6月16日，Canaccord分析师Whitney Ijem将Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM)的目标价从143美元調高至151美元，維持买入評級。触发这次调整的，是setmelanotide（塞美拉诺肽）在普拉德-威利综合征（PWS）那条Ⅱ期研究的中期积极评价。Canaccord着重指出，隨着治疗时间拉长，体重指数（BMI）的改善幅度在累加——6个月时BMI下降幅度达到3.06%，而3个月时这个数字还是1.84%。
除了体重数据，贪食这一核心症状也呈现出有意义的下降。基线时有中重度贪食的10名患者，有8人在HQ-CT评估（贪食问卷-临床医生评估）上获得了至少7分的降低，这个降幅被定义为具有临床意义的改善。简单换算一下，就是八成患者那种无法控制的进食冲动显著减弱了。
就在分析师调价前一天，Rhythm在ENDO 2026会议上釋出了一系列基于MC4R（黑皮质素4受体）激动剂項目数据的报告，覆盖获得性下丘脑性肥胖、巴德-毕德氏综合征（BBS）以及PWS这三类患者群。公布的結果指向一个共同信息：多个患者群体的体重相关结局和贪食都在改善。其中包含获得性下丘脑性肥胖患者长期使用setmelanotide的数据、BBS患者的真实世界治疗结局，还有PWS的Ⅱ期結果。这些发现都指向同一个结论——针对MC4R通路进行治疗，有可能为那些治疗选择极少的罕见神经内分泌疾病提供新的解法。
Rhythm Pharmaceuticals是一家商业化阶段的生物制药公司，专注的方向是为罕见的遗传性肥胖和神经内分泌疾病开发精准药物，setmelanotide就是其MC4R激动剂管线的核心。
不过，市场上也并非只存在一种声音。相关評論在肯定RYTM投资潜力的同时，也直言认为某些AI股票可能提供更大的上行空间，并且下行风险更小。言下之意，即便是手握积极临床数据的生物科技股，也需直面科技板块资金轮动的压力。
但话说回来，一种药物能够同时在三类罕见病种里交出对体重和贪食有改善的数据，至少说明MC4R通路的假设正在被一步步验证。尤其是在PWS这类既缺药、患者又长期受困于不可控饥饿感的适应症上，塞美拉诺肽的Ⅱ期数据给出的不单是统计学的差异，而是患者日常處境可能被改写的信号。当然，从Ⅱ期到上市仍有距离，多人群的长期数据也需要继续补全，但目前这份答卷已经足够让分析师把价格目标往上挪一挪了。
热门跟贴