6月10日，赛诺菲宣布将停止在研药物riliprubart用于治疗对标准疗法难治的慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）患者的III期MOBILIZE研究。这一决定基于独立数据监测委员会进行的中期分析，该委员会认为该研究不太可能达到足够的疗效终点。
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）是一种罕见的自身免疫性神经系统疾病，患者的免疫系统错误攻击周围神经的髓鞘，导致四肢进行性无力、感觉障碍、麻木和疲劳等症状。尽管目前标准治疗方案包括静脉注射免疫球蛋白（IVIg）和皮质类固醇等，但临床现实依然严峻，这一患者群体长期面临治疗选择有限、疾病反复发作及生活质量下降的困境，因此针对难治性CIDP的新型疗法开发具有明确的临床价值。
Riliprubart是一种IgG4人源化单克隆抗体，其独特之处在于选择性抑制经典补体途径中的活化C1s蛋白。通过阻断C1s，该药物有望抑制驱动CIDP脱髓鞘和轴突损伤的关键炎症机制。此前，赛诺菲在II期开放标签研究中展示积极信号：接受标准治疗仍残留残疾的患者，87%换用riliprubart后改善或稳定。
Riliprubart里程碑进展
图片来源：药智数据-全球药物分析系统
基于II期数据，赛诺菲于2024年启动了两项全球III期研究：MOBILIZE研究针对标准治疗难治性CIDP患者，采用随机、双盲、安慰剂对照设计；VITALIZE研究则针对正在接受IVIg维持治疗的CIDP患者，以IVIg为活性对照进行头对头比较。
根据赛诺菲日前发布的官方声明，MOBILIZE研究的停止决定基于疗效预期，而非安全性问题。独立数据监测委员会在完成中期分析后判定，该研究继续推进不太可能达到预设的疗效终点。
尽管MOBILIZE研究停止，赛诺菲强调，riliprubart的其他临床研究——包括针对IVIg治疗CIDP患者的VITALIZE III期研究（NCT06290141）将相应接受评估。这意味着riliprubart在CIDP领域的开发并未完全终止，VITALIZE研究的结果将成为决定该药物最终命运的关键。
结语：MOBILIZE研究的停止再次印证了中枢神经系统自身免疫疾病新药研发的复杂性与高风险。即便在II期研究中展现出令人鼓舞的疗效和安全性信号，III期大样本、严格对照的临床试验仍可能因疗效不足而折戟。对于CIDP这类患者群体相对有限、诊断标准复杂、临床终点评估难度大的罕见病而言，从II期到III期的跨越尤为艰难。
参考来源：
1.药智数据-全球药物分析系统
2.https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2026/2026-06-10-05-00-00-3309444
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