FGF19过表达肝细胞癌新药临床试验：FGFR4抑制剂BB102片|fgfr|临床试验|免疫性疾病|受体|治疗|肝细胞癌|肿瘤

本临床药物为新一代FGFR4抑制剂；目前招募FGF19过表达的晚期原发性肝细胞癌（HCC）患者；接受过至少一种抗血管生成和/或含免疫检查点抑制剂药物治疗后进展，或无法耐受治疗；治疗后稳定4周以上的脑转移患者；全国多中心。

研究中心

安徽合肥

福建厦门、福州

广东广州

河南洛阳、郑州

江苏南京、南通

浙江杭州

具体启动情况以后期咨询为准

试验名称

BB102治疗晚期或不可切除FGF19过表达的肝细胞癌患者疗效和安全性的开放标签、多中心II期临床研究。

试验药物

成纤维细胞生长因子受体4（FGFR4）是一种酪氨酸激酶受体，它选择性地结合成纤维细胞生长因子19（FGF19），激活下游MAPK、PI3K/AKT等信号通路，最终刺激细胞的增殖、分化，抑制细胞凋亡。FGF19/FGFR4高表达等异常信号转导在肝细胞癌的发生发展中有非常重要的作用，是肝细胞癌的原发驱动因素。据文献报道，约30%-35%的肝细胞癌患者存在FGF19/FGFR4高表达，且该部分患者相对预后较差。

BB102是伯汇生物自主研发的共价可逆、高选择性新一代FGFR4抑制剂，兼具抑制FGFR4激酶活性与降低肿瘤组织中FGFR4蛋白水平的双重功能，对野生型及突变型FGFR4均有很强的抑制活性。临床前研究中，BB102在体内体外对FGF19/FGFR4依赖型肿瘤及FGFR4突变驱动型肿瘤均表现出优异的药效，包括肝细胞癌、横纹肌肉瘤、三阴乳腺癌等多个癌种，且具有良好的PK/PD特征和安全性。此外，初步试验结果显示，BB102安全性良好，部分患者在治疗后肿瘤得到有效控制，甚至出现肿瘤缩小的情况。例如，一名晚期肝癌患者在服用BB102后，肝内病灶缩小，多发结节面积减小，且体力明显好转，生活质量显著提高。

值得一提的是， 2024年11月，FGFR4抑制剂BB102获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗肝细胞癌（HCC）。