对于地中海贫血（简称 “ 地贫 ” ）患者和家庭来说， “ 输血 ” 和 “ 排铁 ” 这两个词，或许贯穿了他们的整个生活。许 多重型地贫患者 在 出生后 3-6 个月就开始出现重度贫血，面色苍白、发育迟缓 。为了维持生命，他们需 要定期去医院输血， 同时 长期 接受 排铁 治疗，以避免铁过载对重要器官造成损伤。这不仅带来持续的身体负担，也给患者家庭带来沉重的经济和心理压力 ， “ 终身治疗 ” 似乎成为难以摆脱的现实 。
而基因治疗，正在改变这一局面。
近日，禾沐基因自主研发的地贫基因治疗产品 h emo -cel （ HGI-001 注射液） 的 临床研究成果以：Safety and efficacy of hemobeglogene autotemcel(hemo-cel) gene therapy in five patients with transfusion-dependent β-thalassemia为题正式发表于国际期刊 Molecular Therapy 。该研究系统报告了5例输血依赖型β-地中海贫血患者接受基因治疗后的长期随访结果，显示患者在治疗后能够恢复稳定自主造血，最长已连续超过5年无需输血（截至26年2月），为地贫的功能性治愈提供了重要的临床证据。
改编自 Liu 等， Molecular Therapy ， 2026
Hemo -cel 是一款基于自体造血干细胞的基因治疗产品，通过慢病毒载体将功能性 β-globin 基因导入患者自身造血干细胞，从根本上恢复其产生正常血红蛋白的能力。临床研究数据显示 ，接受 hemo -cel 治疗后 ：患者逐步摆脱对输血的依赖， 实现持续 38 - 61 个月的输血独立，最长已连续超过 5 年无需输血 （截至 2026 年 2 月。患者的身高和体重发育恢复正常生长轨道。患者体内铁过载水平得到有效控制，减少长期排铁负担。这意味着，经过基因修复的造血干细胞能够长期存活并持续发挥功能，从根本上改变疾病进程。对于长期依赖输血的患者而言，这不仅是治疗方式的改变，更是生活质量的根本改善。
基因治疗的核心挑战之一，是确保长期安全性。从 hemo -cel 的临床 研究和长期随访结果 来看 ：未观察到病毒复制异常情况；未 发现 异常克隆扩增 现象；未 观察到 与 基因治疗 载体相关的严重 安全风险。这些结果 表明 ， hemo -cel 在体内长期稳定发挥作用 的同时， 未观察到与治疗相关的严重安全风险，为患者的长期安全提供了重要保障。
原文链接：https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2026.02.017
制版人：十一
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