2026 年 2 月，全球生物医药产业迎来历史性时刻。日本厚生劳动省专家委员会正式通过决议，建议附条件批准两款基于诱导多能干细胞（iPSC）的再生医疗产品上市。

这意味着产品可以先行上市销售并应用于临床，在未来的 7 年内，企业必须收集更多数据以进一步验证其有效性和安全性。日本厚生劳动大臣预计将在 2026 年正式签发制造销售许可。

据悉，此次获批的两款产品分别是来自 Cuorips 公司的心肌细胞贴片 ReHeart，用于治疗缺血性心肌病导致的重度心力衰竭，目前仅在 8 人身上进行了测试。临床结果显示，所有 8 名患者在手术后 1 年内日常生活症状改善（如疲劳、气短、心悸减轻），心功能和体力活动能力提升，心脏修复迹象明显。

另一款是住友制药开发的 Amchepry，用于治疗帕金森病，目前在多位帕金森病患者身上进行了测试。临床试验显示，帕金森患者移植细胞存活率超 90%，多巴胺分泌量平均提升 44.7%。在移植后 2 年内，多数患者运动功能显著改善，震颤减少，核心症状缓解。

这一进展标志着由山中伸弥（Shinya Yamanaka）开创的 iPS 细胞技术在发现 20 年后，正式从实验室研究迈向了大规模临床应用阶段。不仅使日本成为全球首个在异体通用型 iPSC 药物领域实现监管获批的国家，更宣告了全球生物制药“第三次技术革命”从早期复杂的自体定制化疗法，演进至通用型细胞治疗、商业化阶段。

全球生物制药的三次革命

1970-1990 年的第一次革命，是重组 DNA 与抗体药物的黄金时代。1970 年以前，药物研发多依赖天然提取，本质上是一种“盲人摸象”式的经验探索。

1972 年，重组 DNA 技术的诞生打破了物种间的遗传壁垒。通过限制性内切酶这把“分子剪刀”，人类首次能够将目标基因植入微生物，将其改造为精准的生物工厂，实现了人源胰岛素等蛋白质药物的大规模工业化生产。

这一时期，核心工具链的完善为产业爆发奠定了基石：PCR 技术突破了基因扩增的量产瓶颈，而桑格测序法的迭代则开启了基因组数据的深度挖掘。1975 年杂交瘤技术的问世，使单克隆抗体从构想走向现实，生物医药正式迈入精准医疗的门槛。

1990-2010 年的第二次革命，则演变为小分子靶向药与大分子抗体的交响。2001 年格列卫的问世，标志着癌症治疗正式告别“地毯式轰炸”的传统化疗，开启了针对特定基因突变进行“精准打击”的新范式。

在此期间，大分子抗体药物在临床与商业化上双双攀上高峰。以艾伯维为例，其核心产品阿达木单抗（修美乐）通过对 TNF-α 靶点的深度挖掘，采取“单点突破、多适应症联动”的开发策略，不仅创造了长达十余年的商业增长纪录，更验证了抗体药物在免疫疾病治疗领域的巨大潜力。截至目前，艾伯维累计销售额已突破 2,000 亿美元。

2010 年之后，生物医药进入第三次革命，即细胞与基因治疗的代码级干预。要么通过工程化活细胞替代功能缺失细胞，要么利用基因递送系统修正错误基因。

2017 年全球首款 CAR-T 疗法 Kymriah 的获批，开启了利用工程化活细胞治愈癌症的新路径。尽管自体细胞疗法面临制备复杂、难以规模化等现实挑战，但技术迭代从未止步。在此背景下，传奇生物凭借 BCMA 靶点的 CAR-T 产品 CARVYKTI®, 成功打入国际主流市场，成为中国生物药走向国际的标杆。2025 年前三季度，CARVYKTI® 的净销售额已突破 13 亿美元，累计治疗患者超过 9,000 例，成为首个跻身“重磅炸弹”俱乐部（年销售额超 10 亿美元的药物）的中国本土创新细胞疗法。

然而，自体疗法在高昂成本与制备周期上的局限，为更具工业化潜力的技术留下了生长空间。诱导多能干细胞（iPSC）技术的日趋成熟，恰好填补了这一商业空白。其通过将成体细胞“重编程”回原始多能状态，有望解决细胞来源的标准化和规模化问题，让昂贵的细胞疗法走向大众。

诺奖技术二十年，从重编程逻辑到全球化竞速

2006 年，京都大学的山中伸弥在 Cell 上发表了一项具有划时代意义的研究，打破了生物学中“细胞发育不可逆”的传统教条。他通过病毒载体将四种转录因子（Oct4、Sox2、Klf4 和 c-Myc，后被称为“山中因子”）导入高度分化的小鼠成纤维细胞中，成功将其“重编程”回具有类似胚胎干细胞功能的原始状态，并命名为诱导多能干细胞（iPSC）。

