来源：药融圈
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声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。
药融圈监测显示：近期，在2026年3月5日，来自美国马萨诸塞州和丹麦哥本哈根的Hemab Therapeutics 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 sutacimig突破性疗法认定（BTD），用于 格兰茨曼血小板无力症（GT）患者的出血预防。
Hemab 首席执行官Benny Sorensen 表示：“我们荣幸宣布此项突破性疗法认定，这既认可 sutacimig 具备解决重大未满足需求的潜力，也印证为长期缺乏有效治疗选择的格兰茨曼血小板无力症患者尽快带来全新治疗方案的紧迫性。我们期待与 FDA 持续推进合作，致力于为该患者群体带来全球首款预防性治疗药物。”
突破性疗法认定是 FDA 的正式监管认定，旨在加速针对严重或危及生命疾病药物的研发与审评，其前提是初步临床证据显示，该药物相较现有标准治疗具备显著临床优势。
英国伦敦玛丽女王大学副教授、巴特健康 NHS 信托机构血液科顾问医师 Suthesh Sivapalaratnam 医学博士指出：“格兰茨曼血小板无力症患者频发出血可显著改变生命进程、严重损害生活质量，导致缺课、误工与心理负担。当前疗法难以充分控制出血，更无法实现预防，患者未满足需求极为突出。本次突破性疗法认定，对亟待更优方案的临床医生与患者而言，是迈向潜在新标准治疗的关键一步。”
本次 BTD 授予基于完整数据集，包括已完成的 sutacimig（HMB-001-CL101）Ⅰ/Ⅱ 期临床试验中 Ⅱ 期多次递增剂量部分的积极结果。数据显示，该药可持续且具有临床意义地降低出血事件，包括需高强度干预的重度出血（定义为需使用重组凝血因子 Ⅶa、血小板输注、血浆、冷沉淀或介入治疗）。Sutacimig 此前已获 FDA快速通道认定（FTD）与孤儿药资格（ODD）。
关于格兰茨曼血小板无力症
格兰茨曼血小板无力症（GT）为严重出血性疾病，以反复、致残性且可危及生命的出血发作为特征。国际 GT360 自然史研究揭示疾病沉重负担：在 117 例受试者中，88% 报告近一周内至少发生 1 次出血，65% 在过去六个月内因出血入院。出血事件显著影响患者心理健康与生活质量：超 80% 存在误工 / 缺课，超 50% 社交活动受限，超 50% 出行受限。截至目前，该病尚无有效预防性治疗手段。
关于 sutacimig（曾用代号：HMB-001）
Sutacimig 为皮下注射给药的双特异性抗体，其作用机制为：一条臂结合并稳定内源性凝血因子 Ⅶa，另一条臂结合活化血小板表面的 TLT-1 受体，促进内源性凝血因子 Ⅶa 在体内富集并直接募集至活化血小板表面，助力止血栓形成。该药为全球首创（first-in-class）的 GT 预防性在研药物，亦具备治疗其他致残性出血性疾病的潜力。Sutacimig 已获 FDA 三项资格：快速通道、孤儿药、突破性疗法认定；获英国药品和医疗产品监管局（MHRA）创新许可与准入路径（ILAP）资格；获欧盟孤儿药资格（用于 GT）。有关 Hemab 针对 GT 患者开展的 sutacimig Ⅰ/Ⅱ 期临床试验详情，可访问 clinicaltrials.gov（试验编号：NCT06211634）。
关于 Hemab Therapeutics
Hemab 为拥有多项临床阶段资产的生物技术公司，专注为严重、未满足需求的出血与血栓性疾病开发新型预防性疗法。公司总部位于美国马萨诸塞州剑桥市与丹麦哥本哈根市，依托多项前沿技术与研发策略，推进创新管线，旨在重塑高未满足需求凝血障碍患者的治疗范式。公司战略为构建多元化研发管线，为格兰茨曼血小板无力症、凝血因子 Ⅶ 缺乏症、血管性血友病等疾病患者带来长期期待的治疗创新。
参考资料：
药融圈数据；
摩熵医药pharma.bcpmdata.com（原药融云数据）；hemab.com；
https://www.expresspharma.in；
https://www.businesswire.com；
https://investors.bio；
；等等。
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