经有撤出中国的打算，核心是“市场开拓不及预期”。

截至目前，锐康迪总共在中国获批了三款药品，分别是治疗儿童高氨血症的卡谷氨酸分散片、治疗成人库欣综合征的磷酸奥唑司他，以及治疗成人肢端肥大症的长效帕瑞肽。

这三款均为罕见病领域的独家用药。

上述知情人士透露，这三款药品的商业化情况都不太理想：卡谷氨酸分散片上市近两年，仅触达了100多个患者；奥唑司他在国内覆盖的用药人数更少；长效帕瑞肽则压根没有启动商业化进程。

“本质还是找到的患者太少，卖得太少了”。

卖得太少，是公司的判断、运营、销售出了问题，还是国内罕见病诊疗生态的必然，抑或是某个随机的不确定性因素？

一款具有不可替代性的罕见病药品，一家致力于填补罕见病临床治疗空白的药企，为什么会和全世界最大的罕见病单一市场彻底脱钩？

“消失”的患者

在锐康迪提供给国家医保局的申报资料上，奥唑司他被定义为“目前中国唯一获批治疗成人库欣综合征的first-in-class新药”。

据锐康迪方面的测算，中国成人库欣综合征的患者人数约为4.4万人，其中约2.2万人被确诊，1.64万人接受治疗。

从接受治疗的这1.64万人开始，奥唑司他就开始显露出与其它罕见病药物的不同。

临床上，库欣综合征的一线治疗方案是手术切除原发病灶，这部分患者的占比高达90%，即1.46万人。其中，手术复发或效果不及预期的约为10%，大概是1400人；而初始的1.64万人中，只有10%的患者因为肿瘤位置不明确等原因不适合手术，数量约为1700人。

1400+1700=3100，这是锐康迪给出的奥唑司他在中国的目标患者底数。

在同一份申报资料中，另一个与之形成巨大反差的数字是：自2021年4月于博鳌先行区使用至今，国内使用奥唑司他的患者仅有29例。

此前锐康迪高管在接受《健闻咨询》访谈时，曾特意提及过一个案例。

2025年初，一个79岁的女性库欣综合征患者，在没有手术机会，无法下地的情况下，包了一辆救护车，聘请了两位专职护理人员，开了两天两夜赶到海南博鳌，最终通过服用磷酸奥唑司他这款新药，在一个多月后恢复正常生活状态。

故事很有张力，但无法填补触达率不到1%的商业断点。

“没有数据库，没有现成的患者群体，没有前车之鉴。”一位内部人士告诉《健闻咨询》，某种程度上，3100这个数字也是虚浮的，因为中国并无最新的库欣综合征患病率调查，企业只能依据全球发病率及日本目标患者人数来做推算。

另外，即便总体患者人数这一层的数据是实的，一旦进入由真实世界主导的诊疗层，国家和地区间的差异就会被无限放大。

多位医生向《健闻咨询》表示，库欣综合征在国内的平均确诊时长为3-5年，主要原因是它的早期症状隐匿且分散，有的人是突然变胖，有的人是脱发，还有人表现为骨质疏松，他们会依据症状去到不同的科室，这些科室的医生并没有诊断库欣综合征的经验和能力。

“都是一些非典型的症状，一般就漏掉了。”上海一家头部三甲医院内分泌科医生陈辰表示，如果不做任何干预，库欣综合征患者多数会死于心血管事件，很多人临终都不会知道自己得了这个病。

另一个更为隐秘的原因是，在2025年4月奥唑司他上市前，对于这部分无法手术或手术失效的患者来说，医生也无药可用。

“站在我的角度理解，医生是没有动力去诊断这个病的。他为什么诊断呢，诊断出来以后，患者找我，我又没有手段给他治疗。”陈馨说道。

流调数据的真空，诊疗生态的弊端，最后都转嫁为锐康迪在患者寻找上的巨大压力。

“我们也是最近两年有产品上市了以后，才感觉到这种挑战，比我们原来想象的还要难。”