2007 年，山中伸弥团队与美国威斯康星大学麦迪逊分校的詹姆斯 ·汤姆森（James Thomson）团队几乎同时宣布，利用类似技术成功培育出人类 iPS 细胞。这一突破不仅规避了使用人类胚胎提取干细胞所涉及的复杂伦理争议，更为个性化医疗和疾病模型研究开辟了全新路径。凭借在细胞核重编程领域对生命科学的颠覆性贡献，山中伸弥在 iPSC 技术问世仅 6 年后的 2012 年，便被授予诺贝尔生理学或医学奖。

自此以后，基于 iPSC 的药物研发演变为全球竞速。根据 2025 年 1 月发表在 Cell Stem Cell 上的综述，截至 2024 年 12 月，全球有 83 款人类多能干细胞（hPSC，包括 iPSC 和 hESC）衍生产品在 115 项临床试验中测试，覆盖 19 个国家、34 种适应症。其中，iPSC 来源的产品占比显著。

目前，全球已形成“四极争霸”格局：美国凭借深厚的基础研究与基因编辑叠加优势，在眼科与代谢领域稳步前行；日本利用监管先发优势与完备的 iPS 细胞库，聚焦于神经与心血管的商业化落子；韩国依托强大的细胞制备工艺，在软骨修复与免疫调控领域独树一帜；而中国则在神经系统与心血管领域的早期临床探索中展现出差异化竞争力，并在部分“无人区”实现了全球首创（First-in-Class, FIC）。

具体来说，美国拥有全球最顶尖的干细胞基础研究资源，并擅长将 iPSC 与基因编辑、人工智能筛选等技术深度融合。比如其进展最快的候选药物之一是 Vertex Pharmaceuticals 开发的 iPSC 衍生胰岛细胞疗法（VX-880）在治疗 1 型糖尿病上取得突破性进展，部分患者实现胰岛素脱离。目前，该药物正在进行 III 期临床试验，受试者约为 60 名 1 型糖尿病患者；拜耳旗下 BlueRock Therapeutics 的多巴胺能神经元疗法在帕金森病 I 期临床中数据优异，是全球该赛道的主要竞争者，正在开展确证临床 III 期。Lineage Cell Therapeutics 在眼科和脊髓损伤领域深耕多年。

韩国政府在细胞治疗领域投入巨大，尤其在自体/异体细胞的规模化制备工艺及骨科、免疫调节领域具有独特优势。代表企业如 Medipost，其核心产品包括膝关节软骨修复的同种异体间充质干细胞疗法 Cartistem，以及治疗早产儿支气管肺发育不全的 Pneumostem。

中国力量的差异化突围

中国虽然在获批时间上稍晚于日本，但在临床管线的丰富度、入组速度以及在部分难治性适应症上的探索深度上，已展现出全球领跑的态势。尤其在脊髓损伤、 心衰等巨大未满足需求领域，敢于尝试全球尚无先例的治疗方案，并取得了令人瞩目的早期数据。

在心力衰竭领域，艾尔普再生医学的 HiCM-188 作为全球首个在中美两国同时获批临床默示许可的 iPSC 心衰疗法，在心肌细胞纯度与电生理整合能力上已达到国际先进水平。2025 年 6 月，艾尔普还与华润三九达成联合开发协议，成为央企主导的首个 iPSC 衍生细胞药物全链条商业化合作项目。

在帕金森病的治疗上，士泽生物开发的通用“现货型”iPSC 新药 XS411 在治疗中重度帕金森病的注册临床试验中取得积极信号。目前已入组 10 余例患者，结果显示安全性良好且疗效显著：多位患者 UPDRS 评分及生活质量明显提升，PET 影像确认移植细胞在体内成功定植存活。

在严重脊髓损伤治疗这一全球性难题上，士泽生物与中山大学附属第三医院合作的注册临床 I 期试验中，一名因 C4-C5 颈椎骨折导致 ASIA B 级（损伤平面以下运动功能完全丧失）的 54 岁男性患者，在接受治疗后第 180 天随访时，在无辅助下实现了从坐位到独立站立的动作，并能在搀扶下进行行走。据公开资料检索，这是全球首例报道的利用异体通用型 iPSC 衍生亚型神经前体细胞疗法让近乎完全瘫痪的脊髓损伤患者实现独立站立的案例。

目前，士泽生物已累计获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国 FDA 批准的 9 项新药临床试验申请（IND）及多项重要监管认定，并与首都医科大学附属天坛医院、北京协和医院、复旦大学附属华山医院、苏州大学附属第二医院、中山医院附属第三医院、北京大学第三人民医院等联合，正在开展通用型 iPSC 衍生细胞治疗帕金森病、脊髓损伤及渐冻症的中美注册临床试验，并获中国首个 iPSC 衍生细胞药的美国 FDA 全球孤儿药认证。

