治疗DMD，基因疗法关键性临床试验数据积极
REGENXBIO今日宣布，其在研基因疗法RGX-202在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的1/2/3期AFFINITY DUCHENNE试验中关键性3期阶段取得积极的顶线数据和中期功能数据。该试验达到主要终点：第12周时，93%的参与者达到>10%的微肌营养不良蛋白表达水平（n=30）。此外，RGX-202显示出微肌营养不良蛋白表达与中期功能改善之间存在具有统计学显著性的相关性。
RGX-202是一种潜在“best-in-class”的在研基因疗法，旨在改善杜氏肌营养不良症患者的功能和治疗结局。RGX-202表达具有差异化设计的微肌营养不良蛋白，这一蛋白包含天然肌营养不良蛋白的关键结构区域，包括C末端结构域。此外，密码子优化等设计特征有望改善基因表达、提高蛋白翻译效率并降低免疫原性。
第12周时，93%的参与者实现>10%的RGX-202微肌营养不良蛋白表达（p<0.0001）。所有参与者的微肌营养不良蛋白平均表达水平为71.1%，在年龄>8岁的较大男童中为41.6%。此外，80%的参与者实现>40%的微肌营养不良蛋白表达。
在给药时年龄约为5至12岁的9名参与者的中期功能结果中，RGX-202在治疗后一年显示出功能改善，并显示出对疾病进程产生积极影响的证据。这些结果通过北极星步行能力评估量表（NSAA）和计时功能测试（起立时间、10米步行/跑步、爬楼时间）进行评估。与采用倾向评分加权的外部对照相比，参与者在NSAA和所有计时功能测试中的表现均显示出具有统计学显著性的改善。
FDA批准急性髓系白血病全口服联合治疗方案
Taiho Oncology和Taiho Pharmaceutical公司日前宣布，美国FDA已批准Inqovi（decitabine和cedazuridine）联合venetoclax，用于治疗新确诊急性髓系白血病（AML）成人患者，这些患者年龄为75岁或以上，或不适合接受强化诱导化疗。新闻稿指出，Inqovi联合venetoclax是首个获批用于这一患者群体的全口服联合治疗方案。
此次批准基于2期ASCERTAIN-V研究的结果，疗效基于完全缓解（CR）和完全缓解持续时间（DoCR）确立。缓解持续时间定义为从首次达到CR至疾病复发或因任何原因死亡的时间。在与venetoclax联合使用时，42名患者达到CR（41.6%，95% CI：31.9%，51.8%），中位完全缓解持续时间尚未达到（范围：0.5至16.3个月）。
Inqovi是一种口服给药的固定剂量复方制剂，由DNA低甲基化药物decitabine与胞苷脱氨酶抑制剂cedazuridine组成。通过抑制肠道和肝脏中的胞苷脱氨酶，该固定剂量复方制剂旨在实现decitabine的口服递送，以达到与静脉注射decitabine相当的全身暴露水平。Venetoclax是一款BCL-2抑制剂。
阿斯利康（AstraZeneca）公司今日宣布，3期临床试验VOLGA的中期分析结果显示，与标准治疗相比，围手术期使用Imfinzi（durvalumab）联合新辅助Padcev（enfortumab vedotin）治疗，在肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者中带来了具有统计学显著性且具有临床意义的无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）改善。这些患者不适合接受或已拒绝接受基于顺铂的化疗。对照组患者接受了根治性膀胱切除术，可伴或不伴已获批的辅助治疗。
围手术期使用Imfinzi与Imjudo（tremelimumab）联用，并联合新辅助Padcev治疗，显示出具有统计学显著性且具有临床意义的EFS改善，并在OS方面呈现有利趋势；不过，在此次计划中期分析中，OS数据尚未达到统计学显著性，并将在后续分析中进行正式重新评估。
Imfinzi是一种人源单克隆抗体，可与PD-L1蛋白结合，并阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白之间的相互作用，从而对抗肿瘤肿瘤免疫逃逸机制，解除对免疫反应的抑制。Imjudo可阻断CTLA-4的活性，有助于T细胞活化，启动针抗肿瘤免疫反应，并促进癌细胞死亡。Padcev是一种抗体偶联药物，由安斯泰来（Astellas）和辉瑞（Pfizer）联合开发，其靶点为Nectin-4，这是一种位于细胞表面并在膀胱癌中高表达的蛋白。
参考资料：
[1] REGENXBIO Announces Positive Topline Results from Pivotal Phase III AFFINITY DUCHENNE® Study of RGX-202. Retrieved May 14, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-announces-positive-topline-results-from-pivotal-phase-iii-affinity-duchenne-study-of-rgx-202-302771834.html
[2] Perioperative IMFINZI® (durvalumab) plus neoadjuvant EV showed statistically significant and clinically meaningful improvements in event-free survival and overall survival in muscle-invasive bladder cancer in the Phase III VOLGA trial. Retrieved May 14, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260514820907/en
[3] U.S. FDA Approves INQOVI® in Combination with Venetoclax, the First All-Oral Combination Treatment for Patients with Acute Myeloid Leukemia Who Are Ineligible for Intensive Induction Chemotherapy. Retrieved May 14, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260513018065/en/U.S.-FDA-Approves-INQOVI-in-Combination-with-Venetoclax-the-First-All-Oral-Combination-Treatment-for-Patients-with-Acute-Myeloid-Leukemia-Who-Are-Ineligible-for-Intensive-Induction-Chemotherapy
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