在此前的访谈中，锐康迪高管曾把在中国做罕见病的挑战归为两大类，一是医患认知不足，需要花大量时间和资源去提高；二是产品基本靠自费，患者负担太重。

预埋的隐患

2025年12月10日，多名正在服用奥唑司他的患者接到销售人员提醒，被告知尽快买药，“有可能以后都买不到了。”

消息传到陈馨耳朵里时，她第一反应是不信。因为11月份锐康迪还在做线下的患教会，线上的短视频科普也一直在更新中。她当即给锐康迪背后的意大利总部发去邮件询问，但迟迟没有回复。

即便到了今天，陈馨也没有理解，为什么锐康迪要彻底和中国市场脱钩。

她曾试图和对方沟通过，有没有可能保留药品的上市许可证，“因为在五年有效期内的话，不注销至少还能在国内买到药，而且有一些商业保险是能覆盖的，但他们就是很决绝地走了注销程序。”

锐康迪的前员工刘竞告诉《健闻咨询》，外资药企在中国水土不服，最后撤出的案例很多，但退得这么突然，这么坚决的，并不多见。在他看来，这代表着集团总部对中国业务的某种判断。

锐康迪成立于2021年，最早只有4名员工，在公司成立的前三年半时间里，中国团队最主要的工作就是新产品的注册和引入。直到2024年9月，奥唑司他在国内获批，锐康迪开始扩充团队，人数迅速增长至50人左右。

“不管是罕见病患者的数量，还是老百姓可支配收入的增长，中国市场都是集团重点关注的目标。”

锐康迪高管在和《健闻咨询》的访谈中提到一个细节：总部为中国市场在欧洲单独设立了一个项目经理的岗位，所有沟通需求包括产品注册、供应链等等，都由她来对接、推进和解决。

而在具体的业务推进层面，假如中国市场启动了某款产品的注册流程，都会得到优先支持。即便是在7-8月份欧洲都在休假的时候，总部也会在每个业务口上安排PLAN B的对接人，以便第一时间响应中国市场的需求。

据知情人士透露，不久前，锐康迪还向总部争取到了在国内独立探寻BD交易的权限，甚至有可能在未来组建专职的BD团队。

一个合理的推测是，奥唑司他的国谈失败，虽不是锐康迪退出中国的全部理由，但确是引发总部信任崩塌的导火索。

有接近国谈的人士透露，医保方面对奥唑司他的卫生经济学模型有所质疑。

在锐康迪提供的申报资料中，中国患者服用奥唑司他的维持剂量在1mg/天至10mg/天之间，平均维持剂量为4.1mg/天。如果按照4.1mg/天来算，患者年平均用药的成本卡刚好在20万以下。

“医保局的顾虑在于，4.1mg/天的这个数字是怎么来的，你背后的测算依据是什么，为什么不是5mg、6mg、7mg，因为这个剂量直接关系到了医保的支出额度。”

这正是锐康迪的尴尬之处——因为没有触达足够多的患者，他们只能委托第三方进行线上的患者数据调研。

一位罕见病领域的资深从业者认为，线上问卷调查是药企做市场调研时非常重要的工具之一，一套问卷大概50-100个问题，涉及患者基本信息、就医情况、用药负担等维度，这些问题需要经过专家审核，再经由罕见病联盟或患者组织精准下发给患者。

“其中任何一个环节出现问题，都可能让最终的卫生经济学模型失准。”

而在奥唑司他的患者调研中，患者组织这一环是缺失的。

陈馨告诉《健闻咨询》，锐康迪委托的第三方机构曾找过她，希望她协助推进问卷的分发和回收，并愿意支付一定费用，但双方最终不欢而散。

原因是，她在问卷中发现了三到四处涉及“自杀倾向”的问题，希望对方做出修改，被拒绝了。

“不和患者组织合作，肯定是不行的。”曾参与了20多个新药研发项目的中国孤儿药创新联盟发起人郑维义向《健闻咨询》表示，尤其是在罕见病领域，患者组织掌握的信息比较全面，也比较准确，“否则一个小公司自己搭班子，在各方沟通上还是比较难的。”

