ENDO国际盛会｜怡培生长激素非GHD矮小症II期篮式试验结果公布|免疫性疾病|治疗|特发性|矮小症|适应症

来源：市场资讯

（来源：特宝生物）

近日，医脉通儿科公众号发文《ENDO国际盛会｜怡培生长激素非GHD矮小症II期篮式试验结果公布，拓展适应症再添力证》，以下为报道全文：

2026年6月13日至16日，全球内分泌领域最具影响力的学术盛会——美国内分泌学会年会（ENDO 2026）在美国芝加哥隆重召开。厦门特宝生物携国家1类创新药、全球首创Y型40kD聚乙二醇长效生长激素怡培生长激素注射液再度亮相国际舞台。

会议期间，由华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授牵头研究，山东第一医科大学附属省立医院孙妍教授代表团队，发布了怡培生长激素在非生长激素缺乏性矮小症儿童中的II期篮式试验研究成果1。该研究针对特发性矮小（ISS）、小于胎龄儿（SGA）和特纳综合征（TS）三大适应症开展剂量探索研究，成功填补了怡培生长激素在非生长激素缺乏症人群中药代动力学/药效动力学（PK/PD）及剂量与疗效对应关系的证据空白。

非GHD篮式试验疗效确证，建立精准量化给药关系

本次II期篮式试验（NCT05838885）共纳入此前未接受过治疗的特发性矮小、小于胎龄儿和特纳综合征的儿童。研究人员将患儿分配至怡培生长激素低剂量组（每周0.14 mg/kg）、高剂量组（每周0.28 mg/kg）以及相应的短效生长激素对照组，在为期52周的治疗中，高剂量组怡培生长激素表现出与短效生长激素相当的年化生长速率：特发性矮小（ISS）组分别为10.91厘米/年和10.80厘米/年；小于胎龄儿（SGA）组分别为11.98厘米/年和11.30厘米/年；特纳综合征（TS）组分别为9.37厘米/年和9.95厘米/年。

研究还首次量化了剂量与疗效的对应关系：怡培生长激素每周0.14 mg/kg相当于短效生长激素0.035 mg/kg/天（即0.1 IU/mg/天）；每周0.28 mg/kg相当于每日短效生长激素0.067 mg/kg/天（即0.2 IU/mg/天）。这一换算框架为临床医生根据患儿体内IGF-1水平精准调整剂量提供了直接依据。

PK/PD模型证实IGF-1平稳可控，确保安全性与疗效

基于群体药代动力学/药效动力学（Pop PK/PD）模型的分析证实，怡培生长激素在非GHD患儿中可快速达到稳定的药效水平。怡培生长激素0.28 mg/kg/周组给药达到稳态后，在52周内无进一步蓄积。两个剂量组的平均IGF-1 SDS始终低于+2SDS的安全上限。高剂量组中90.4%的患儿在下次注射前（药物浓度最低时）IGF-1 SDS仍大于0，说明药效可提供一整周持续有效的促生长作用。Pop PK/PD模型的建立为医生根据患儿个体情况灵活调整剂量提供了明确的科学依据。

安全性全面领先，零抗药抗体，不良反应事件更低

本次研究的安全性数据进一步验证了Y型聚乙二醇（PEG）修饰技术的独特优势。新一代Y型40kD PEG将修饰位点精准连接在高活性位点区域。因为修饰位置更科学、避开了药物核心活性区，药物结构更接近人体天然生长激素结构，身体免疫系统不容易识别为“外来物”，从而大幅降低排斥或过敏风险；同时让药效更持久、药物性质更稳定。

在为期52周的治疗及后续随访期间，怡培生长激素组未检测到新发的抗药抗体或中和抗体。在严重不良事件方面，怡培生长激素组3级及以上治疗期间不良事件（TEAE）的发生率为7.7%，显著低于短效生长激素组的15.4%。

研究还发现，治疗52周后患儿的骨龄变化与用药剂量无关，且与短效生长激素组相当，表明长期使用怡培生长激素不会加速骨骺提前闭合。所有不良反应均为已知的生长激素类药物常见反应，患儿的甲状腺功能、血糖、血脂等指标均保持在正常范围内。

专家点评：国际权威认可中国创新方案

研究团队表示：“这项篮式试验首次系统证实，怡培生长激素在三大非GHD矮小症人群中均展现出卓越的有效性与安全性。此研究不仅建立了明确的剂量-反应关系，更通过模型验证了IGF-1安全平稳的特征。尤其是零抗药抗体的数据，为儿童长期用药安全提供了坚实保障。”与会国际专家对此高度评价，一致认为这一来自中国的创新方案，正在为全球矮小患儿带来更安全、更精准、更便捷的治疗选择。

适应症全面拓展，III期研究全面启动，怡培生长激素引领长效新时代

基于II期篮式试验的积极结果，怡培生长激素针对非GHD矮小症的III期注册研究已在中国全面铺开：特发性矮小（ISS）适应症于2025年5月启动，小于胎龄儿（SGA）适应症于2025年9月启动，特纳综合征（TS）适应症于2026年3月启动。所有III期试验均由华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授担任主要研究者，预计从2027年起陆续提交新适应症上市申请。怡培生长激素有望成为全球首个覆盖GHD、ISS、SGA、TS四大适应症的长效生长激素。

作为中国首个获批上市的原研Y型聚乙二醇化长效生长激素，怡培生长激素已于2025年12月纳入国家医保目录。继儿童GHD适应症成功获批后，本次ENDO 2026的非GHD II期数据标志着其向更广泛人群迈出关键一步。凭借Y型结构、零抗体优势，以及“药物+工具+全适应症”创新矩阵，怡培生长激素正在重新定义长效生长激素的全球治疗标准。这一重要进展的背后，正是生长激素产业从短效到长效的历史性跨越。