除此之外，中国企业的 iPSC 疗法在糖尿病等领域也取得扎实进展。比如智新浩正自主研发的 “异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）” 成为全球首个在中国、美国均斩获 IND 批件的再生胰岛产品。

从技术突破到全球叙事重构

这种技术层面的群体性突破，最直观的投射，便是 2025 年中国创新药跨境交易（BD）的爆发式增长。

公开数据显示，2025 年全年，中国药企达成的 License-out 交易首付款总额达到 70 亿美元，总交易额飙升至 1356.55 亿美元，交易总数量达 157 笔，三项核心数据均创下历史新高。在全球医药交易 TOP10 中，中国资产的贡献率超过 80%，交易金额超 10 亿美元的“重磅合作”多达 37 起。这组数据宣告了一个根本性转变：跨国药企（MNC）对中国的定位，已从寻找廉价临床资源的“大型试验场”，转向了获取 First-in-Class（FIC）管线的“核心策源地”。

更重要的是，凭借在 FIC 药物上的探索成果，中国资产在国际谈判桌上已不再需要以价换量，反而在稀缺靶点和创新机制上享有溢价。随着中国 FIC 管线的批量涌现，全球药企的评估逻辑已发生根本转变：曾经因早期数据粗糙而要求的“中国折扣”，正在被因源头创新稀缺性而产生的“中国溢价”所取代。

这种议价能力的重塑，集中体现在里程碑交易上。三生制药与辉瑞达成的 PD-1/VEGF 双抗授权，单笔首付款高达 12.5 亿美元，刷新了国产创新药出海的金额纪录。然而，这并非孤例。从数据深层看，2025 年中国药企的 License-out 首付款总额，已首次超过同期一级市场融资总额。这一历史性的“剪刀差”交汇，标志着中国生物医药产业的核心驱动力正在发生质的飞跃：从依赖风险资本“输血”的规模扩张阶段，正式跨越至依靠技术价值“自我造血”的内生增长新周期。

从“私人定制”到“标准化普惠”

在细胞治疗的产业进化史中，我们正在经历从“私人定制”到“标准化产品”的跨时代飞跃。

在产业发展的上半场，自体细胞疗法凭借天然的免疫兼容性占据了绝对统治地位。截至 2026 年初，全球已获批的 20 余款细胞治疗产品中，超过 90% 属于自体路径，特别是以 CAR-T 为代表的免疫疗法，在 2025 年支撑起了约 90 亿美元的市场规模。

然而，这种“一人一策”的定制模式也凸显了其商业局限性：极高的制备成本、长达数周的等待周期，以及因病患个体差异导致的细胞质量波动，使得该疗法在面对大规模临床需求时显得力不从心。

正因如此，通用型疗法被视为打破僵局的关键。通过健康供体或标准化的 iPSC 细胞库，异体疗法能够实现单批次大规模生产与规模化分装，将细胞治疗从复杂的临床手术逻辑重塑为标准的生物制药逻辑。这种模式有望将单剂成本大幅压缩，并实现“即拿即用”的现货供应，在解决“药等病”痛点的同时，提升了产品的一致性与可及性。

监管层面也正在加速这一进程，2026 年 5 月 1 日起施行的国务院第 818 号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称“《条例》”），标志着中国对再生医学的监管进入法治化新阶段。该《条例》一方面通过完善备案制降低了创新技术的转化门槛，明确支持异体标准化的临床转化；另一方面则划定了严格的风险防控红线，通过提高合规成本与加强伦理审查，引导产业从无序探索转向高质量发展。

随着监管体系的完善与底层技术的迭代，异体通用型细胞药正从实验室概念向标准化诊疗方案过渡。从日本的破冰获批到全球产业生态的协同共振，尽管技术攻关与长期安全性验证仍需时间，但这种高效、可及的“现货型”技术，正成为全球再生医学竞逐的新高地。

未来五年，随着更多严谨临床数据的读出、更多重磅产品的上市以及更多全球合作的达成，中国有望在细胞与基因治疗这一第三次革命中，从“跟跑者”真正蜕变为并跑者乃至部分领域的领跑者。这不仅将重塑全球医药产业格局，更将为全人类的健康福祉提供独特的“中国方案”。

免责声明：本文引用的所有临床数据均为截至 2026 年 2 月的公开信息。文中提及的“全球首创”或“领跑”是指在特定时间点的研发进度或个案突破，不代表最终上市审批结果。细胞治疗存在风险，患者应遵医嘱参与正规临床试验。本文不构成任何形式的投资建议或医疗背书。

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