2026年5月31日，2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会全体大会发布一项全球首创的肿瘤精准治疗重磅成果。礼来制药旗下高选择性RET靶向抑制剂塞尔帕替尼（Retevmo/selpercatinib），在针对早期RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的关键性III期Libretto-432辅助治疗研究中，斩获突破性阳性终点数据，成功将患者疾病复发或死亡风险大幅降低83%，疗效表现堪称颠覆性。
据悉，这是全球首个证实选择性RET激酶抑制剂可用于早期肺癌辅助治疗且取得III期阳性结果的临床研究。该成果正式补齐了RET融合阳性肺癌全病程治疗的最后一块拼图，标志着该罕见靶点肺癌正式迈入标准化、精准化的全程管控新时代，充分彰显了生物标志物精准诊疗的核心临床价值。
核心数据：83% 风险降低，疗效堪称 "戏剧性"
本次重磅公布的Libretto-432 III期临床研究，共入组151例经根治性手术或放疗（可联合或不联合化疗）的早期RET融合阳性非小细胞肺癌患者，受试者随机分组接受最长3年的Retevmo靶向治疗或安慰剂对照治疗，核心评估药物辅助治疗的有效性与安全性。
经中位随访评估，该研究顺利达成主要无事件生存期（EFS）终点，核心疗效数据十分亮眼：
2-3A期核心人群：Retevmo治疗组24个月无事件生存率（EFS）高达92%，安慰剂组仅为61%，疾病复发、进展或死亡风险显著降低83%（HR=0.17），疗效差异极具统计学意义与临床价值。
1B-3A期全体人群：整体随访数据同样优势显著，Retevmo治疗组24个月EFS率达94%，远超安慰剂组的70%，各分期患者均可明确获益。
总生存期（OS）：目前OS数据尚未成熟，但已呈现出明显偏向Retevmo治疗组的积极趋势，长期生存获益潜力可期。
礼来肿瘤事业部总裁兼企业业务发展负责人Jacob Van Naarden在受访时，将本次研究的疗效成果评价为“戏剧性突破”。他表示，RET融合突变肿瘤对RET靶向抑制剂具备极高的药物敏感性，而本次早期辅助治疗的优异数据，再次充分验证了这一核心药理特性，也印证了靶向治疗前移的巨大临床价值。
填补空白：早期 RET 肺癌首次迎来靶向治疗
RET融合属于非小细胞肺癌中相对罕见的驱动基因突变，整体突变率仅为1%-2%。虽发病率偏低，但依托肺癌庞大的患者基数，全球每年新增RET融合阳性肺癌患者数量不容小觑，临床诊疗需求长期存在。
在本次研究落地前，EGFR、ALK等常见肺癌靶点的靶向药物早已实现早期辅助治疗的临床落地，成为改善早癌患者预后的核心方案。但长期以来，RET融合阳性早期肺癌患者始终无专属靶向治疗手段，术后仅能依靠传统化疗巩固疗效，疾病复发风险居高不下，临床存在巨大的未满足治疗需求。
“与EGFR、ALK靶点不同，此前早期RET融合肺癌患者一直缺乏有效的靶向治疗方案。”Van Naarden坦言，“Libretto-432研究的成功，正式让RET跻身早期肺癌常规检测靶点行列，与EGFR、ALK三足鼎立，补齐了早期精准诊疗的关键短板。”
行业影响：推动 RET 检测全面普及
Libretto-432研究的突破性结果，不仅为早期RET融合阳性肺癌患者提供了高效全新的巩固治疗方案，更深刻重塑了肺癌精准诊疗的整体格局，推动罕见靶点诊疗走向规范化、常态化。
礼来官方表示，该研究数据强有力证实了肺癌早期开展RET基因检测的必要性与临床价值。当前国内临床中，RET靶点的常规检测普及度远低于EGFR、ALK，而Retevmo辅助治疗适应症的即将落地，将彻底改变这一现状，推动RET检测纳入早期肺癌常规筛查体系。
“这是清晰的生物学诊疗逻辑。”Van Naarden解释道，“对于已普及EGFR、ALK早期靶向诊疗的临床场景而言，RET靶点如今正式补齐短板，成为早期肺癌精准治疗不可或缺的重要组成部分。”
产品历程：从晚期到早期，完成全病程覆盖
作为全球首款高选择性RET抑制剂，Retevmo于2020年获美国FDA获批上市，最初获批用于晚期RET融合阳性肺癌、甲状腺癌的治疗。2022年，该药物再度拓展适应症，获批用于所有RET融合驱动的局部晚期、转移性实体瘤，成为不限癌种的广谱精准抗肿瘤药物，靶点价值持续释放。
此次早期肺癌辅助治疗适应症的突破，让Retevmo成功实现从晚期姑息治疗到早期根治辅助的**全病程治疗覆盖**，彻底夯实了其在全球RET靶向治疗领域的标杆地位，成为该靶点唯一贯穿肺癌全程诊疗的核心药物。
公开资料显示，Retevmo是礼来2019年斥资80亿美元收购Loxo Oncology斩获的核心管线资产。2024年，礼来做出精准战略布局，主动放弃下一代RET抑制剂的研发，集中全部资源深耕Retevmo的适应症拓展与临床应用。本次Libretto-432研究的大获成功，充分印证了礼来此次战略决策的前瞻性与正确性。
从商业化表现来看，Retevmo市场增长势头稳健。财报数据显示，其2024年全球销售额达3.64亿美元，2025年销售额攀升至4.56亿美元，同比实现稳步增长。随着早期肺癌百亿级新市场的打开，该药物的商业化潜力将进一步全面释放，有望成为礼来肿瘤管线新的增长极。
据Van Naarden透露，礼来已启动适应症申报筹备工作，计划在未来数月内，向全球各大药监机构递交Retevmo早期肺癌辅助治疗适应症的上市申请，推动这一创新方案快速落地临床。
“从药物研发全局来看，这基本完成了Retevmo核心研发管线的最终布局。”Van Naarden总结道，“这是该药物研发历程的收官篇章，也是极具里程碑意义的精彩篇章。”
参考来源：https://www.fiercepharma.com/pharma/asco-lilly-ties-retevmo-dramatic-outcomes-early-stage-lung-cancer-rare-ret-biomarker
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