误判的代价

刘竞把锐康迪撤出中国市场的深层次原因，归于对“罕见病”这一领域的认知不足。具体表现在，初创团队并非出专注于罕见病领域，后续招聘的人员也少有罕见病药企背景。

基于上述原因，锐康迪在患者组织的关系维护、市场策略的落地执行以及对医保政策的评估预判上，都有所欠缺。“最直白的说，4-5年的时间，只找到了29个患者，这个业绩是不佳的。”

这从另一个视角说明，锐康迪从始至终，都只把鸡蛋放在了基本医保药品目录这一个篮子里。

陈馨认为，以锐康迪的人员规模，很难在商业保险上取得实质性成果。以普及度最高的惠民保为例，这类保险产品讲究一城一策，需要有大量人力去做渠道铺设、打通卡点，费人费时费力。而锐康迪的思路是，通过调动权威组织、三甲医院和知名专家等资源，主攻基本医保目录。

很难说，锐康迪这套“单点突破”的打法是错误的，但它确实忽略了这几年国家医保谈判政策风向的转变——从基本医保药品目录转向多种支付方式并举。

2025年版国家医保药品目录新增114种药品，有50种是一类新药，总体谈判成功率近9成。与此同时，另有19款创新药品纳入首版商保创新药目录，罕见病药品占比接近三分之一。

以北海康城自主研发的戈谢病酶替代治疗药物“戈芮宁”为例，国外同类疗法的年治疗费用在150万元到250万元之间。据了解，进入商保创新药目录后，戈芮宁将在近期开出国内首张商保处方。

在陈馨看来，奥唑司他是国内不具备手术条件的库欣综合征患者唯一的特效药，年治疗费用约为20万，且潜在患者数量不多，对医保资金的负担不会太重，“无论怎么看，进医保的机会都很大。”

唯一的bug在于，内地上市的奥唑司他是1mg的片剂，同规格定价确实是全球最低。但香港有10mg的片剂，售价在6万-6.5万港币之间，如果按照同剂量同币值换算，比内地的价格低了近1/4。

蔡琴患有库欣综合征多年，每天需服用4mg的奥唑司他才能控制病情。因为家庭条件较好，她常年从香港代购10mg剂量的药片，再用分药器自行处理成合适的剂量服用。

尽管从专业的药学角度，这种方法并不科学，但它确实在保有疗效的基础上为蔡琴提供了更优的性价比。

“如果锐康迪能够降到和香港一样的每毫克单价，我相信医保局会接受的。走到今天这个局面，真的很遗憾。”陈馨说道。

锐康迪最后提供的报价数字，将永远被封存在那个小小的信封里，陈馨的猜想也永远不可能被证实或证伪。

唯一能确认的是，像晓玥这样，数以百计的库欣综合征患者和他们的家庭，依然要为生存这项基本权利付出远超常人的代价。

“奥唑司他在中国退市以后，绝大多数患者会转回酮康唑、米非司酮这类无该病适应症药物，来做对症治疗。我们也只能是以生命支持、缓解症状为主，疗效和安全性均不能保证。”一位北京头部三甲医院的内分泌科医生表示。

在医学的世界里，库欣综合征是罕见的，不具备手术机会的库欣综合征患者更是罕见中的罕见。所以，即便奥唑司他从中国退市，并不会改变太多。事实上，作为一款新药，它甚至还没有完全融入库欣综合征在中国的临床诊疗体系。

就像，你对一个后天失明的人说，别难过，就当不曾见过光。

（为保护受访者隐私，晓玥、陈馨、陈辰、刘竞、蔡琴均为化名）

(本文来自第一财经)